ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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1年間ありがとうございました
・今年1年間当ブログをご訪問いただきありがとうございます。昨年末には掲載されたALS NEWS TODAYの年間ランキング記事も現段階では未掲載ですので、管理人が個人的に印象に残った記事を少しまとめたいと思います

・臨床試験では、Brainstorm社のNurOwn細胞のアメリカでの第2相試験の結果が、劇的とまではいかないものの、希望がもてるものでした(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1061.html)。今後第3相試験でどうなるかはわかりませんが、来年にも予定されている第3相試験の結果が良好であることを期待します

・再生医療領域では、ゲノム編集技術を用いて、遺伝子的に改変された幹細胞を移植する臨床試験が開始予定です(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1134.html)。これまでにない新たなアプローチで、今後発展が期待される分野であり、期待されます。またQ therapeutics社のQ cell(オリゴデンドロサイトと アストロサイトに分化誘導された幹細胞)移植の臨床試験も開始予定(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1127.html)であり、新たなタイプの幹細胞であり、結果が期待されます

・遺伝子治療では、ISIS社のアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤がSOD1変異家族性ALSに対して臨床試験開始となっています(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1056.html)。既にデュシャンヌ型筋ジストロフィーに対するアンチセンス製剤が今年世界で初めてFDA承認を受けており、今後の発展が期待される分野です

・現在進行中のCu-ATSMの臨床試験(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1141.html)、内因性のレトロウイルス活性化をターゲットとした抗レトロウイルス剤による臨床試験(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1104.html)などについても、新たな視点からの治療法であり、結果が期待されます

・抗てんかん薬のペランパネルについても話題となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1045.html)。臨床試験はまだ開始となっていませんが、予定されているようですので、今後の進展に期待したいところです

・患者申出療養制度も動き出しました。癌治療については既に適応が始まっています(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1109.html)。条件は厳しいですが、未承認薬にアクセスすることが可能となる選択枝が増えたことは歓迎されます

・一昨年大きな話題となったアイスバケツチャレンジですが、ALS支援の輪が一時的なものとならないことを願います。さらに理解と支援の輪が拡大することが期待されます。

・皆様のご支援の御蔭で本年も当ブログの更新を継続でき、ありがとうございました。来年はさらに良いニュースをお伝えできることを期待します。どうぞよいお年をお迎えください。来年も何卒よろしくお願いいたします。
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ssAAV9-DAOのクモ膜下腔内投与はモデルマウスの生存期間を延長する
▽ALSにおいては、DAO(D-amino acid oxidase)発現減少による、Dセリンの蓄積が、グルタミン酸NMDA受容体を介した細胞毒性につながるとの病態仮説があります。

▽今回、研究者らは、DAOをエンコードした1本鎖AAVベクター9(ssAAV9)をSOD1変異ALSモデルマウスのクモ膜下腔内に投与し、治療的効果を検証しました

▽その結果、脊髄運動神経細胞喪失の減少、グリア活性化の減少および生存期間の延長効果が観察されました。これらの効果は、NF-κBの発現減少とAktリン酸化の回復によるものと考えられました

▽以上の結果は、ssAAV-DAO投与が治療的に有望な可能性があることを示唆するものです

(この研究は、中国、Second Hospital of Hebei Medical UniversityのWangらにより報告され、平成28年12月26日付のNeurochemical research誌に掲載されました)
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