ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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日本ALS協会の治験勉強会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で10月1日に厚労省や、東大遺伝子治療の郭先生など日本のALS研究の第一人者を招いた治験勉強会が開催されます

引用元
http://alsjapan.org/2017/09/01/post-1252/

・ネットでも中継されるようです。貴重な機会ですので興味のある方は是非ご参加、ご視聴ください。

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
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RNA反復配列に起因した病態機序について
・はまじさんよりご提供いただいた話題です。

・6月8日号のNature誌に公表された研究結果です。ALSにおいてもこちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1348.html)でご紹介したとおり蛋白質凝集体などの相転移が病態に関与していることが報告されています。

引用元
http://www.natureasia.com/ja-jp/ndigest/v14/n9/RNA%E5%8F%8D%E5%BE%A9%E9%85%8D%E5%88%97%E3%81%AF%E7%B4%B0%E8%83%9E%E3%82%92%E5%9B%BA%E3%82%81%E3%81%A6%E3%81%97%E3%81%BE%E3%81%86/88464

・RNA凝集塊の相転移に関する今回の報告も、ALSの病態機序に関する新たな知見であり、今後の新たな治療戦略につながることが期待されます

・はまじさん、情報ありがとうございました
脊髄性筋萎縮症の新薬承認
・いのべたさんよりご提供いただいた話題です

・こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1114.html)でもご紹介した、脊髄性筋萎縮症に対する核酸医薬品が承認されました。

引用元
http://www.carenet.com/news/general/carenet/44400

・ALSでもC9orf72変異家族性ALSなどに対して、同様の治療戦略が研究されており、今後の進展が期待されます。

・いのべたさん、ありがとうございました
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・アメリカ、MayoクリニックなどにてALSに対する自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植の安全性と有効性に関する第2相試験が開始予定となっています

・合計60名を対象に3ヶ月ごとに合計4回、自家間葉系幹細胞がクモ膜下腔内の髄液中に移植される予定です。

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03268603
新規臨床試験情報(pimozide)
・カナダにてピモジドのALSに対する安全性と有効性についての第2相試験が開始予定です

・100名を対象に、ピモジド4mg/日投与群とプラセボ群とに無作為割付され22週間投与される予定です

・ピモジドは日本でも統合失調症などに保険承認されている抗精神病薬であり、基礎実験においてTDP-43蛋白症に対する有効性を示唆する結果が得られている薬剤です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03272503
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