ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ペンシルベニア州立大学でALSに対する新規遺伝子治療立ち上げ
・ALS NEWS TODAYの1月11日付記事からです

▽ペンシルベニア州立大学において、ALSに対する遺伝子編集技術を用いた遺伝子治療プログラムが立ち上げられました

▽この治療戦略は、脊髄性筋萎縮症に対する治療戦略に基づいており、ベクターを用いて中枢神経に遺伝子を注入する技法をもちいるものです

▽これまでに脊髄性筋萎縮症に対する治療として、臨床試験において、非変異型のSMA遺伝子を注入することにより、3歳以上の幼児も含めて、全員が運動神経機能の回復に成功しています。

▽ALSとSMAの原因遺伝子は異なりますが、同様の技術がALS治療に対しても有望ではないかと期待されています

▽まずはC9orf72遺伝子変異家族性ALSが対象となり、同時に、遺伝子編集技術を用いて神経栄養因子を発現させる治療戦略も導入し、さらに多くのタイプのALSに対しても治療法を開発したいとしています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/01/11/university-of-pennsylvania-launches-program-to-study-gene-therapies-genome-editing-for-als/
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