ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Brainstorm社1月5日付Press release他
・昨日のwebcastで放送されたNurOwn細胞の第2a相臨床試験の結果がbrainstorm社のHPにて掲載されていました
・昨日の記事に一部誤りがありましたので(誤:静的肺活量→正:努力性肺活量)修正しています
・以下記事の内容です(昨日の記事と重複する部分もあります)

▽イスラエル、 Hadassah Medical Centerで行われたNurOwn細胞の第2a相臨床試験の最終結果です

▽この試験では、NurOwn細胞が髄腔内カテーテルより体重1kgあたり最大200万個、筋注として合計最大4800万個移植されました

▽重要なことに、ほとんどの被験者が臨床的有効性を実感することができました。12名の患者について、移植後3-4ヵ月後の時点で、92%の患者がALSFRSないし努力性肺活量により評価した疾患進行の遅延を感じていました。

▽ALSFRS尺度で評価した場合、最初の3ヶ月間の観察期間中では、平均1.41点の増悪ペースでしたが、移植後3ヶ月間は0.78点/月であり45%の進行度改善が、移植後6ヶ月間では0.6点/月であり、57%の進行度改善がみられました

▽努力性肺活量(FVC)では、最初3ヶ月間の観察期間では、平均2.6%の増悪ペースでしたが、移植後3ヶ月間は0.7%/月と73%の進行度改善が、移植後6ヶ月間では0.86%と67%の進行度改善がみられました

▽今回は単回投与でしたが、それでも有望な結果がえられたことから、今後多数回投与による臨床試験を行いたいとしています。

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/331-january-5-2015

・昨日のwebcastの結果をうけてALS TDIの掲示板ではこの話題に関して当事者含めた投稿がみられました
・中には試験がオープン試験であり、FVCについても慣れの効果があるため、結果の解釈には慎重になるべきとの投稿や、遺伝子異常については地域間格差が大きいため、遺伝子異常のサブタイプについても報告し、解析を行うべきであるなどの投稿がありました。
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アセチル化のスイッチがTDP-43の機能と凝集性を制御している
・孤発性ALSの病態に関与すると考えられている、TDP-43蛋白症の新たな治療戦略となりうる発見の報告です

▽TDP-43はALSや前頭側頭型認知症の病態において主要な役割を果たしています。TDP-43はRNA結合蛋白質としての性質が明らかになってきましたが、TDP-43の機能を制御する機構についてはほとんどわかっていませんでした。

▽研究者らは、リシンのアセチル化が、TDP-43の機能と凝集性をコントロールする、翻訳後修飾であることを新たに発見しました。

▽TDP-43のアセチル化は、RNA結合能を障害し、不溶性凝集体の形成、過剰リン酸化TDP-43の生成など、ALSやFTLD-TDPの病態にみられる病的な封入体類似物の形成を促進します。

▽さらに、培養細胞での生物化学的実験により、酸化ストレスが、アセチル化TDP-43の凝集促進の引き金となり、細胞防御機構の発現につながることがわかりました

▽重要なことに、アセチル化したTDP-43による損傷は、ALS患者の脊髄中において観察され、異常なTDP-43のアセチル化とRNA結合能の喪失が、TDP-43蛋白症発症に結びつくことを示唆しています

▽従って、TDP-43のアセチル化を防ぐことが、TDP-43の機能を正常化し、TDP-43蛋白症の新たな治療戦略になりうることがわかりました

(この研究は、アメリカ、University of North CarolinaのCohenらにより報告され、平成27年1月5日付のNature Communications誌に掲載されました)
引用元
http://www.nature.com/ncomms/2015/150105/ncomms6845/full/ncomms6845.html
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