ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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アメリカALS協会がマサチューセッツ医科大学の遺伝子治療研究に約2億円の資金供与
・ALS NEWS TODAYの11月16日付記事からです

▽アメリカALS協会は、マサチューセッツ医科大学での研究を支援する、ALS ONE-Massachusettsパートナーシップに対して200万ドルの資金供与を決定しました

▽この資金供与は、変異C9orf72遺伝子の有害産物である、有毒なRNAや蛋白質の生成を阻害するための遺伝子治療開発に対して行われます。

▽遺伝子治療の戦略としては、変異C9orf72遺伝子発現を抑制するためのRNAをウイルスベクターで注入する方法や、CRISPR/Cas9ゲノム編集技術を用いて、変異遺伝子を除去する方法などが考えられています

▽この研究の進展により、根本治療につながることが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/11/16/als-association-grant-boosts-als-one-aids-gene-therapy-research-at-umass-medical-school
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Ibudilastが欧州医薬品局よりorphan drug指定を推奨
・ALS NEWS TODAYの11月15日付記事からです

・先日FDAよりorphan drug指定を受けたibudilastですが、欧州でもorphan drugの指定を受ける可能性が高まりました。欧州医薬品局よりorphan drug指定を受けることを推奨されたとのことです。

▽MediciNova社のALS治療薬候補であるibudilast(MN-166)は第2相臨床試験が進行中ですが、中間解析結果は良好な傾向を示しているとのことです。

▽ibudilastはホスホジエステラーゼ4および10阻害薬であり、同時にMIF(macrophage migration inhibitory factor)阻害作用が基礎実験で確認されており、抗炎症作用、神経保護作用などが期待されています

▽現在進行中の臨床試験の結果が良好であることが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/11/15/ema-panel-recommends-orphan-drug-status-als-therapy-ibudilast
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