ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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特定のRNA結合蛋白質がALSの一部の病態に関与する可能性
・ScienceDailyの10月20日付記事からです

▽遺伝性ALSはALS全体のわずか10%を占めるのみですが、それらの多くがRNAに結合する蛋白質の変異に起因するものです。カリフォルニア大学の研究者らは、今回RNA結合蛋白質であるhnRNP A2/B1の変異に起因したALSの病態について調べました

▽10月20日付のNeuron誌に公表された結果です。研究者らは、まずALS患者の皮膚検体を採取し、hnRNP A2/B1変異の有無について調べました。その結果4名中3名においてこの蛋白質の遺伝子変異がみられました。

▽さらに、研究者らは、採取した細胞からiPS細胞を作成し、そこから運動神経細胞を分化誘導しました。この細胞における変異hnRNP A2/B1蛋白質の影響を調べるために、数千種類の遺伝子の活性が調べられ、健常者と比較されました。

▽その結果、ALSに関連したhnRNP A2/B1変異は、核内の不溶性hnRNP A2/B1蛋白質の増加によると思われる、RNAの広範なスプライシングの異常をもたらし、運動神経細胞死をもたらすことが明らかになりました

▽また、ALS患者由来の運動神経細胞をストレス下に暴露すると、健常者由来細胞と比較して、hnRNP A2/B1蛋白質がストレス顆粒中に凝集しやすいことが明らかになりました。

▽ストレス起因性の過剰反応を弱めるような治療戦略や、これらRNAをターゲットにした治療法開発が、異常蛋白質の発生を防ぎ、治療戦略として有望な可能性があります

引用元
https://www.sciencedaily.com/releases/2016/10/161020120832.htm
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コメント
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無題
ひでさん、第2臨床試験進行中のケタスは、10mgをどのくらい使用しているのでしょうか!お願いします!
2016/10/23(日) 23:38:09 | URL | 倉持 #Wv7N4jeU [ 編集 ]
Re: 無題
>倉持さん

臨床試験データベースによると60mg/dayになっていますね
2016/10/23(日) 23:42:05 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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