ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201707<<12345678910111213141516171819202122232425262728293031>>201709
Genervon社GM604がヨーロッパでOrphan drugの指定を受ける可能性
・Genervon社5月3日付Press Releaseからです

(かなくんさんより情報提供をいただき、元記事の日本版Compassionate Useおよび患者申出療養制度について、誤りがありましたので5月13日付で修正および追記いたしました。かなくんさんありがとうございました)
・具体的な実施時期については未定のようですが、第3相臨床試験の実施についての言及があります。FDAから早期承認がなくとも、第3相臨床試験開始と同時に日本版Compassionate Useの申請対象になるものと思われます(実際に認可されるかどうかは別として)。
→修正後:日本版Compassionate Useについては国内治験が対象となるものでした。従って、GM604については、海外での第3相臨床試験開始段階では、患者申出療養制度による申請対象となります

・またFDAから早期承認された場合については、海外承認、国内未承認薬として、患者申出療養制度の申請対象となるものと思われます。(5月13日追記:早期承認されていない現段階でもGM604については患者申出療養制度の申請対象となりえます)

▽GM604に対してヨーロッパでのOrphan Drugの委員会において、肯定的な意見が得られており、今後EUにおいてGM604がOrphan Drugの指定を受けることができる可能性があります

▽GM604は既にFDAより2014年にOrphan Drugの指定を受けており、EUにおいても指定される可能性があり、指定された場合、今後EU諸国のALS患者にCompassionate UseやTemporary Authorization for Use(ATU)などによるGM604使用への道が拓ける可能性があります。

▽Genervon社は第3相臨床試験の実施を計画していますが、それよりも早く薬剤を届けるため、より早期に有効性と安全性を示す道がないか模索しているところです。

引用元
http://www.genervon.com/genervon/PR20160503.php
スポンサーサイト
コメント
コメント
朗報ですね。AAVの治験は、29年末頃らしいので、それより早く使用できるといいですね。
2016/05/12(木) 10:26:48 | URL | #- [ 編集 ]
無題
ヒデさん、奇跡起きるといいですね!GM604の情報、一番早く、お願いしますね!
2016/05/12(木) 23:25:05 | URL | 倉持 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
日本版Compassionate Use と患者申出療養制度
HIDEさん

厚労省のHPの資料から以下のように理解しております。別の資料等あれば、教えてください。

・日本版Compassionate Use(人道的見地から実施される治験)の申請対象になるものは、国内実施の治験のみと思われます。
・患者申出療養制度は、承認前または治験中でない治療も対象となります。そのため、GM604は現状でも対象となります。
2016/05/13(金) 14:15:34 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
HGF第2相試験
ついに募集開始・・・
でも私は遅かったです。既に該当しないじょうたいです。
軽症者限定なのは非常に残念です無念
2016/05/13(金) 15:41:33 | URL | als40 #rKLhaAaM [ 編集 ]
HGF第2相試験
東北大学と大阪大学で受けられるようです。
治験終了の2014年からはや2年、長かったですね。

http://www.tohoku.ac.jp/japanese/2016/05/press20160513-02.html

http://www.tohoku.ac.jp/japanese/newimg/pressimg/tohokuuniv-press20160513_02web.pdf
2016/05/13(金) 16:05:46 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
Re: 無題
>倉持さん

そうですね。
Genervon社のPress Relaeseは定期的にチェックしていますので、また新しい情報があればご紹介いたします

2016/05/13(金) 22:49:32 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 日本版Compassionate Use と患者申出療養制度
>かなくんさん

ありがとうございます。
ご指摘のとおり、日本版Compassionate Useについては、国内治験でしたね。自分でHPの記事にしておいて、勘違いしていました。すみません。記事を訂正させていただきます。
患者申出療養制度についても、ご指摘のとおり、現段階でもGM604は対象となりますね。これについても付記をして修正させていただきます。
2016/05/13(金) 22:54:36 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: HGF第2相試験
> als40さん

私自身、理解が不十分なところがあり、まだ飲み込めていないのですが、この制約を乗り越えることができる可能性があるのがCompassionate Useだと思います。
今後大規模な臨床試験に移行した際に、拡大治験として、申請可能となる可能性はあると思います。

2016/05/13(金) 22:58:57 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: HGF第2相試験
>かなくんさん

情報ありがとうございます。
記事にさせていただきます。

2016/05/13(金) 22:59:29 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
コメントの投稿

管理者にだけ表示を許可する
トラックバック
トラックバック URL
トラックバック
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.