ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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TDP-43蛋白症モデルマウスに対する有望な治療法発見
・ALS NEWS TODAYの1月25日付記事からです

▽TDP-43蛋白症モデルマウスに対して驚異的な治療効果を発揮する化合物が同定されました

▽TDP-43蛋白質のミトコンドリアへの侵入を阻害する物質がALSに対して治療的効果を発揮する可能性が指摘されていました

▽これまで、そのような物質が存在しても、モデルマウスに対しては有効でも、ヒトへの応用は困難なものでした。今回研究者らはヒトへの適応も考慮しうる物質を同定しました。

▽最新号のMolecular Therapy誌に掲載された報告によると、今回同定されたPM1とよばれる実験的化合物を用いると、病態進行期にある重度の運動機能障害を呈しているモデルマウスの病態が劇的に改善したとのことです

▽この物質を用いた全てのモデルマウスにおいて、PM1投与により症状の急速な改善がみられたとのことです。

▽これまでに、この研究グループは昨年のNature Medicine誌での報告により、TDP-43蛋白質がミトコンドリアに蓄積することが障害をもたらすことを報告していました。

▽今回、ミトコンドリアへのTDP-43の侵入を防ぐことで、モデルマウスの病態を防ぎうることが証明されました

▽今回の知見は前頭側頭型認知症に対しても治療薬候補として応用できると考えられています。

▽今後ヒトに対する臨床応用を進めたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/01/25/astonishing-effects-of-compound-on-als-in-mice-intensifies-search-for-human-drug/
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Flex Pharma社がALS治療薬開発を重点化
・ALS NEWS TODAYの1月26日付記事からです

▽Flex Pharma社は、ALS、多発性硬化症、Charcot-Marie-Tooth病などの神経変性疾患に対する治療薬開発を重点的に行うことを公表しました

▽現在、アメリカで今年中に同社の治療薬候補であり、FLX-787(一過性受容器電位チャネル(TRP)活性化剤)の第2相試験開始が予定されています

▽FLX-787は、疼痛や神経炎症に関与するTRPV1およびTRPA1受容体に作用し、治療的効果を発揮することが期待されています。

▽この第2相試験は、ALSの下肢の筋痙性やけいれんに対する効果の検証が目的とされています。

▽筋痙性は、突然の運動や、気温の変化、感染やしめつけのきつい衣類などが原因で生じる、筋肉の不随意な痙攣であり、こわばりや疼痛などを伴います

▽これら不快な症状がFLX-787により改善することが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/01/26/flex-pharma-to-focus-on-clinical-programs-in-neurological-diseases-including-amyotrophic-lateral-sclerosis-als/
BenevolentBio社がスーパーコンピュータを用いたALS治療薬候補探索に参入
・ALS FORUMの1月26日付記事からです

▽BenevolentBio社はロンドンのバイオ企業ですが、今回、シェフィールド大学と共同で、深層学習アルゴリズムを用いたスーパーコンピュータによるALS治療薬候補探索を開始することを公表しました

▽このようなスーパーコンピュータを用いたALS治療薬探索の方向性はすでに、アリゾナ大学や、Barrow Neurological InstituteでのIBM Watsonを用いた研究などで開始されており、いくつかの成果が出始めています

▽今後新たな発見の報告が加速することが期待されます

引用元
http://www.alsresearchforum.org/als-targeting-supercomputing-firm-adds-cmo/
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