ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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遺伝子治療研究所臨床試験関連情報
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・遺伝子治療研究所取締役の村松教授のインタビュー記事が掲載されています

引用元
http://www.tel.co.jp/museum/magazine/intractable/interview02/

・記事によると、ALSに対するアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験が遅くとも来年中には実施できる予定とのことです

・早期実施が期待されます

・かなくんさん、ありがとうございました
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新規臨床試験情報(Amivita)
・中国でamivita(ビタミンとアミノ酸の配合物)のALSに対する第1相臨床試験が開始予定となっています

・この臨床試験は20名の患者が対象となり、QOLが主尺度となる予定です。これまで前臨床試験段階では、病態進行遅延を示唆する結果が得られているとのことです

・4週間のamivita1日1回静注と2週間のインターバルを1コースとして、合計6コース、36週間で行われる予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03103815
Voyager社の家族性ALSに対する遺伝子治療の進展
・ALS NEWS TODAYの4月6日付記事からです

▽Voyager社が開発中のSOD1変異家族性ALSに対する治療薬候補であるVY-SOD1が前臨床試験段階に入りました

▽家族性ALSの約20%を占めるといわれているSOD1変異ALSですが、Voyager社はアデノ随伴ウイルスベクターを用いて、SOD1遺伝子発現を抑制するmicro RNAを注入する方法での治療法を開発しています。

▽今後2年以内に前臨床試験段階を終えて、臨床試験を開始したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/
Mecasin(KCHO-1)はALS動物モデルにおいて酸化的ストレスを減弱する
▽ALSの原因となるSOD1遺伝子変異は、グリア細胞の活性化により酸化的ストレスを誘発し、運動神経細胞死をもたらします

▽KCHO-1(Mecasin) は9種類の薬草からの抽出物であり、疲労と炎症を抑制するために使用される伝統薬物です。

▽今回、研究者らは、KCHO-1をSOD1変異ALSモデルマウスに投与し、治療的効果を検討しました

▽その結果、KCHO-1は活性化ミクログリアにおけるMAPK経路などを介して酸化的ストレスを減弱させることがわかりました

▽以上の結果は、KCHO-1が、酸化的ストレスが病因となるALSにおいて治療的に有効な可能性を示唆するものです

(この研究は、韓国、Seoul National UniversityのKookらにより報告され、平成29年4月6日付のJournal of veterinary science誌に掲載されました)
再髄鞘化を促進する既存薬剤のスクリーニング(エダラボン関連情報)
▽多発性硬化症においては、髄鞘が喪失しますが、この髄鞘を回復させる薬剤はみつかっていません。

▽今回、研究者らは、2000種類程度の既存薬剤を用いて、マウスのオリゴデンドロサイト増殖や分化に影響を与える薬剤をスクリーニングしました

▽その結果、エダラボン、メトキシイソフラボン、ロバスタチンの3種類の薬剤が、オリゴデンドロサイトの増殖などを促進させる効果があることがわかりました

▽これら薬剤のうち、エダラボンが最も強い再髄鞘化の活性を有することがわかりました

(この研究はイタリア、Istituto Superiore di SanitàのEleuteriらにより報告され、平成29年4月7日付のScientific Reports誌に掲載されました)


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