ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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脊髄性筋萎縮症の治療薬候補AVXS-101の第1相臨床試験
・ALS FORUMの10月13日付記事からです

▽先日Biogen社の脊髄性筋萎縮症治療薬候補であるnusinersenの第3相臨床試験の、良好な中間結果が公表されたばかりですが、遺伝子治療薬の開発を行っているAveXis社の治療薬候補であるAVXS-101の第1相臨床試験の中間結果が公表されました

▽nusinersenがSMN蛋白質欠乏を補うために、SMN2遺伝子の発現を亢進させる機能を有することと比較して、AVXS-101は変異したSMN1遺伝子の機能的なコピーを注入し、治療的効果が期待されている薬剤です。

▽今月開催された会議において、中間結果が報告され、高用量が投与された12名中11名において、頭部の安定の保持と、支持なしで座位を維持することが可能となったとのことです。さらに2名の患児では、単独で歩行機能の習得が可能であったとのことです。

▽今後さらに臨床試験の進展と、良好な結果が期待されます

引用元
http://www.alsresearchforum.org/avexis-reports-promising-interim-phase-i-results-of-avxs-101-in-sma/
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