ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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新規臨床試験情報(イノシン)
・アメリカでALSに対するイノシン(イノシン投与により尿酸値を軽度上昇させる)投与の安全性に関する第2相試験が実施予定となっています

・30名を対象に、プラセボ対照で施行され、20週間、イノシン投与群ではイノシンを500-3000mg/日投与され、血中尿酸値を7-8mg/dlに維持することが目標とされます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03168711
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新規幹細胞移植試験募集開始(GDNF)
・こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1134.html)にてご紹介した、Cedars-Sinai医療センターで行われる幹細胞移植の臨床試験が、募集開始となりました

・遺伝子編集技術を用いた新たな技法による臨床試験であり、結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02943850
ALSにおける運動神経細胞死の初期の病態を解明
・ALS NEWS TODAYの6月5日付記事からです

▽研究者らは、ALSにおける運動神経細胞死の初期の分子過程を解明しました。Cell Reports誌に掲載されたロンドン大学の研究者らの報告によるものです

▽研究者らは、家族性ALSの2%を占めるVCP遺伝子変異ALS患者由来のiPS細胞と健常者由来のiPS細胞を用いて実験を行いました

▽iPS細胞から運動神経細胞やアストロサイトを分化させ、運動神経細胞死における分子機序を調べました

▽その結果、患者由来運動神経細胞においては、核内に存在すべきTDP-43蛋白質が、細胞質内に漏出し、それが運動神経細胞死の引き金となっていることがわかりました。

▽これまでもTDP-43の細胞質内への局在化異常と凝集がALS患者の95%にみられ、病態の中心をなすことはわかっていました。しかし、細胞死につながる最初期のイベントはよくわかっていませんでした。

▽今回の報告により細胞内へのTDP-43の漏出が、ミトコンドリアなどの機能不全をもたらし、細胞死につながる流れが判明しました。

▽また、健常者由来のアストロサイトは運動神経細胞に対して保護的な機能を発揮しましたが、患者由来アストロサイトは、この機能を失っていることもわかりました

▽研究者らは、今回の知見を元に、TDP-43の細胞内動態を正常化する治療法開発についても研究したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/05/als-discovery-of-molecular-trigger-of-motor-neuron-death-could-aid-in-treatment-research/
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