ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201702<<12345678910111213141516171819202122232425262728293031>>201703
ALSの進行、抗てんかん薬で抑制
・かきのたねさん、かなくんさんより御提供いただいた話題です。
・東大の郭先生らの研究グループより、最近日本での発売が認可された抗てんかん薬のペランパネルがALSモデルマウスにおいて治療的効果を発揮したとの報告です

引用元
http://www.eisai.co.jp/news/news201616pdf.pdf
http://www.nature.com/articles/srep28649

・今後臨床試験での有効性確認が期待されます
・かきのたねさん、かなくんさんありがとうございました
スポンサーサイト
コメント
コメント
ペランネル治験に関して
東京大学郭研究室に以下の質問をしました。

質問
1.論文では、マウスへの投与量が20 mg/ kg・日と書かれていましたが、治験では、どれだけの量を投与する予定ですか。
2.治験はいつ開始の予定ですか。

回答
臨床試験につきましては準備段階で、現在PMDAの対面助言の日程が決まった段階です。
順調に進めば、抗てんかん薬として承認済みの薬剤ですので、早期開始が可能であると考えております。
諸般の手続きが完了し次第日本医師会、UMIN、ClinicalTrial. Gov.に登録する予定です。


2016/06/30(木) 18:26:12 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
〉かなくんさん

ありがとうございます!順調にすすむことを祈ります。
2016/07/01(金) 22:45:40 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
Re: ペランネル治験に関して
>かなくんさん

情報ありがとうございます。
臨床試験の実施がエントリーされ次第、情報を掲載できればと思います
2016/07/02(土) 23:31:08 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
なかなか良いニュースにおもえるのですが、みなさまいがお考えでしょうか。今にも試したい気持ちでいっぱいです。
2016/07/06(水) 22:44:04 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
同感です
かきのたねさん

まったくの同感です!
しませんけど、てんかん患者の方からぺランパネルを分けて頂きたい…くらいの気持ちです。

現状、我々がぺランパネル治療を受ける為には
①厚労省の承認を待つ
②医師の判断で自由診療として使用する
③てんかん患者から入手する

まぁ、③はいろいろと難しいところがあります。
①が早期に実現すれば何の問題もないのですが…
これについては日本ALS協会に対して昨日要望書を提出しました。
当初は「9〜10月に郭先生などからご意見を伺いたい」と相変わらずの当事者意識の欠如した発言をされていましたので、 日本ALS協会の設立目的とされている「治療法の確立」について真剣に取り組むことを厳しく求めています。
これは私の個人的な意見ですが、今回のぺランパネルのような既存薬での研究成果が早期に臨床応用出来なければ、今後数年間はこれほど期待出来る治療は出てこないかもしれません。
故に、私は普段から「法の整備」の重要性を訴えていたわけですが。賛同者も少なく今に至っています。この数年間のうちに法の整備が出来ていたらと思うと悔やんでも悔やみきれません。
例えば、この地球上に、この日本に既に治療法があるのに法の壁によって治療を受けることが出来ずに命を落とすなんて、そんな馬鹿な話はありません。
でも、現実には今がそうなのかもしれないですね。残念です。

②のような医師がおられましたら情報共有をお願い致します。
2016/07/07(木) 06:54:46 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ペランパネル
郭先生のペランパネルの研究は以下の東大のプレスリリースにあるように、日本ALS 協会の「IBC グラント」研究奨励金で行われています。
お金を出しているのですから、9月と言わず今すぐヒアリングして、今後の予定等をHPに公開してほしいです。
以下のプレスリリースを読むといつもとは違い相当確信がある表現になっています。

http://www.m.u-tokyo.ac.jp/news/admin/release_20160628.pdf
2016/07/07(木) 10:48:29 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
〉かなくんさん
〉いのべたさん
ご意見ありがとうございます。なかなかご意見がなかったので、皆さんと情報を共有し、皆で動いたい、動かなければと思っておりました。
いのべたさんがお話するよう、IBCの支援金で実施したこと、また、特異的治療法という表現をあえてうたったことについては、私も気になっておりました。
かなくんさんが協会に働きかけで下さったようですが、他に何かうごけないのでしょうか。
正直、私も既存薬の応用でないと待てないと感じておりますので、東大リリースに記載していることや言い回しが根拠があってのことであれば、これ以上の期待はできないのではと思っています。
2016/07/07(木) 19:50:20 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
ペランパネルについて
毎日ここで希望をいただいている者です。
いつも、本当にありがとうございます!

ペランパネルについて質問です。
的外れな事を言っていたらすみません。

この薬は孤発性ALSに対してだけなのでしょうか?
家族性とは無関係なのでしょうか?

お忙しい中、すみません。
よろしくお願いします。
2016/07/07(木) 22:56:06 | URL | くみちゃん #- [ 編集 ]
Re: ペランパネルについて
>くみちゃんさん

ペランパネルが注目された理由は、孤発性ALSのモデルマウスとされる、RNA編集酵素であるADAR2を運動神経選択的にノックアウトしたAR2マウスにおいて、治療的有効性が確認されたことに由来すると思われます。
当ブログの6月28日付記事にあるように、基礎実験段階ですが、家族性ALSの一種であるFUS変異ALSにおいても、ADAR2活性低下が存在することを示唆する結果が報告されており、家族性ALSでも共通した病態が存在する可能性はあると思います。
そうなれば、有効である可能性もないとはいえないと思います。今後の検証が期待されます。
2016/07/07(木) 23:08:07 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
無題
みなさん、どういう事なのでしょうか!ぺランパネルとalsで、検索してみたら、研究発表が、みな消されていました!ぺランパネルがもう、終わってしまったのでしょうか!みなさんお願いします!
2016/07/08(金) 00:04:01 | URL | 倉持 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
倉持さん
消えてませんよ。
2016/07/08(金) 05:30:07 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ペランパネル
ペランパネルは、4mgの薬価が310.2円のため、1日8mg飲むとしたら、月17,371円です。
治験が始まれば、人道的見地からの治験や患者申出療養の対象ともなる可能性がありますのでで、時間がかかるため、今から申出しておくのもよいかと思われます。

http://www.eisai.co.jp/news/news201635pdf.pdf
2016/07/08(金) 13:05:51 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
〉かなくんさん

てんかん患者以外か、処方を受けるには、人道的見地からの治験や患者療養制度を使用する以外は、処方は不可能ですよね?
せめてもスケジュールは、知りたいですよね!
2016/07/08(金) 23:38:18 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
断言は出来ませんが
かきのたねさん

医師の判断で自由診療で使用するということも不可能ではありません。

2016/07/09(土) 00:43:27 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
約4年前から
約4年前の郭先生たちの文献で、今と同じ内容のALSの原因メカニズムについて述べられています。
もう今回は放置してはダメです。
またここから数年を要するようでは大勢の死者を出します。
この治療を受ける権利だけは国にもALS協会にも邪魔させてはなりません!理屈じゃないんです!

http://www.als.gr.jp/staff/document/kiso/kiso_36.html
2016/07/09(土) 17:05:01 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
いのべたさんが、研究室に問い合わせした、投与数について、明確に回答いただけなかったのはもんもんとしますね。医師が見つかり次第投与したいですがら副作用は気になりますね。
2016/07/10(日) 20:02:02 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
適応外使用を!
ぺランパネルを最も早く投与する方法は適応外使用です。
ぺランパネルが承認済の既存薬とはいえ、動物実験のみのデータを根拠にALS患者に投与することには確実に慎重論もあることと思われます。
ここは正に政治力が問われる場面です。
薬自体の安全性は確認されているのです。
反面、ALSが不治の病であることも周知の事実です。
何が一番危険なのか、患者は何を望んでいるのか、自分が家族がALSだったら誰だって治療を希望するはずです。

参考までに下記URLをご覧ください。
http://www.igaku-shoin.co.jp/misc/medicina/shohou4804/
2016/07/10(日) 21:22:06 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ペランパネル
かきのたね さん

東大のプレスリリースの「3.発表概要」に以下の記載があることから、8または12mgでよいかと思われます。
「ヒトに換算した場合にてんかん治療に要する用量以下でマウスに有効性が確認出来たことから」

http://www.m.u-tokyo.ac.jp/news/admin/release_20160628.pdf
2016/07/11(月) 11:59:52 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
かなくんさん、ありがとうございます。
あとは、医者の確保と、副作用のリスクをよく考えてみます。
2016/07/11(月) 15:32:16 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
入力ミス失礼しました。↑は私でございます。
2016/07/11(月) 19:49:28 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
無題
動物モデルのみで、効果ありと判断するのは、早いように、感じます。実際、3日前から、試しているのですが、効果、感じません。この薬、自由診療のクリニックで、手に入ります。
2016/07/11(月) 21:57:37 | URL | 倉持 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
倉持さん
投与条件を教えてください。

①経口摂取ですか?
②摂取量は?(1日あたり、1回あたり)
③摂取して何日目ですか?
2016/07/11(月) 22:12:15 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
無題
1日4㎎で経口摂取、3日目です。副作用も強い薬で、2、3割の患者さんに中止例があるそうです。効果はないように感じます。残念です!
2016/07/11(月) 23:38:31 | URL | 倉持 #YTWZE./M [ 編集 ]
倉持さん
ペランパネルの副作用は眠気などで、重篤な副作用はないとの認識でしたが、4mgの摂取で副作用があるという事はお体に合わないのですかね。いづれにせよ、飲んだ途端に歩けるとかそういう類の魔法の薬などこの世にはないのですから、3日で結論を出されるのは早いような気がします。
2016/07/11(月) 23:59:08 | URL | 乙吏依 #- [ 編集 ]
最大投与量は?
てんかん患者向けのフィコンパ最大投与量は12mg/日…って記載をWeb上で見つけましたが合ってますでしょうか。

倉持さんはリスクを考慮して4mgから始めてるってことですか?その点について主治医は何か仰ってましたか?
2016/07/12(火) 09:27:33 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
自由診療のクリニック
倉持様
1.フィコンパを入手されたクリニックの名称と連絡先を教えてください。
2.フィコンパの用量は、エーザイの添付資料に以下の通り2mgから1週間ごとに漸増と書いてあります。最初から4mgを飲んだため、副作用があったのではないでしょうか。

【用法・用量】
通常、成人及び12歳以上の小児にはペランパネルとして1日1回2㎎の就寝前経口投与より開始し、その後1週間以上の間隔をあけて2㎎ずつ漸増する。

http://www.eisai.jp/medical/products/di/PI/PDF/FYC_T_PI.pdf

3.郭研究室の論文には、マウスに90日投与して、効果があったと書いてあります。風邪薬ではないので、3日で効果があるとしたら、効きすぎて、逆に危険すぎる薬です。
2016/07/12(火) 13:23:57 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
〉倉持さま

お忙しいところ、大変恐縮なのどすが、私からもご質問失礼致します。
本掲示板で、倉持さまが、ペランパネルの情報がなくなったと投稿頂いたのが、8日(金)ですが、土日挟んで、週明け月曜日からすぐ、自由診療ができたのでしょうか?
経験から、自由診療は、快諾即時投与の経験がなかったので、ご参考にさせて頂きたく、ご質問させて頂きます。
2016/07/12(火) 15:12:39 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
無題
茨城県水戸市にあるソフィアACクリニックです。ネットで、検索できます!
ヒデさんの記事にあるように、als患者さんの血液脳関門が、壊れている説があり、薬が、脳に到達しないのでは、ないでしょうか!進行が、はるかに、上回っていて、薬の効果は、感じません!
2016/07/12(火) 21:54:56 | URL | 倉持 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
ありがとうございます
倉持様
情報アップ、ありがとうございます。
ソフィアACクリニックのリンク集に以下の点滴療法研究会があり、全国の自由診療のクリニックが検索できるようです。

https://www.iv-therapy.org/
2016/07/13(水) 12:06:46 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
参考になれば
主治医に相談したら、病院組織では制度上無理だけど
もしやるのであれば承認薬の用法用量以内で
マウス段階なので有効性は期待できないけどとめはしないと。
それで神経内科の開業医が市内にはいないので、
近所の中学生のころお世話になっていた内科脳外科医院に頼み込んで
自由診療で処方箋だしてもらいました。
その際の約束事が、主治医に了解をもらうこと・用法用量は
こちらに従うこと。
2mgで2~4週間様子をみるそうです。
現在のところ2日目ですが副作用は感じられません。
進行抑制の効果は2・3か月経過しないと実感できないと
思いますので、以上参考になったでしょうか。


以下の記事、思ったよりもいい結果だったみたいです。
http://www.u-tokyo.ac.jp/ja/utokyo-research/research-news/finding-a-treatment-for-als.html
2016/07/15(金) 16:19:47 | URL | ALS40 #H3B1CBQ2 [ 編集 ]
私も
私も普段からプラセンタで通院している自費専門の病院にフィコンパについて相談しました。
エーザイから薬についての情報を得てから、出来る限り協力します!とのお話を頂きました。
本当に有難いことです。
色んな意見があると思いますが、私は大きな効果があると信じています。
2016/07/15(金) 17:58:25 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
皆さま早速試されているんですね。
何か変化ぎありましたら、引き続き教えてください。
2016/07/18(月) 12:11:52 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
皆様のブログを参考に試そうとしている者です。自由診療医院へいけば入手可能でしょうか?又、8㎜で月に17371円は、自由診療の料金でしょうか?
2016/07/26(火) 11:42:42 | URL | 雪割草 #- [ 編集 ]
フィコンパ
以下の通り、4mg1錠が310.2円のため、8mg/1日飲むとしたら、56錠で17,371円となります。ALSには認可されていないので、健康保険外となります。

http://www.eisai.co.jp/news/news201635pdf.pdf
2016/07/27(水) 15:29:17 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
自由診療
いつも拝見して頼りにしています。
今回のフィコンパ、主人に試してほしいと思いながらも人に対しての効果がはっきりしない段階で、本人が副作用を気にしています。
主治医、訪問医どちらも、今は、まだ早いと思うとの意見で、何かあった場合責任取れません。と言われてしまいましたが、これ以上悪く成りようがないと思っていますが、本人も迷っています。
ラジカットはずーっと続けています、そのおかげで、進行が止まっているように思っています。早々に試されている方々から、その後の状態をお聞きしたいです。
だいぶ、あちこちで、良い結果が聞こえてきますが、人に対して使っての報告がないのが、歯がゆいです。
主治医も実験的に薬を使うわけにはいかない、
安全性を確認しないととの意見。
ぜひ、試されている方、お話を聞かせてください。お願いいたします。
2016/07/28(木) 13:21:11 | URL | マッチー #DdV72w5. [ 編集 ]
ペランパネル 治験情報
2016/07/29(金) 12:13:21 | URL | たか #- [ 編集 ]
順番
早速の回答ありがとうございます。
まず始めに主治医に話すべきか懇意にしている医者か或いは直接自由診療の医院に行くべきか迷っています。
2016/07/29(金) 13:02:06 | URL | 雪割草 #- [ 編集 ]
Re: ペランパネル 治験情報
>たかさん

情報ありがとうございます。
管理人としても、治験開始となった場合の情報をなるべく早く得るため、UMINなどの治験データベースを日々注視しているところです。
治験が開始されましたら、当ブログでも記事にいたします

2016/08/02(火) 23:01:14 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
日本ALS協会のHP
ペランパネルについて、日本ALS協会と郭伸先生との面談概要が掲載されました。

http://alsjapan.org/2016/08/05/post-540/
2016/08/05(金) 17:38:24 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
>まっしゃーさん
ありがとうございます。
ALSとはなぜそんなに原因解明が、難しいのでしょうかね。はやく、はやく薬がほしいです。
2016/08/05(金) 22:16:26 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
その後・・・
倉持様、自由診療で試されてる方

はじめまして
ペランパネルその後どうでしょうか?
変化等ありましたでしょうか?
2016/10/28(金) 16:15:32 | URL | ひのちゃん #Wy3p/DLg [ 編集 ]
はじめまして
ペランパネルを調べていたらこのサイトに辿り着き
自由診療でペランパネルを試されてる方がいるので
私も色々な病院に尋ねてみましたが処方することが出来ませんでした
逆に先生方から処方してる病院を教えて欲しいと言われる始末

試されてる方の変化等を私も是非聞きたいです
2016/10/28(金) 20:18:40 | URL | すほーい #v6O6VgHs [ 編集 ]
すほーいさん
はじめまして。

ペランパネルを処方してもらうには、自由診療に積極的な病院の方が理解してくださるかもしれませんね。
2016/10/28(金) 23:04:35 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
返信ありがとうございます
手に入れるのはなかなか難しいですね
希望の光なのでどうかペランパネルが良い方に向かうことを祈るばかりです
2016/10/29(土) 21:39:08 | URL | すほーい #v6O6VgHs [ 編集 ]
主治医先生が言うには
ペランパネル自由診療で入手も良いけど、まだマウスのみの実験なので、人に効果があるかは、、、
っていう感じでした。

今後も他の大学病院でいろいろな治験が始まるみたいで、それまでリルテックで時間を稼ぎましょうという風に言われました。
2016/10/31(月) 16:33:02 | URL | デューク #- [ 編集 ]
コメントの投稿

管理者にだけ表示を許可する
トラックバック
トラックバック URL
トラックバック
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.