ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ALS治療の新たな希望-ハーバード大学
ハーバード大学がALSの運動神経にのみ発生する異常(過剰興奮)を発見し、
最近FDAが認可した薬がその過剰興奮を抑えることを発見しました。
さらにはたんぱく質の異常凝集がこの過剰興奮現象と循環関係にあると報告しています。

既に治験に向けて作業を開始しているようです。

効果があるといいですね!

Zenigata

以下抜粋の翻訳
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てんかんに対し最近認可された薬剤がALSに効果がある可能性がハーバード大学の幹細胞研究者らによって発見された。研究者達はマサチューセッツ総合病院と協力し、安全確認を目的とする第一相治験の設計を行っている。医師がこの治療をALS患者に提供する前に、大量の安全確認作業が必要であると、研究者達は警告している。

ALSをひき起こすと考えられる多くの独立した遺伝子変異は、運動神経内で異常に高い活動を引き起こす能力と関連している事を、ハーバード大学幹細胞研究所の教授Eggan氏とClifford Woolf氏は発見した。二つの研究チームは、ALS患者の皮膚から作成した幹細胞由来の運動神経を使って、抗てんかん薬が培養皿内の運動神経の過剰興奮を抑えることを発見した。

Eggan氏は話す。「大きな問題は、100以上の変異が数十個の遺伝子にあり、それら全てがこの病気を引き起こすことだ。しかしほぼ全ての治療法が1つの変異の研究を対象に行われている。それはSOD1で、ほぼ全ての研究者がこのマウスで研究している」さらに彼は続ける。「そして、我々が答えたかった重要な疑問、すなわち、数々の治療研究が失敗したのはマウスによる研究に可能性が無かったのか、それとも単純に、たくさんのALS形態に対して(一様に)効果があるか無いかを確認する方法が無かったのかだ。」

Eggan氏とEvangelos Kiskinis氏は、SOD1変異のある二人の女性患者から幹細胞の系列を作成し、人間の生態とマウスの生態を比較した。RNAシーケンシングという技術を使ってどのように変異が遺伝子表現を変えるのかを確認し、その変化が生物学的病態に与える影響を辿った。Eggan氏は「マウスに見られる物とそれほど違わない変化が変異により運動神経に引き起こされている事を確認した。人間特有の生態はあるが、マウスは完全に研究を逸らせる物ではない。」と話す。

Eggan氏の研究室は異なる形態のALS患者由来の運動神経と、健常者由来の運動神経をさらに作り、どのような変化がALS細胞に発生しているのか、それぞれの遺伝子変異に共通するものがあるのかを調べた。
驚くべき結論(Cell Report 研究により述べられている)は、正常な運動神経は刺激が無ければ安静であるのにも関わらず、ALS変異を持つ運動神経は単発的に神経の興奮が生じていることである。

このALSにおける過剰興奮はさらにハーバード大学医学部の神経学者Brain Wainger氏の率いるWoolf氏のチームにより調査された。Eggan氏およびKiskinis氏と共同して、神経の活動の増加と異常なたんぱく質凝集の循環的関係を発見した。2つの研究論文には、どのように過剰興奮したALS神経が異常凝集したたんぱく質を生成し、さらに過剰興奮を増進していくのかが記載されている。この循環は神経を死に至らしめるような脆弱な状態に追い込むようである。

ハーバード大学神経学教授のWoolf氏は「(多様な原因が引き起こす)この単一メカニズムへの収束は、治療的介入を行うのに非常に魅力的な場所を提供している。」と話す。
さらに「ALS運動神経にはカリウムチャネルに欠陥があるようだ。従ってカリウムチャネルを開く薬が過剰興奮を鎮めることができるかを試した。そしてそれは我々が正に発見したものだ。」「最近認可された抗けいれん薬retigabineがこの異常を正常化させる事が分かった。従って我々は正式に培養皿から患者に研究を移行する。実際にこの薬に効用があるかを確認する」とWoolf氏は語った。

マサチューセッツ総合病院の神経科医Merit Cudkowicz氏とWainger氏は、ALS患者がこの薬を処方された場合の副作用を確認するための治験を予定している。この薬を突破口と考えたり即座に患者に処方することに対して警告している。ALSとこの薬に関する相互作用があるのか無いのかを確認するための治験が必要である。特定の病気が特定の薬に対し過敏になることがあるからである。

Eggan氏は「神経システム全体は今我々が持っている培養皿内の神経細胞に比べてずっと複雑である。次のステップはこの文脈でこの薬に効果があるかどうかであって、これが確実(な治療法)であると話すのは時期尚早である。」と話している。

[原文] http://news.harvard.edu/gazette/story/2014/04/new-hope-for-treating-als/

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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