ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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iPS細胞での研究の進展
・かなくんさん、麦酒王さんよりご提供いただいた話題です
・慶應義塾大学と順天堂大学の研究グループが、iPS細胞から運動神経細胞を分化させ、病態の再現に成功したとのニュースです。
元記事
https://newswitch.jp/p/2584
・かなくんさん、麦酒王さん、ありがとうございました

・以下管理人の独り言ですが、iPS細胞におけるALSの基礎研究の話題については、ALSの病態が細胞自律性か非細胞自律性か、その両者かということが問題になるものだと思います。iPS細胞から分化させた運動神経細胞のみでALSの病態が再現できる場合には細胞自律性の病態ということになると思われます。しかし最近の報告では、ALS患者由来のアストロサイトを健常マウスに移植することで、ALS類似の病態が再現されたとの報告があったり、Brainstorm社やNeuralstem社が行っている神経幹細胞移植についても、神経栄養因子を分泌するように分化誘導した幹細胞を移植することから、非細胞自律性の病態の存在を前提にした治療ということになるでしょうか。全ての報告が正しいとすると、現段階での理解は、ALSの病態は細胞自律性でもあり、非細胞自律性の要因も関与している、ということになるのでしょうか。よくわからないのですが、病態の主座がどこにあるのかについての答えについても、iPS細胞の研究が進展すれば、明らかになることが期待されます。今後の病態研究の進展が期待されます。
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Isis製薬がアンチセンス技術を神経変性疾患に適応
・ALS FORUMの10月23日付記事からです

▽RNAをターゲットとした治療法を開発しているIsis製薬は、Roche社と共同でアンチセンス・オリゴヌクレオチドを用いた治療を神経変性疾患への適応を目指しています。

▽最近、ハンチントン病と脊髄性筋萎縮症に対するアンチセンス製剤において進展が報告されました。ハンチントン病に対する治療薬であるISIS-HTTRxの第1相臨床試験が開始予定です

▽脊髄性筋萎縮症においても、モデルマウスでの実験において生存期間延長効果、筋萎縮抑制効果などがみられ、先月のPNAS誌に公表されました

▽ISIS製薬は、C9ORF72変異ALSにおいてもアンチセンス製剤を開発中です。今後の進展が期待されます

引用元
http://www.researchals.org/page/news/drug_news/15088
ALSモデルマウスにおける水素含有生理食塩水の効果
▽ALSの病態に酸化的ストレスが関与していると考えられています。これまで定型的な抗酸化作用物質は(エダラボンを除いて)有効性の検証にうまくいっていません。

▽今回研究者らは水素分子の有効性をSOD1変異ALSモデルマウスにおいて検証しました。

▽水素含有生理食塩水を腹腔内投与したところ、ALSモデルマウスにおいて発症遅延効果と、生存期間の延長効果が確認されました。

▽また水素含有生理食塩水投与は、ミクログリアの活性化を抑制し、ミトコンドリア由来のアポトーシス誘発因子の放出を抑制し、caspase-3の下流経路の活性化を抑制しました。また活性酸素の産生が抑制されました。同時にミトコンドリアの機能保持作用がみられました。

▽以上の所見は、水素分子がALSにおいて神経保護的に作用する可能性があり、今後さらなる検証が必要です
・ヒトに対する有効性は未検証です

(この研究は、中国、PLA Navy General HospitalのZhangらにより報告され、平成27年11月4日付のNeurochemical research誌に掲載されました)
引用元
http://link.springer.com/article/10.1007/s11064-015-1750-7
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