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C9orf72遺伝子変異関連ALSの新たな治療ターゲットを発見
・最新号のScience誌に掲載された報告です

▽研究者らはC9orf72遺伝子の6塩基繰り返し配列の過剰伸長に起因したALSにおいて、治療法開発につながりうる新たな蛋白質を同定しました。

▽この蛋白質はSUPT4H1と呼ばれ、この蛋白質が減少することにより、ハンチントン病などにおいて、繰り返し配列を有する有害蛋白質の産生が減少することが知られていました。

▽今回、研究者らはC9orf72遺伝子変異ALSにおけるSUPT4H1減少の効果を調べるため、酵母、ハエ、線虫などのALSモデル動物を用いて検証しました。

C9orf72遺伝子の過剰伸長により、過剰伸長したsense RNAとantisense RNA、およびジペプチド繰り返し蛋白質(DRPs)などの有害産物が生成します。SUPT4H1蛋白質を減少させると、これら有害産物の生成量が減少しました

▽一方で正常なC9orf72遺伝子産物の発現量には影響はありませんでした。動物モデルでは、SUPT4H1蛋白質減少により生存期間の延長効果が認められました

▽以上の結果は、SUPT4H1発現を減少させること、もしくはSUPT4H1蛋白質の作用を阻害する物質を投与することにより、C9orf72遺伝子変異ALSに対して治療的効果が期待できる可能性を示唆しており、今後の進展が期待されます

引用元
https://alsadotorg.wordpress.com/2016/08/12/researchers-identify-a-new-therapeutic-target-for-c9orf72-associated-als/
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