ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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臨床試験情報update
・平成27年2月25日にNEALSのサイトで開催されたALS臨床試験の最新情報についてのwebinarです
・すでにご紹介した情報との重複も多いですが、いくつか新しい情報も含まれています。

Introduction

・ALS患者が診断に至るまでに平均1年、3名の医師の診察を受けており、診断の迅速化が課題とのことです

・予後良好因子としては、BMIが高いこと、白血球数が多いこと、クレアチニン値が高いこと、尿酸値が高いことなどが知られています

Tirasemtiv

・神経シグナルに対する筋肉の応答性を高める薬剤です

・大規模な第2相臨床研の結果が昨年報告されています。Tirasemtiv群303名、プラセボ群302名で12週間の無作為割付二重盲検試験が行われました。

・臨床試験の結果、%静的肺活量(%SVC)において、Tirasemtiv群で有意な進行遅延効果がみられました。同時に副作用による脱落もTirasemtiv群で多くみられました。

・12週後のALSFRS-R尺度は有意差がでませんでしたが、その理由として、Tirasemtivの副作用による体重減少などがおきたためではないかと考察されています。実際体重減少があまりおきなかったサブグループで解析をすると、ALSFRS-R尺度においても有意な治療効果が観察されたとのことです。

抗Nogo-A抗体(Ozanezumab) 

・Nogo-AはALS患者の骨格筋で発現し、神経細胞の正常な成長やシナプス伝達を阻害するといわれています。

・SOD1変異モデルマウスにおいて、Nogo-A遺伝子をノックアウトすると、生存期間の延長と筋力低下の改善がおきることが観察されています。

・OzanezumabはNogo-Aに対するモノクローナル抗体であり、現在48週間の第2b相臨床試験である二重盲検多施設プラセボ対照比較試験が行われています。

・この臨床試験では300名が2週間に1回のozanezumab静注群とプラセボ静注群に無作為に割り付けられ、有効性と安全性が確認されます。

・平成27年3月末までに結果がでる見込みとのことです。

横隔膜ペーシング装置

・現在行われている臨床試験では、49名が現段階でエントリーされており、合計180名のエントリーを目指しています

神経幹細胞

・神経幹細胞であるNSI-566の第1相臨床試験の結果は、すでに論文としても出版されており、移植後200日目までの結果(すでにご紹介したとおり、最近のNeuralstem社のPress Releaseでは最も高用量の移植をうけた3名の1200日目までの結果が示されていました)が示されています。第2相臨床試験の結果が近日公表予定です。

・NurOwn細胞は成人の骨髄より採取された間葉系幹細胞を培養し神経栄養因子などを分泌する細胞に分化させたもので、48名の患者を対象とした24週間の第2相臨床試験が行われています。

遺伝子治療

・遺伝子変異を対象とした治療法に、アンチセンスオリゴヌクレオチドを用いる方法があります。アンチセンスオリゴヌクレオチドはRNA類似物質ですが、通常のRNAよりも小さく、異常なRNAの特定の部位に相補的に結合し、異常RNAにより生じる様々な病態をブロックすることが期待されています。

・SOD1変異家族性ALSに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドの第1相臨床試験はすでに終了しています。現在さらに効率がよく、副作用の少ないアンチセンスオリゴヌクレオチドが開発中です。

・C9ORF72変異に対する臨床試験も予定されています。

Retigabine

・ALSでは下位運動神経の興奮性が低いほど、予後が良いことがしられています。運動神経の過剰興奮性を抑制することが実験的に確認されているRetigabineの第2相臨床試験が予定されています。

神経炎症を抑制する

・活性化ミクログリアとマクロファージがヒトALS、ALSモデル動物において観察されており、折りたたみ異常蛋白質により活性化したものと考えれています

・IL-6を抑制するtocilizumabの臨床試験が予定されています。スクリーニングで炎症反応が亢進している24名が対象となり 8週間、実薬16名対プラセボ8名の臨床試験が行われます。

・同様に免疫系を対称にしているのがNP001です。ミクログリアを細胞保護的な状態にすることを促進することで治療的効果が期待されており、臨床試験が行われています。

引用元
https://vimeo.com/120697177
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