ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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脊髄性筋萎縮症に対するアンチセンス治療の第3相臨床試験中間結果
・ALS RESEARCH FORUMの8月2日付記事からです

▽Biogen社とIONIS社が行っている、幼児期発症の脊髄性筋萎縮症に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤であるnusinersenを用いた第3相臨床試験の中間結果が報告されました

▽それによると、治療群では運動機能について対照群と比較して統計的に有意な改善効果がみられたとのことです。nusinersenはSMN2遺伝子のスプライシング機構に作用し、SMN蛋白質濃度を上昇させる効果を有します

▽Biogen社は今年中にもFDAに対して正式な承認申請を行いたいとしており、承認されれば世界で最初の脊髄性筋萎縮症に対するFDA認可の治療薬となります。

・SOD1変異家族性ALSに対してもアンチセンス製剤による臨床試験が進行中であり、こちらについても良好な結果が期待されます

引用元
http://www.alsresearchforum.org/antisense-therapy-improves-motor-function-in-infants-with-sma-based-on-interim-analysis/
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