ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Repligen社 脊髄性筋萎縮症治療薬がFDAにFast Track指定された
2011年6月23日、Repligen Corporationは、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬としてRG-3039がアメリカFDA(米国食品医薬品局)からはFast Track(優先承認審査)指定、欧州医薬品庁(European Medicines Agency)からは希少薬指定推奨を受けたと発表しました。

脊髄性筋萎縮症(SMA)とは、
脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy: SMA)とは、脊髄の運動神経細胞(脊髄前角細胞)の病変によって起こる神経原性の筋萎縮症で、筋萎縮性側索硬化症(ALS)と同じ運動ニューロン病の範 疇に入る病気です。体幹や四肢の筋力低下、筋萎縮を進行性に示します。小児期に発症するⅠ型:重症型(別名:ウェルドニッヒ・ホフマンWerdnig- Hoffmann病)、Ⅱ型:中間型(別名:デュボビッツDubowitz病)、Ⅲ型:軽症型(別名:クーゲルベルグ・ウェランダーKugelberg- Welander病)と、成人期に発症するⅣ型に分類されます。主に小児期に発症するSMAは第5染色体に病因遺伝子を持つ劣性遺伝性疾患ですが、成人発 症のSMA IV型は遺伝子的に複数の成因の混在が考えられます。
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RG3039という治療薬ができたという意味ですか?
2011/06/26(日) 07:57:32 | URL | 希望111 #- [ 編集 ]
調べたらこれから臨床試験フェーズ1が始まるということらしいですね。
いつも情報ありがとうございます。
2011/06/26(日) 08:04:35 | URL | 希望111 #- [ 編集 ]
希望111さん、また情報がありましたらお知らせします。
2011/06/26(日) 10:52:12 | URL | alexkazu #- [ 編集 ]
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