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アメリカALS協会がマサチューセッツ医科大学の遺伝子治療研究に約2億円の資金供与
・ALS NEWS TODAYの11月16日付記事からです

▽アメリカALS協会は、マサチューセッツ医科大学での研究を支援する、ALS ONE-Massachusettsパートナーシップに対して200万ドルの資金供与を決定しました

▽この資金供与は、変異C9orf72遺伝子の有害産物である、有毒なRNAや蛋白質の生成を阻害するための遺伝子治療開発に対して行われます。

▽遺伝子治療の戦略としては、変異C9orf72遺伝子発現を抑制するためのRNAをウイルスベクターで注入する方法や、CRISPR/Cas9ゲノム編集技術を用いて、変異遺伝子を除去する方法などが考えられています

▽この研究の進展により、根本治療につながることが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/11/16/als-association-grant-boosts-als-one-aids-gene-therapy-research-at-umass-medical-school
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