ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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デュシャンヌ型筋ジストロフィーに対するアンチセンス製剤がFDA承認
・アメリカ筋ジストロフィー協会のサイトからです。ALSではないですが、ALSに対してもISIS社が現在、SOD1変異家族性ALSに対するアンチセンス製剤を開発中であり、アンチセンス製剤の将来にとって明るいニュースとなります。

▽デュシャンヌ型筋ジストロフィーの特定の変異(エクソン51変異)に対するエクソン・スキッピング誘導治療薬であるsarepta社のeteplirsenが平成28年9月19日にFDAによって早期承認を得ました

▽これまで有効性の高い治療法のなかったこの疾患に対する初の病態改善治療薬であり、大きな話題となっています

▽エクソン51変異は、デュシャンヌ型筋ジストロフィー全体の約13%を占めるのみですが、今後sarepta社は、さらに多くの遺伝子変異に対するエクソン・スキッピング製剤を開発予定としています。

▽今後多くの遺伝子疾患に対してこの治療技術が応用されることが期待されます。

引用元
https://strongly.mda.org/eteplirsen-granted-accelerated-approval-to-treat-dmd/
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