ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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難病ALS、新薬治験開始へ 東北大
 全身の筋肉が次第に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症」(ALS)の新しい薬の臨床試験(治験)を東北大が近く始める。まずは薬の安全性を確認する段階から始めるが、難病の進行を遅らせることが期待できるという。
ALSは、運動ニューロンという神経細胞が次第に死滅して筋肉が動かなくなり、最後は呼吸もできなくなる。
発症した米大リーグ名選手の名前からルー・ゲーリッグ病とも呼ばれ、理論物理学者のスティーブン・ホーキング博士が発症したことでも知られる。原因はよくわかっていない。

 研究を進めてきたのは、青木正志教授(神経内科)らのグループ。1993年、SOD1という遺伝子がALSの発症にかかわっていることを発見。2001年にSOD1を操作し、人工的にALSにしたラットの開発に成功した。
 そのラットに、大阪大のグループが見つけたHGF(肝細胞増殖因子)というたんぱく質を投与すると、運動ニューロンを保護し、ALSの進行を遅らせることができた。発症後の生存期間は1.6倍に延びた。

 さらに、慶応大の岡野栄之教授らとサルの仲間のコモンマーモセットやカニクイザルでHGFの安全性を確認。
実際の患者にHGFを投与し、安全性や効果を確かめる治験を始めるところまでこぎ着けた。

▽記事引用元 朝日新聞(2011年6月22日20時2分)
http://www.asahi.com/science/update/0622/TKY201106220228.html

<治験申請>
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
http://www.pmda.go.jp/
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