ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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アデノ随伴ウイルスベクター(AAV9)によるSOD1変異ALSモデルマウスの治療
第27回国際ALS/MNDシンポジウム抄録2

・イギリス、The University of SheffieldのIannittiらによる報告です

▽家族性ALSの20%がSOD1変異に起因するといわれています。SOD1変異による毒性獲得が病態機序となるため、変異SOD1蛋白質発現を抑制することは治療的効果を有する可能性があります

▽今回研究者らは、SOD1変異ALSモデルマウスに対して、アデノ随伴ウイルス9(AAV9)をベクターとしてショートヘアピンRNAを注入し、変異SOD1蛋白質の発現を抑制することによる治療的効果を観察しました

▽生後1日目にウイルスベクターを脳槽経由で注入したモデルマウスは67日間の生存期間延長効果がみられました。現在も実験は継続中であり、最長241日間の生存期間が得られているとのことです。

▽以上の結果は、アデノウイルス随伴ベクターによる遺伝子治療が家族性ALSに対して有効である可能性を示唆するものです

引用元
http://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2016.1232064?needAccess=true
漢方薬BuNaoGao(BNG)の報告
第27回国際ALS/MNDシンポジウム抄録1

・12月7日から9日までアイルランドで開催予定の第27回国際ALS/MNDシンポジウムの抄録集が公表されました。いくつか気になったものをまとめておきます

・中国、GanSu Provincial HospitalのXiaらの報告です。

▽BuNaoGao(BNG)は甘粛省人民医院において30年来ALSを含む神経変性疾患に使用されてきた漢方薬です

▽153名のALS患者の症例についての解析結果が報告されました。その結果、BNG投与群の生存期間は、PRO-ACTデータベースに登録されたALS症例群の生存期間と比較して有意に長く、1ヶ月間のBNG内服により平均4.5ヶ月の生存期間の延長がもたらされている可能性があるとのことです。

▽また、ペースト状に加工されたものより、乾燥させたものが効果については良好であった可能性があるとのことです。

▽オープン試験で後顧的な解析のため信頼性には問題がありますが、今後、質の高い臨床試験での検証が期待されます

引用元
http://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2016.1232064?needAccess=true
新たなALSモデルマウスの開発
▽これまで様々なALSモデルマウスが開発されてきましたが、TDP-43の細胞内凝集とALSの病態とを忠実に再現しうるモデルは開発されていませんでした

▽今回メリーランド大学の研究者らは、TDP-43蛋白症の病態を再現しうるモデルマウスの開発に成功し、PNAS誌に公表しました

▽このモデルマウスはユビキチン2遺伝子の変異を有するもので、TDP-43蛋白症とALS症状を再現するものです。

▽このモデルマウスを用いることにより、ALSの病態解明と治療法開発が進展することが期待されます

引用元
https://medium.com/@biotechch/new-als-mice-model-opens-new-way-for-als-study-1a15b3de7c64#.ecllct51x
ベルギーのALS Leagueが30万ユーロ以上をALS研究に資金供与
・ALS NEWS TODAYの11月30日付記事からです

▽ベルギーの当事者団体であるALS League BelgiumがALS研究促進のため30万2千ユーロの資金提供を決定しました

▽資金の供与先として3つのプロジェクトが選定されました。

▽ALS League Belgiumは非営利団体であり、当事者や家族への心理的支援やコミュニケーション支援、患者権利保護のために政府との交渉をおこなうことなどを行っています。

引用元
https://alsnewstoday.com/news-posts/2016/11/30/als-league-belgium-donates-302-000-euro-research-funding/
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