ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ガイドRNAによる終始コドンの偽ウリジン化で翻訳終結を回避しうる
偽ウリジンでストップコドンを回避

終始コドンの最初のリボヌクレオシド残基・ウリジンをガイドRNAを使って偽ウリジンに変換することで翻訳停止を回避しうることを示した研究成果が発表されました。
この技術は嚢胞性線維症や筋ジストロフィー等のナンセンス変異疾患の治療開発に役立つでしょう。
つまり以下のRNA病の治療薬開発の重要な要素技術と言えるでしょう。

RNA病とは何か?
エピジェネティクスなどの分野でDNAのメチル化などDNA修飾に注目が集まっているが,RNAはDNA以上に多彩な修飾・プロセシングによる動的制御を受けている.こうしたRNAプロセシング過程には種々のRNA結合タンパク質とnon-coding RNAが関わっており,RNAプロセシングの異常は様々な疾患を引き起こす.RNAプロセシングの異常に起因する疾患群を総称して「RNA病(RNA diseases)」と呼ぶ。

*筋硬直性ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症(SMA)、先天性筋無力症候群、脆弱X 症候群、Prader-Willi 症候群、前頭側頭葉型痴呆症(FTDP-17)、成長ホルモン単独欠損症Ⅱ型、ミトコンドリア脳筋症(MELAS)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)

今年になってからALSに対する知見が多く示されてきました。楽しみです。またわかさ生活より今秋に開催される日本生化学会(http://www.aeplan.co.jp/jbs2011/index.html)で発表される論文も楽しみです。

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