ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ALSと脊髄小脳変性症の共通した新たな治療対象
・東京医科歯科大学などの研究グループからのプレス・リリースです

・東京医科歯科大学などの研究グループは、脊髄小脳変性症と、ALSとでは、特定のRNA結合蛋白質のバランスの破綻が病態につながり、バランスを補正することが治療的に有効な可能性があることをみいだしました

引用元
http://www.amed.go.jp/news/release_20170324.html

・今後の治療法開発につながることが期待されます
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Mitofusin/Marf発現亢進によりTDP-43蛋白症の神経筋機能異常が改善
▽TDP-43はALSや前頭側頭型認知症の病態における主要な原因蛋白質と考えられています。しかしTDP-43蛋白質の機能異常がいかに神経細胞障害をもたらすかについてはよくわかっていません

▽今回、研究者らはTDP-43蛋白症モデル動物を用いて、ミトコンドリア機能異常が病態に果たす役割について調べました

▽TDP-43過剰発現ショウジョウバエモデルにおいては、神経細胞において異常に小さいミトコンドリアが観察されます。またミトコンドリアの断片化はmitofusin/marf蛋白質(mitofusinはミトコンドリア膜に結合するGTP結合蛋白質のことで、marfと同義語)の発現減少と相関しています

▽Marf蛋白質を過剰発現させると、TDP-43蛋白症ハエモデルの運動機能の改善がみられ、神経筋接合部機能についても改善がみられました。

▽以上の結果は、mitofusin/marf遺伝子の活性化がTDP-43蛋白症において治療的に作用する可能性を示唆するもので、今後の臨床的応用が期待されます

(この研究はフランス、Aix-Marseille UniversitéのKhalilらにより報告され、平成29年2月27日付のNeurobiology of Aging誌に掲載されました)
GM604の第2A相臨床試験の結果が論文として公表
・Genervon社の3月23日付Press Releaseからです

▽Genervon社のALS治療薬候補であるGM604の第2A相臨床試験の結果が、F1000Reasearch誌に公表されました

▽GM604の作用機序は複数の経路におよび、SOD1発現を減少させ、病的なSOD1蛋白質凝集体の蓄積を阻害し、ミトコンドリア遺伝子の発現を調整するなどの作用により病態改善効果が期待されます

▽またGM604はミトコンドリアのアポトーシス経路を阻害し、シスタチンC経路を活性化し、細胞修復を促進します。

▽今後更に大規模な臨床試験が必要であり、アメリカで2017年中に第3相試験の開始を予定しています

引用元
http://www.genervon.com/genervon/PR20170323.php
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