ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Genervon社のGM6がFDAにより人道的使用(compassionate use)の認可
▽Genervon社のALS治療候補薬であるGM6(GM604)は、第2a相臨床試験を終了し、その結果をこちら(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-413.html)にてご紹介しましたが、FDAが人道的使用(Compassionate use:生命に関わる疾患を有する患者の救済を目的として、限定的状況において未承認薬の使用を認める制度)の認可を行いました

▽この認可は、進行期における治験参加ALS患者において、第2a相臨床試験の結果、症状改善効果が認められたことを受け、この患者に対して認可されたものです。

▽この患者は、46歳の男性であり、2005年の診断を受け、10年間の罹患歴があります。現在は四肢麻痺で、呼吸器管理中の進行期の状態です。

▽12週間の臨床試験において、最初2週間で、6回GM6が投与されました。2週間後には、この患者は、発音の明瞭化が認められ、4週後には嚥下量が150%から200%増加しました。また経口水分摂取能力の改善が自覚的に認められ、ストローで一度に飲み込みが可能な量も当初の5-8cmから10-15cmに改善しました。

▽こうした会話能力や吸引能力、嚥下能力については、舌と口唇を支配する運動神経細胞機能の改善効果を示唆するものです。副作用はありませんでした。

▽髄液中のバイオマーカーである、SOD1やシスタチンC、総タウなどの量も、開始時点では全て正常下限以下でしたが、2週間後には全て正常範囲に戻りました(これらは進行期の患者での所見であり、発症2年以内の別の患者では、髄液中のSOD1や総タウは、開始時点では正常より高く、治療開始後に正常化したとのことです)。

▽GM6は多数の内因性シグナルの制御因子であり、多くの遺伝子発現を調整し、ALSに対する治療的な効果が期待されています。

▽今回のcompassionate useの認可された患者は、発症10年と非典型的な経過をとるケースであり、一般化はできない可能性はありますが、GM6はFDAよりfast trackとorphan drug指定を受けており、今後の第3相臨床試験の進展が期待されます。

引用元
http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php
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