ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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RIPK1はALSにおいて炎症とネクロプトーシス促進により軸索変性をもたらす
・最新号のScience誌に報告された研究です

optineurin(OPTN)遺伝子変異は家族性および孤発性ALSの病因であることが報告されています。しかしながら中枢神経におけるOPTN蛋白質の機能およびALSの病態に果たす役割はよくわかっていませんでした

▽今回、研究者らは、OPTNはRIPK1依存性シグナル経路を抑制することをみいだしました。OPTN喪失は、中枢神経においてRIPK1、RIPK3、MLKL(mixed lineage kinase domain-like protein)を含むネクロプトーシス経路による、進行性の脱ミエリン化と軸索変性をもたらしました。

▽さらに、RIPK1およびRIPK3の関与する軸索変性機序は、SOD1変異ALSモデルマウス、ヒトALS患者由来サンプルにおいても観察されました。従って、RIPK1およびRIPK3は進行性の軸索変性において重要な役割を果たしていると考えられます。

▽RIPK1阻害は、ALSやその他軸索変性を特徴とする神経変性疾患の治療において、軸索保護作用による新たな治療戦略をもたらす可能性があります

(この研究はアメリカ、Harvard Medical SchoolのItoらにより報告され、平成28年8月5日付のScience誌に掲載されました)
ALSとSMAにおける遺伝子スプライシング機構の障害
・ALS NEWS TODAYの8月2日付記事からです

▽運動神経病の病態過程における分子機構についての新たな知見により、ALSとSMA(脊髄性筋萎縮症)の病態機序における共通点がみいだされました

▽最新号のNeurobiology of Disease誌に掲載されたフランスの研究チームからの報告によると、SMAの病因となるSMN遺伝子変異により、スプライソソーム核内低分子リボヌクレオタンパク質(snRNPs)とよばれる、転写されたmRNA前駆体からイントロンを取り除いて成熟RNAにする機能を持つ複合体が正常な構造をとることが阻害され、スプライシング機構が障害されることにより、運動神経細胞の変性につながる可能性があるとのことです。

▽現在まで、このスプライシング機構の障害がSMAにおいて存在することは証明されておらず、ALSにおいても同様の病態が存在することが考えられてきました

▽今回のショウジョウバエモデルでの実験により、SMN遺伝子変異が、スプライシング機構において重要な機能を果たしている Tgs1蛋白質ないしpICln蛋白質の機能異常をもたらし、運動神経細胞変性をもたらすことがわかりました。

▽スプライシング機構の障害による影響を運動神経細胞は受けやすく、そのため、運動神経細胞が選択的に障害されやすいとのことです。このような病態機序はALSにおいても存在すると考えられ、共通した治療法発見につながる可能性があります。

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/08/01/Genetic-Cutting-Tool-Defective-in-ALS-and-Spinal-Muscular-Atrophy-%28SMA%29
コロンビア大学三本先生との懇談会
・まっしゃーさんより御提供いただいた話題です。

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以下の懇談会を企画しています。ご関心があって都合のつく方はぜひ参加ください。

趣旨:昨年のラジカットの承認に続き、追加治験が予定されているメコバラミン、第Ⅱ相治験が始まったHGF、抗てんかん薬ペランパネルを用いた治験計画など、ALSの新薬に関する研究の進展には目覚しいものがあります。希望が現実になりつつある現在、患者としても、新薬の開発を待つだけではなく、研究の促進や新薬承認の迅速化に向けてできることはないでしょうか。
このような問題意識の下、アメリカで3月に「ALS Clinical Trials Guidlines 2016 Workshop」を主催されたコロンビア大学の三本博先生をお招きして、最新のALS治験ガイドラインについてご説明いただきます。(このワークショップは、日本ALS協会のアイスバケツチャレンジ・グラントで助成されました)。さらに、治験が円滑かつ迅速に実施されるよう、患者や患者会としてどのような協力・関与ができるか、先生のお考えをお伺いします。

日時:8月28日(日) 12時―14時

場所:筑波大学東京キャンパス文京校舎 1階121講義室
東京メトロ丸の内線茗荷谷駅より徒歩3分
https://www.tsukuba.ac.jp/access/bunkyo_access.html

主催:ALS患者有志
共催:日本ALS協会

要事前申込
氏名、所属、電話番号、その他( 車椅子使用、同行者の人数)を明記の上
オオスミまで  verybestwishesforyou(アットマーク)yahoo.co.jp :(アットマーク)は@を入れてください
会場の都合により先着50名

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・まっしゃーさんありがとうございました。
アメリカALS協会とCytokinetics社が提携関係の継続を公表
・ALS NEWS TODAYの7月28日付記事からです

▽アメリカALS協会とCytokinetics社は昨年から継続中の提携関係を延長することを公表しました

▽この契約には、Cytokinetics社がスポンサーしている National Walks to Defeat ALSなどの継続も含まれます

▽Cytokinetics社は、この提携関係の延長により、ALSに関する啓発活動や資金供与などの拡充、新規治療法開発の促進などを図りたいとしています

▽Cytokinetics社は現在、同社のALS治療薬候補であるtirasemtivの第3相臨床試験を実施しており、患者募集中となっています。同時にCytokinetics社はアメリカALS協会が行っている新薬開発への支援についても協力しています。

・こうした資金力のある企業が、日本でもALS協会主催のイベントなどの後援を積極的にしてくれるといいと思います

引用元
https://alsnewstoday.com/+cytokinetics-and-als-association-renew-partnership-to-advance-als-care
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