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NMNAT2はHSP90と共にシャペロン作用を有する
・ALS RESEARCH FORUMの6月9日付記事からです

▽多くの神経変性疾患の病態には、病的蛋白質の凝集体蓄積が関与しており、蛋白質の折り畳み異常と凝集に関与するメカニズムを解明することが、病態解明と治療法開発の糸口となると考えられています

▽今回PloS Biology誌に掲載された論文において、インディアナ大学の研究者らはNMNAT2蛋白質のシャペロン(他の蛋白質が正常な折り畳み構造をとることを補助する蛋白質)としての機能を有することを報告しました

▽NMNAT2はNAD(ニコチンアミドアデニンジヌクレオチド)の合成に関与しており、興奮性のストレスから細胞を保護する機能を有すると考えられています

▽NMNAT2は熱ショック蛋白質90(HSP90)と複合体を形成し、折り畳み異常蛋白質と結合し、正常な折り畳み構造をとることを補助することがわかりました。

▽NMNAT2はALSなどの神経変性疾患においても、熱ショック反応を促進することにより治療的効果を有する可能性があり、今後の研究の進展が期待されます

引用元
http://www.alsresearchforum.org/nmnat2-functions-as-chaperone-protein-in-complex-with-hsp90/
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コメント
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無題
ヒデさんの記事に、のってたのですが、早期に、GM604が、EUで、Orphan Drugの指定を受けることができた場合、購入可能になる可能性はないのでしょうか!ヒデさん、お願いします!
2016/06/18(土) 22:09:30 | URL | 倉持 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
倉持さん

以前の記事でHIDEさんも触れられていますが、海外で承認されれば国内では患者申出療養制度で承認される可能性はあると思います。
ただ、これもHIDEさんの記事にもあったように、患者申出療養制度が申請され、行政区まで申請されている案件は今のところありません。おそらく、中核病院での申請書類作成等の段階にあると思われるとのことでした。

倉持さん、不安なお気持ちお察し致します。
私も日々、不安の中でもがいてる状況です。
また、私も倉持さん同様にHIDEさんからの情報に勇気を頂いている一人です。
ただ、個別の治療効果についてや、行政の判断を要するものについては誰もYes・Noでは回答出来ないのです。
その点、ご理解頂けましたら幸いです。

きっと、近い将来に画期的な情報が飛び込んでくると信じましょう!私は信じています。
そのような情報があれば、HIDEさんがいち早くアップしてくれると思います。
ALSは必ず治る病気になると信じましょう!私も頑張ります。
2016/06/18(土) 22:36:10 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: 無題
>倉持さん

Orphan Drugの指定は、審査過程の迅速化や、製薬会社側の税制上の優遇処置などの恩恵が受けられる制度のようです。
ですので、Orphan Drug指定されても、それで即、薬を入手しやすくなるということを意味するものではないようです。
Genervon社は、Press ReleaseでOrphan Drug指定が、Compassionate Useなどの方向性を模索する患者へのstronger basis(強い礎となる)との表現を使って、希望をもたせる表現をしており、それに準じて、当ブログでもあのような表現(道が拓ける可能性がある)をしていますが、Orphan Drugの指定自体は、即薬への早期アクセスがしやすくなるということを意味するものではありません。ですので、慎重に見守る必要があります。
2016/06/20(月) 00:10:11 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>いのべたさん

いつもありがとうございます。
希望のもてるニュースについては、いち早くこちらでお伝えできればと思います
今後ともよろしくお願いします
2016/06/20(月) 00:11:22 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
管理人様、皆様
こんにちは。
東北大学での治験には参加できなさそうで、腱反射の亢進が見られる箇所が2箇所以上必要らしく、両脚には見られるものの、それだけでは、出せないと主治医に、言われてしまいました。
さて、以前ラジカットを治験されていた千葉の吉野内科さんで、DF-521という薬剤の治験募集していました。独自でやられるんですかね。
記事にも出ていなかったようなので、いちおうです。
2016/06/20(月) 14:30:27 | URL | らららん #- [ 編集 ]
DF-521
関連HPは以下の通りです。エダラボンと同じで脳梗塞急性期治療薬のようです。

http://www.clinicaltrials.jp/user/search/directCteDetail.jsp?clinicalTrialId=14290

http://www.yoshino-clinic.jp/chiken_01.html
2016/06/20(月) 17:42:13 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>らららんさん

コメントありがとうございます。
東北大学の治験については残念ですね。
DF-521の情報ありがとうございます。
把握していませんでした。
記事にさせていただきます。

2016/06/20(月) 23:56:32 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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