ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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AAVを用いた新たなALSモデルの開発
▽中枢神経における広範な細胞の遺伝子修飾がウイルスベクターにより可能となりつつあります。これまで研究者らはサイトメガロウイルス/CBA(chicken beta-actin)プロモータを有するアデノ随伴ウイルス9(AAV9)ベクターにより成体ラットにおいて中枢神経の広範囲に遺伝子注入を行うことに成功しています。

▽しかしながら、この方法では、中枢神経以外の組織においても遺伝子注入が生じてしまう問題点がありました。今回研究者らは、シナプシン・プロモータを有するAAVーPHP.Bベクターを用いることにより、より中枢神経に選択的に、効率的に遺伝子注入を行うことが可能となることをみいだしました

▽ALSに関連するTDP-43をエンコードするウイルスベクターを静注することにより、中枢神経に選択的にTDP-43発現をもたらすことが可能となりました。

▽この方法により、成体ラットを用いて、ALSの疾患モデルを構築することが可能となり、治療法開発に寄与することが期待されます。

(この研究は、アメリカ、Louisiana State University Health Sciences Center ShreveportのJacksonらにより報告され、平成28年11月4日付のFrontiers in molecular neuroscience誌に掲載されました)

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コメント
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今は
今はやっぱりAAVかゲノム編集に期待してしまいます!
2016/11/27(日) 21:52:02 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
東大遺伝子治療より
東大遺伝子治療よりもルイジアナの方が早く臨床応用出来るかもしれませんね。
FDAは人道的見地からの承認にも一定の決断力を持っていますから。
日本での臨床応用が一番嬉しいんですけどね。
何にしても早く、早く治療が受けれますように。
2016/11/29(火) 07:54:53 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: 東大遺伝子治療より
>いのべたさん

そうですね。臨床試験の進捗状況を見ても、エダラボンなどを除いては海外のものが多いですので、
何か早期承認に近づくような、良好な結果が得られるものがあるといいなと思います
2016/11/29(火) 23:28:53 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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