ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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アメリカALS協会後援の最新の治療法についての会議開催
・ALS NEWS TODAYの10月23日付記事からです

▽アメリカALS協会が後援した会議がニューヨークで開催されました。研究者らがALSについての3つの治療分野について議論しました。アンチセンス治療、遺伝子治療、幹細胞治療の3分野です

▽アンチセンスオリゴヌクレオチドを用いた遺伝子治療は、対象とするRNAに結合する短鎖オリゴヌクレオチドを用いて、遺伝子発現を不活性化し、異常蛋白質生成を阻害するものです

▽このアプローチは現在、SOD1遺伝子変異とC9ORF72遺伝子変異に対する治療法として開発中です。ワシントン大学では、SOD1変異に対するアンチセンス治療を開発中であり、近日中に第1相臨床試験を開始したいとしています。

▽カリフォルニア大学ではC9ORF72遺伝子変異に対するアンチセンス治療を開発中であり、2016年にも第1相臨床試験を開始したいとしています

▽2つ目のアプローチは遺伝子治療です。Voyager Therapeutics社はSOD1遺伝子変異に対してウイルスベクターを用いた遺伝子治療を開発中です。現在前臨床段階にあります。オハイオ大学では遺伝子治療の有効性を前臨床試験段階で確認中です。ウイルスベクターを用いる治療法では、アンチセンスをコードした遺伝子を導入することもできますが、アンチセンスを用いる治療法よりも長い機能的な遺伝子を導入可能な利点があります。

▽3つ目のアプローチは幹細胞治療です。NSI-566の臨床試験を実施中のEmory大学のほか、Cedars-Sinai Hospitalでは、新たな幹細胞治療の第1相臨床試験を2016年に開始予定とのことです

引用元
http://alsnewstoday.com/2015/10/23/als-promising-therapies-take-center-stage-researchers-meeting/
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RAD-23の喪失は、異常蛋白質排泄を促進し、運動神経病モデルに保護的に作用する
▽神経変性疾患においては、折り畳み異常蛋白質の蓄積と凝集が起こります。これらの凝集体の存在は、蛋白質の恒常性維持機構の障害を反映しています。

▽遺伝子スクリーニングにより、研究者らは、ALSにおいて凝集する蛋白質の毒性から、RAD-23の喪失が、保護的に作用することをみいだしました。

▽RAD-23の喪失は、変異TDP-43ないし変異SOD1蛋白質を発現するように遺伝子操作された線虫モデルの運動機能障害を抑制しました

▽RAD-23遺伝子のノックダウンは、哺乳類運動神経細胞におけるSOD1とTDP-43の毒性から、神経保護的に作用することがわかりました。

▽RAD-23は、ユビキチン化などを通じて変異TDP-43蛋白質や変異SOD1蛋白質の可溶性や代謝に関与していることが推測されました。

▽ヒトALSの脊髄において、RAD-23が増加し、運動神経細胞内で異常局在化していることが判明しました。

▽RAD-23は内因性の抗シャペロン作用を有すると考えられ、RAD-23過剰を軽減することが、ALSに対する新たな治療戦略となりうる可能性があります。

(この研究は、アメリカ, University of PennsylvaniaのJablonskiらにより報告され、平成27年10月21日付のJournal of Neuroscience誌に掲載されました)
引用元
http://www.jneurosci.org/content/35/42/14286.short
Brainstorm社のアメリカでの第2相臨床試験で最後の患者の治療が終了
・10月22日付ALS FORUMの記事からです

▽Brainstorm社はアメリカで行われている幹細胞移植であるNurOwn細胞の第2相臨床試験において、最後の患者の治療が終了したことを報告しました

▽この第2相臨床試験はイスラエルで行われた第2a相臨床試験よりも規模も大きく、試験の質が高く、プラセボ対照試験であるため、結果の信頼性が高いものです。

▽今後6ヶ月間程度の治療効果判定期間を経て、最終結果が得られるものと思われます

引用元
http://www.researchals.org/page/news/drug_news/15062
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