ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ezogabineについて
・現在第2相臨床試験の登録者募集中のezogabineについて調べてみました

・ezogabineはてんかん(難治性部分発作)治療薬としてグラクソスミスクライン社よりアメリカやヨーロッパで市販されています。

・カリウムチャネルに作用し、上位および下位運動神経細胞の過剰興奮性を抑制することによりALSに対する治療的効果が期待されています

・合計120名のALS患者の登録が予定されており、プラセボ対照で行われます。比較的規模の大きな第2相試験であり、有望な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02450552
ALSに対するflecainideの有効性
(フレカイニドは商品名タンボコールとして臨床使用されている抗不整脈薬です)

▽ナトリウムチャネルの興奮性の異常がALSの病態として報告されています。flecainideはナトリウムチャネル遮断薬であり、ALSに対する有効性が期待されています

▽今回研究者らは、flecainide 200mg/dayの有効性をプラセボ対照二重盲検比較試験にて検証しました。試験はオーストラリアの多施設で行われ、32週間の投薬期間で有効性などが検証されました。

▽54名が参加し、26名がflecainide群、28名がプラセボ群に割り当てられました。重大な副作用はありませんでした。

▽主尺度であるALSFRS-Rの変化率については、flecainide群(0.65点/月)とプラセボ群(0.81点/月)で有意差はありませんでした。

▽しかし二次尺度であるneurophysiological indexにおいては、flecainide群において有意に進行遅延効果がみられました(flecainide群:0.06点、プラセボ群 0.14点)

▽また、複合筋活動電位(CMAP)についても、flecainide群において有意に振幅の減弱遅延がみられました。

▽flecainideはALSにおいてより安定した末梢神経の活動特性を維持することができる可能性があることを示唆しており、治療的にも有効な可能性があることから、今後さらに大規模な臨床試験での検証が期待されます

(この研究は、オーストラリア、University of SydneyのParkらにより報告され、平成27年12月のEBioMedicine誌に掲載されました)
Tocilizumabについて
・現在アメリカで第2相臨床試験へのエントリー募集中のTocilizumabについて調べてみました

・tocilizumabは商品名アクテムラとして国内でも臨床使用されており、関節リウマチに対して保険適応のある薬剤です

・インターロイキン6を抑制する作用のある抗ヒトインターロイキン6モノクローナル抗体とのことです

・tocilizumabのALSに対する第2相臨床試験は24名の患者を対象としてプラセボ対照で16週間行われる予定です。ALSにおいては、神経炎症の抑制により治療的効果が期待されています

・第2相臨床試験の良好な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02469896
脳内運動神経細胞に選択的に遺伝子を運搬する方法を発見
・2月2日付ALS NEWS TODAYの記事からです

▽研究者らは初めてALSモデルマウスにおいて、脳内の運動神経細胞に選択的に遺伝子を導入することに成功しました。ALSにおける遺伝子治療の発展において重要な一歩といえます

▽Nature Gene Therapy誌に掲載された報告によると、研究者らは7種類の異なるアデノ随伴ウイルスベクターを調べました。その結果AAV2-2型が他のベクターと比較して効率的に運動神経細胞に遺伝子を運搬することができることがわかりました

▽蛍光標識した遺伝子をこのウイルスで導入したところ、ALSモデルマウスの運動神経細胞に特異的に遺伝子導入が成功したことが確認されました。遺伝子が導入された細胞の70%が上位運動神経細胞でした。この選択性がないと、上位運動神経細胞への遺伝子導入率は1%程度になります。

▽今後、実際に治療的に機能する遺伝子を用いて、さらに研究を進めたいとしています

引用元
http://alsnewstoday.com/2016/02/02/genes-selectively-delivered-to-brain-motor-neurons-in-als-mouse-model/
RNS60について
・現在第2相臨床試験の登録者を募集中のRNS60について、よくわからなかったので少し調べてみました

▽RNS60は、先日当ブログでまとめた現在募集中の臨床試験の1つです。この臨床試験はマサチューセッツ総合病院の医師らが主体となって行われ、15名のALS患者を対象に24週間行われる予定です。

▽RNS60は気泡(酸素を含むナノバブル)を含む人工化合物であり、作用機序としては仮説段階ですが、ホスファチジルイノシトール-3-キナーゼ(PI3K)およびミトコンドリア機能の活性化により、神経保護作用を発揮すると説明されています。

▽第1相臨床試験ではRNS60開発者であるWood氏自身がALSに罹患していたことから、自身へのcompassionate useも含め、健常者に投与され、安全性が検証されました。Wood氏自身はすでに呼吸器が必要な状態でしたが、RNS60投与開始後は3年間病態進行は停止した状態であるとのことです(これがRNS60によるものかどうかはわからないということですが)

▽第2相臨床試験での良好な結果が期待されます
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