ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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MeiraGTx社がALS治療法開発のための資金を獲得
・crossroads todayの2月1日付記事からです

▽アメリカの遺伝子治療開発企業であるMeiraGTx社は、ALS治療薬開発のための資金を獲得しました

▽同社は、TDP-43蛋白症に対する治療薬候補を開発中です。この治療法は、細胞内からTDP-43を排除する機構である、ナンセンス変異依存mRNA分解機構(NMD)を活性化するために、UPF1発現を亢進させることが、治療的に作用することから、この経路の活性化を目指すものです。

▽今回の資金獲得により、治療法開発の進展が期待されます

引用元
http://www.crossroadstoday.com/story/34397744/meiragtx-awarded-target-als-grant-for-its-nmd-based-therapy-for-als
BrainStorm社がNurOwn細胞の第3相臨床試験開始に向けて、凍結保存技術を確認
・ALS NEWS TODAYの2月1日付記事からです

▽BrainStorm社が、同社のNurOwn幹細胞移植の第3相臨床試験実施に向けて、信頼性の高い凍結保存プロセスを開発しました

▽NurOwn細胞は、患者の骨髄より採取した、自家間葉系幹細胞を分化させたものであり、採取後に凍結保存を行う必要があります

▽この過程における細胞への傷害を防ぎ、質の高い幹細胞を確保することが治療上重要な課題となりますが、同社は信頼性の高い凍結保存技術を開発し、臨床試験実施に向けての進展と、骨髄採取の回数を減らすことで、患者への負担軽減を実現したとのことです。

▽今後の第3相試験の実施に向けて重要な進展となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/01/nurown-cryopreservation-process-validated-als-phase-3-trial/
東北大学から家族性ALSの原因遺伝子についての報告
・麦酒王さんからご提供いただいた話題です

・東北大学が日本人における家族性ALSの原因遺伝子を解析し、発症に関わる遺伝子変異を複数明らかにしました
引用元
http://s.news.mynavi.jp/news/2017/02/01/087/index.html

・今後の治療法開発に結びつくことが期待されます

・麦酒王さん、ありがとうございました
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