ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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遺伝子治療研究所のパイプライン更新
・いのべたさんよりご提供いただいた話題です。

・遺伝子治療研究所のパイプラインが更新されました。以下のページをご参照ください

http://www.genetherapy-ri.com/wp-content/uploads/2015/09/Pipeline_jp_1509.pdf#view=fitH

・ALSでの臨床試験開始が2017年とあります。早期実現を期待します。

・いのべたさん、ありがとうございました。
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患者申出療養制度続報
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・患者申出療養制度についての続報です。さらに詳細に実施に当たっての細則が規定されつつあります。人道的見地から、治験を実施中であれば、なるべく治験につなげるように提案があります。つまり、治験実施中の薬剤について、患者申出療養制度を利用して、使用を希望すれば、治験への組み込みを検討してもらえる可能性があります。治験中の薬剤を使用したいとの希望がある場合、制度を利用した投薬が可能になるかもしれません。権利拡大という観点からは、望ましい方向性と思われます。

・厚労省のHPより以下の資料をご参照ください

http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-12404000-Hokenkyoku-Iryouka/0000098762.pdf

http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-12404000-Hokenkyoku-Iryouka/0000098763.pdf

・来年の4月から施行されるようです。

・かなくんさん、ありがとうございました。
ストレス顆粒はALSの病態の中心的役割を果たすかもしれない
・9月30日付ALS NEWS TODAYの記事からです

▽St. Jude Children’s Research Hospitalの研究者らは、ALSの病態の一部の解明と、将来的な治療法開発につながるかもしれない研究成果を、9月24日付のCell誌に報告しました。

▽hnRNPA1とよばれる蛋白質の特定の領域の変異はALSなどの神経変性疾患の病因となります。hnRNPA1はRNAに結合し、細胞が様々なストレス状況下において、細胞がmRNAから蛋白質の正常な生成に失敗した際に形成される、ストレス顆粒を形成することができます

▽研究者らは、特定の温度や蛋白質濃度、電解質濃度などの条件下において、hnRNPA1がストレス顆粒類似の液滴を形成しうることをみいだしました。この蛋白質を含む液滴は、液相分離とよばれる過程を経て形成されます

▽この研究は、ストレス顆粒や毒性のある原線維変化などの生成機序についての洞察を与えるものです。ストレス顆粒形成過程をターゲットとした治療法開発にも寄与しうる可能性があります。

▽研究者らは、さらにhnRNPA1変異がストレス顆粒類似の液滴形成に関与し、アルツハイマー病にみられるアミロイド原線維に類似した、毒性のある繊維状物質の形成を促進することを報告しました。ストレス顆粒形成は、ある段階までは可逆性ですが、さらに形成過程が進行すると不可逆性となり、病態進行につながります。

▽ストレス顆粒を対象とした治療法開発につながることが期待されます。

引用元
http://alsnewstoday.com/2015/09/30/stress-granules-may-key-als-related-diseases/
Cloud社、THERAMetrics社がALS治療薬などの開発で合意
・10月1日付ALS NEWS TODAYの記事からです

▽Cloud製薬とTHERAMetrics社は、共同でALSなどの治療薬を開発することに合意しました

▽THERAMetrics社は、新たな治療対象の探索のためDRR 2.0テクノロジーを開発しました。Cloud社はTHERAMetrics社の同定した蛋白質を対象とした小分子薬剤を設計するための技術を提供します。

▽従来の方法で薬剤を開発するのはコストがかかりますが、今回の連携により、低コストで新規薬剤の開発が促進することが期待されています

引用元
http://alsnewstoday.com/2015/10/01/cloud-pharmaceuticals-and-therametrics-to-collaborate-on-drug-development-for-orphan-cns-diseases-including-als/
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