ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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AMP活性化プロテインキナーゼの活性化は、TDP-43の異常局在化に関与する
・孤発性ALSの病態において重要な役割を果たすとされているTDP-43をターゲットにした新たな治療戦略の可能性についての報告です

▽TDP-43は核のRNA結合蛋白質であり、様々な細胞内経路に関与しています。またTDP-43陽性細胞内封入体の存在はALSの特徴的な病態の1つです

▽ALSにおいてはTDP-43が核内から細胞質内に異常に局在化しています。今回研究者らは、TDP-43の細胞質内での異常局在化の際、活性化したAMP活性化プロテインキナーゼ(AMPK)の増加がみられることを見出しました

▽運動神経細胞モデル(NSC34)ないしマウスの脊髄におけるAMPKの活性化は、TDP-43の異常局在化を誘発し、ALSに類似した病態をもたらしました

▽NSC34細胞においてAMPK-α1の産生抑制ないし、変異AMPK-α1蛋白質発現による正常AMPK-α1の抑制を行うと、TDP-43変異モデルマウスにおいて、病態進行の遅延がみられました

▽以上の結果は、TDP-43の細胞質内における異常局在化において、AMPK-α1の活性化が重要な役割を果たすことを示唆しており、AMPK活性化の抑制が、ALSに対する治療戦略として有望であることを示唆するものです

(この研究は、台湾、National Defense Medical CenterのLiuらによって報告され、平成27年2月号のHuman Molecular Genetics誌に掲載予定です)
引用元
http://hmg.oxfordjournals.org/content/24/3/787.abstract
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日本ALS協会への働きかけ
・いつもコメントなどでお世話になっているいのべたさんが、こちらのコメント欄にて、ALS協会への働きかけと、その際のお話の概略を紹介してくださいました。
・いのべたさんありがとうございます

・日本で最大の当事者団体であり、発言力も最もあると思われるため、ALS協会の活動への期待は大きいものがあります

・日本でのALS研究の進展や、当事者の社会的保障の充実などは最重要課題と思われます。積極的な提言が期待されます。

・アメリカでは、ALS協会はNPO団体にあたり、同様にアメリカ筋ジストロフィー協会も同じような位置づけでありながら、資金力も膨大(アイスバケツチャレンジにより、全世界では200億円以上、アメリカALS協会には100億円以上が集まったとのことですが、アメリカALS協会がアイスバケツチャレンジ以前の2013年に研究資金として学術団体に供与した資金の額は10億円近い規模で年間予算は30億円規模のようです。以下のfinancial reportより。)であり、また協会が主催をして有名タレントや当事者が出演し、疾患について啓蒙する全米に放映されるチャリティー番組(MDA Show of Strength)を1966年以降毎年アメリカの労働者の日に放送しており、社会的啓蒙活動の規模も桁違いです。

・このような資金力、活動力と同じとまではいかなくても、アメリカの1/10の予算規模でもあれば、かなりの活動ができるのではないでしょうか。継続的、定期的な活動が重要と思われます。
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