ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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家族性ALSに対するAAV治療
・ALS FORUMの11月13日付記事からです

▽ALS治療薬などを開発中のVoyager Therapeutics社が上場し、数百万ドルの資金調達を行いました。

▽Voyager社は、アデノ随伴ウイルスベクターを用い、SOD1変異家族性ALSに対する治療法開発に取り組んでいます

▽アデノ随伴ウイルスベクターは、免疫反応が少ない点と、脳内の広い範囲において注入した遺伝子を発現させることが可能である点で優れています

▽Voyager社は、変異SOD1遺伝子の発現を阻害するマイクロRNAを組み込んだアデノ随伴ウイルスベクターを用いてSOD1変異ALSに対する治療法を開発しています。

▽AAVを用いたALS治療については、Isis製薬がSOD1変異ALSに対する治療法を開発中のほか、日本の遺伝子治療研究所でも孤発性ALSに対する治療法を開発中です

▽Voyager社は早ければ2017年にもSOD1変異ALSに対する臨床試験を開始したいとしています

引用元
http://www.researchals.org/page/news/drug_news/15124
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ピモジド追記
・自分で記事にして忘れていたのですが、当ブログの2月1日付の記事にて、カナダのALS協会がアイスバケツチャレンジで集まった資金を元にピモジドのALSに対する有効性を確認するための100名ほどの比較的規模の大きな臨床試験を計画中であることが公表されています。
引用元
https://www.als.ca/en/news/awareness/announcement-recipient-first-arthur-j-hudson-translational-team-grant

・また、おそらくこの臨床試験とは別に、25名ほどを対象としたピモジドのALSにおける神経筋接合部伝達異常に対する効果を検証する第2相臨床試験もカナダで開始されているようです
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02463825

・この臨床試験の主要なデータ収集の終了予定期日は2015年12月となっており、早ければ来年にも最初のデータが公表される可能性があります
・良好な結果を期待したいところです
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