ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Genervon Biopharmaceuticals社によるGM604の第2a相臨床試験の結果
▽GM604のALSに対する第2a相臨床試験の結果が平成26年10月19日にGenervon Biopharmaceuticals社のホームページにて公表されました

▽GM604は胎生期の神経栄養因子であり、中枢神経において、ALSの病態に関わるとされる、さまざまな遺伝子発現を調整する役割を有します。

▽GM604は、基礎実験において、炎症反応を抑制、軸索輸送効率を改善する遺伝子発現を誘導、有害な蛋白質の凝集を抑制するなどの働きが確認されています。
これら様々な機能を発揮することでALSの病態改善効果が期待されています。

▽今回GM604を用いた、第2a相臨床試験の結果が公表されました。
この臨床試験は、プラセボ対照の無作為割付比較試験であり、ALS症状発現から24ヶ月以内、%FVC(努力性肺活量) 65%以上などが参加条件でした。臨床試験には実薬群、プラセボ群ともに10名弱程度の参加者があったようです(正確な人数はわかりませんでした)。

▽臨床試験は12週間で行われ、GM604は週に3回、1回320mgずつ合計6回2週間かけて静注にて投与されました。

▽治療効果は、採血による血中バイオマーカーの変動、およびALSFRS-RやFVCなどの身体機能尺度の変化で評価されました
*結果の概略は以下の通りでした

1.血中総TAU蛋白量(多くの神経変性疾患で中枢神経において異常凝集をもたらす原因蛋白質)は、7週目時点で、プラセボ投与群と比較して、GM604治療群で統計的に有意な減少が確認されました。
2.血中TDP43蛋白量は、12週時点で、プラセボ投与群と比較して、GM604投与群は統計的に有意な減少を示しました
3.髄液中SOD1蛋白量は、6週時点で、プラセボ投与群は約155(単位不明)増加したのに比較して、GM604投与群では1.875減少しました。
4.ALSFRS-R得点については、GM604投与群は対照群と比較して、統計的に有意に悪化の度合いが少なかったとのことです。GM604を投与された8名中7名において、12週時点において、ALSの進行が緩やかになる、もしくは停止するといった状態がみられました。
5.7名中5名のGM604投与者において、12週時点で、FVCの悪化が緩やかになる、もしくは改善するといった状態がみられました。プラセボ投与群の12週時点でのFVCの変化量は平均-11.5%であったのに比較して、GM604投与群では-4.7%であったとのことです

▽GM604はFDAよりfast trackとorphan drug designationsの認可を受けており、今後第3相臨床試験での有効性の確認、その後の早期認可が期待されます。
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