ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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MeiraGTx社がTDP-43を対象とした遺伝子治療開発に着手
・ALS FORUMの10月13日付記事からです

▽MeraGTx社はアメリカの複数の大学と共同でALSを対象とした遺伝子治療開発に着手することを公表しました。

▽同社の遺伝子治療は、UPF1(upframeshift protein 1)をターゲットとするものです。UPF1はナンセンス変異依存 mRNA分解機構の中心的な制御因子です。

▽TDP-43蛋白症のモデルマウスにおいて、UPF1の過剰発現は、病態改善効果をもたらしました

▽UPF1は同時にFUSに起因した細胞毒性に対しても治療的に作用する可能性が示唆されています

▽前臨床試験を行うための共同計画を策定中とのことです。

引用元
http://www.alsresearchforum.org/meiragtx-targeting-tdp-43-toxicity-in-gene-therapy-program/
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