ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201502<<12345678910111213141516171819202122232425262728293031>>201504
平成27年2月号
・2月に掲載した記事を振り返ります

基礎研究
・基礎研究領域で2月の最大の話題は、平成27年2月19日付のScience誌に掲載された、大規模な遺伝子解析の結果と思われます。アメリカ国立衛生研究所の主導し、孤発性ALS患者3000名近い患者が参加したかつてない規模の研究です。この研究結果は、ネットワーク上で公開され、世界中の研究者が利用可能なデータベースにもなるようです。実際にTBK1とよばれる遺伝子変異がALSに対するリスク遺伝子として同定されましたが、今後の解析が進むと、さらに進展があるかもしれません。

・またiPS細胞領域では、iPS細胞から運動神経細胞を分化誘導し、対象となる筋肉まで軸索を伸長させることができた動物実験結果が報告されました。これまで実現していなかった長距離の軸索の伸長が確認されたことで今後の治療的応用に期待されます

・ヒト幹細胞からアストロサイトを分化誘導し、マウスに生着させることができた基礎実験も興味深いものでした。ヒトALS患者より採取した幹細胞をアストロサイトに分化させ、マウスに移植したところ、ALS類似の病態が再現されたとの結果は、ALSの病態におけるアストロサイトの重要性を示唆するものと思われます。今後の治療への応用が期待されます。

BrainStorm
・アメリカで進行中の第2相臨床試験に対して、効果安全性評価委員会(DSMB)が、2015年1月段階での安全性が確認できたとのことで、臨床試験継続を推奨する報告をしています。最終結果が得られるまでにはまだ1年程度の時間がかかりそうです

NeuralStem
・NSI-566の第2相臨床試験の結果が2015年第一四半期に報告される予定とのことで、今月中には何かしらの発表があると思われます。第1相臨床試験の最高用量の移植を受けた3名の患者の移植後1200日目の経過が報告され、1名はベースラインより改善、2名はベースラインの状態を維持しているとのことで、第2相臨床試験の結果が注目されます

GM604
・早期承認を求めたALS communityの活動が活発になっていますが、FDAとGenervon社の話し合いの結果、FDAから文書にて1-2ヵ月後に早期承認の是非についての判断を下すということになっています。こちらについても早ければ今月中にもなんらかの動きがある可能性があり、注目されます

その他の臨床試験
・タウロウルソデオキシコール酸のイタリアでの臨床試験の結果は、良好なものでした。この薬剤は商品名ウルソとして知られており、日本でも慢性肝疾患などで保険適応のある薬剤です。この結果は、最新号のNature Review Neurologyでも取り上げられ注目されており、今後の大規模な臨床試験での検証が期待されます。

・抗NOGO-A抗体であるOzanezumabの第2b相臨床試験の結果についても、早ければ今月にも公表予定となっています。良好な結果が期待されます

ALS協会への質問状
・皆様にご協力いただいたアンケート結果も含めて、ALS協会に質問状を提出しました。理事会でご検討いただける見込みとのことで、なんらかの返答をいただけるとすれば、第1回理事会の開催される4月以降かもしれません。協会主導で日本の基礎研究の発展や、療養環境の改善がさらに進展することを期待しています

スポンサーサイト
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.