ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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最終治験中の未承認薬剤へのアクセスが可能に
・麦酒王さんから提供いただいた話題です。
・既に10月3日付の記事でも御紹介していますが、患者申出療養制度の一環として、臨床試験の最終段階にある治験中の薬剤について、優先的に治験に参加できるようにするという制度が来年から動き始めるようです。
元記事
http://www.yomidr.yomiuri.co.jp/page.jsp?id=126164
・臨床試験の最終段階ということは第3相試験ということかと思われます。ここまでたどりつける薬剤候補も多くはないのですが、つい最近ではメコバラミンあたりでしょうか。メコバラミンについては第2/3相臨床試験が終了していますが、承認申請が却下された場合、追加試験が行われる可能性はあるかと思われます
・麦酒王さん、ありがとうございます。
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ALSモデルにおけるTFEB遺伝子と自食作用
▽自食作用は細胞内から損傷器官や凝集蛋白質などを排泄する代謝機構です。自食作用の異常は折り畳み異常蛋白質や凝集蛋白質の蓄積となり、神経変性疾患の原因となります。

TFEB遺伝子は自食作用を制御する遺伝子として最近発見されました。ALSにおいては自食作用の異常が存在する所見が得られていますが、TFEBを介した自食作用がどのように病態に影響しているかについてはほとんどわかっていませんでした

▽今回、研究者らはSOD1変異ALSモデルマウスの脊髄神経や細胞モデルにおいて、TFEB遺伝子やBeclin-1遺伝子の発現が変化していることがわかりました。細胞モデルにおけるTFEBの過剰発現はBeclin-1蛋白質濃度とmRNAの増加をもたらし、LC3-II蛋白質の増加を伴いました。

TFEB遺伝子の過剰発現は、細胞モデルの増殖と生存期間を増加させました。以上の所見は、TFEB蛋白質はBeclin-1遺伝子の発現を増加させることにより自食作用を活性化することを示唆しています。

TFEB遺伝子は将来的にALSの創薬の新たなターゲットとなることが期待されます。

(この研究はハーバード大学のChenらにより報告され、平成27年9月15日付のAmerican Journal of Translational Research誌に掲載されました)
引用元
http://www.ajtr.org/files/ajtr0008689.pdf
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