ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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進行期ALSと胃瘻造設
▽ガイドライン上では合併症を考慮し、FVCが50%未満になる以前に、嚥下障害がない状況であっても胃瘻を造設が推奨されています

▽41名の胃瘻造設術を施行されたALS患者についてアセスメントを行いました。大半が経皮内視鏡的胃瘻造設術(PEG)を施行されていました。同時に61名の胃瘻造設を受けていない患者についてもアセスメントを行いました。

▽胃瘻造設を受けた41名中12名でFVCは50%以下でした。胃瘻造設を受けていない群では61名中18名がFVCが50%以下でした

▽胃瘻造設術による合併症の発生率は、FVCの数値によらず低く、FVCが低い群と高い群いずれも安全に施行できました。

▽胃瘻造設は、専門家による治療により、呼吸筋力の低下したALS患者においても安全に施行可能であり、呼吸状態により胃瘻造設の適応の是非を判断すべきではないことを示唆する結果といえます。

(この研究は、アメリカ、The University of Chicago Medical Center のKakらにより報告され、平成28年11月23日付のNeurological Research誌に掲載されました)
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AAVを用いた新たなALSモデルの開発
▽中枢神経における広範な細胞の遺伝子修飾がウイルスベクターにより可能となりつつあります。これまで研究者らはサイトメガロウイルス/CBA(chicken beta-actin)プロモータを有するアデノ随伴ウイルス9(AAV9)ベクターにより成体ラットにおいて中枢神経の広範囲に遺伝子注入を行うことに成功しています。

▽しかしながら、この方法では、中枢神経以外の組織においても遺伝子注入が生じてしまう問題点がありました。今回研究者らは、シナプシン・プロモータを有するAAVーPHP.Bベクターを用いることにより、より中枢神経に選択的に、効率的に遺伝子注入を行うことが可能となることをみいだしました

▽ALSに関連するTDP-43をエンコードするウイルスベクターを静注することにより、中枢神経に選択的にTDP-43発現をもたらすことが可能となりました。

▽この方法により、成体ラットを用いて、ALSの疾患モデルを構築することが可能となり、治療法開発に寄与することが期待されます。

(この研究は、アメリカ、Louisiana State University Health Sciences Center ShreveportのJacksonらにより報告され、平成28年11月4日付のFrontiers in molecular neuroscience誌に掲載されました)

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