ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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京大、慶應大などiPS細胞でALSの病態解明や治療法開発を探求
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・京都大学などでiPS細胞を用いたALSの病態解明研究が進行中とのことです
引用元
http://www.nikkei.com/article/DGXLASDG15H0O_V10C17A2CR0000/

・ゲノム編集技術を用いた遺伝子修復などによる治療も研究されているようで、今後の進展が期待されます

・また慶應義塾大学でもiPS細胞から神経細胞を効率よく作成する技術を開発したとのことです
引用元
http://www.nikkei.com/article/DGXLASDG13HGT_T10C17A2CR8000/

・ALSなど神経変性疾患の病態解明が期待されます

・かなくんさん、ありがとうございました
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新規臨床試験情報(CC100)
・アメリカで新規臨床試験が開始となりました

・CC100の第1相試験であり、21名のALS患者を対象に、プラセボ対照で行われます。

・CC100は小分子で経口投与されるようですが、作用機序など詳細は少し調べましたが、現段階ではわかりませんでした

・現在患者募集中であり、良好な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03049046
NP001の第2相試験で50名の患者がエントリー終了
・ALS NEWS TODAYの2月13日付記事からです

▽合計120名の患者を対象に行われているNeuraltus社のNP001の第2相試験ですが、現段階で50名の患者のエントリーが終了したことが公表されました

▽2017年半ばには全ての患者のエントリーを終了したいとしています。

▽投薬期間は半年間であり、呼吸機能の改善効果がみられるかどうかなどが検証されます。これまでに行われた臨床試験の結果では、炎症反応の高い患者においては、ALSの進行遅延効果がみられたことが報告されています。

▽そのため、現在実施中の第2相試験では、ベースラインの高感度CRPが一定値以上の患者が対象となっています

▽良好な結果が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/13/neuraltus-pharmaceuticals-enrolls-50-of-120-patients-it-seeks-for-als-treatment-study/
VM202の第1/2相臨床試験結果
▽VM BioPharma社のALS治療薬候補であるVM202ですが、近日中に第1/2相臨床試験結果が2月6日付のAmyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration 誌に公表されました

▽VM202は、HGF(hepatocyte growth factor)の2種類のアイソフォームをコードするプラスミドDNAであり、筋注で投与されます

▽18名の患者が様々な用量のVM202を上肢および下肢に合計4回(上肢下肢交互に2回ずつ)、3週間の間で筋注され、その後9ヶ月間経過観察されました

▽その結果、重大な副作用はなく、安全性が確認されました

▽ALSFRS-Rの変化量については、1ヶ月あたり-0.76点から-1.06点で推移しましたが、最大の効果が見込める投与開始2ヶ月目においては、約50%の患者が約1ヶ月間の経過で進行がほぼ停止した状態でした。3ヶ月目では約25%でした。

▽今後、さらに繰り返し投与などによる有効性なども検証したいとしています

引用元
http://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/21678421.2016.1259334
Rho kinase阻害薬であるFasudilのALSモデルマウスに対する有効性
▽これまでに研究者らは、SOD1変異ALSモデルマウスにおいて、rho kinase阻害薬を投与することにより、病態改善効果があることを報告してきました

▽今回、経口投与可能なrho kinase阻害薬であるFasudilの有効性を、発症後のSOD1変異ALSモデルマウスにおいて検証しました

▽Fasudilを80日齢より投与開始したところ、運動機能の有意な改善がみられました。また脊髄におけるミクログリア浸潤なども改善がみられました。

▽Fasudilはくも膜下出血術後の脳血管攣縮などに対して保険適応されている薬剤であり、今後の臨床研究での検証が期待されます

(この研究は、ドイツ、Technische Universität DresdenのGuentherらにより報告され、平成29年1月31日付のFrontiers in Pharmacology誌に掲載されました)


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