ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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Brainstorm社、アメリカでの第2相治験開始
昨年下旬に開始が予定されていたアメリカでの第2相治験の実行許可がようやく下りたようです。
どうもイスラエルで行われた第2a相治験と重複する内容をプラセボ二重盲治験で行うようです。
待ちくたびれました・・・
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[要約]
4月28日、アメリカFDAにて、BrainstormのNurOwnに関する、ALS患者を対象とした第2相治験の許可が下りた。治験は最初にボストンのマサチューセッツ総合病院、ウォルセスターのマサチューセッツ記念病院で開始される。ダナ・ファーバー癌研究所のコーネル・オライリー細胞増殖中央施設がNurOwn細胞を製造する。ミネソタ州ロチェスターのメイヨークリニックでも治験が行われる
Brainstormの第二相治験は、二重盲ランダム化プラセボコントロール試験で、多拠点で行われる。神経栄養因子を分泌する自己由来の間葉性幹細胞の移植をすることに対する、安全性と有効性を評価するために設計されている。治験には48名のALS患者が参加する。NurOwn細胞は筋肉と脊髄へ処方される。患者は手術前の約3ヶ月間と手術後の約6ヶ月間観察される。第一の目的は安全性と許容性で、これは有害な現象が観察された患者の数で定義される。第二の目的は、ALS-FRS指標と肺活量(SVC) の変化を計測することである。
先に行われた第2a相治験ではNurOwnによる治療は許容性があり安全であることが確認されている。Brainstorm社のイスラエルにおける第1相治験の最終研究報告書によると、この研究は第一と第二の目標を達成している。詳細には、NurOwnを処方された人々に、期待できる有効性の兆候が見えており、治療後2度の来院でALSFRS-R、総合神経検査スコア、FVC、CMAPなどに一つまたは複数の劇的な改善も観察された例も出ている。

[原文・詳細]http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/296-april-28-2014


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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ALS症状改善のタンパク質発見 京都府立医大と京工繊大
京都府立医大の徳田隆彦教授、京都工芸繊維大の山口政光教授らのグループは25日、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の症状を改善させるタンパク質を、ショウジョウバエの実験で発見したと発表した。将来的に、ALSを根本的に治療する薬の開発につながる可能性があるという。

[詳細は下記]
Yahooニュース(産経新聞)
http://headlines.yahoo.co.jp/hl?a=20140425-00000580-san-sctch
長崎新聞
http://www.nagasaki-np.co.jp/f24/CO20140425/he2014042501002369.shtml
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(ジェラードさん、有難うございます!)


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
京大と日産化学、iPSの大量培養法 費用10分の1
iPS細胞培養について効率を上げる方法が開発されました。
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京都大学の中辻憲夫教授らは日産化学工業と共同で、体の様々な細胞になるiPS細胞を大量に増やす新しい培養法を開発した。従来の10分の1のコストで治療に使う量のiPS細胞を確保できる。現状のままだと1千万~2千万円かかるとされる再生医療の治療費を、先進医療並みの数百万円に引き下げられる。今後、富士フイルムやニプロなどが参加、5年後を目標に実用化する。

神経の難病や脊髄損傷、肝不全などを治療するには、10億個以上を確保しなければならない。今回の培養法が実用化すれば、再生医療が対象とするあらゆる病気に対応が可能になる。2020年以降の再生医療の普及に弾みがつく。

安倍政権は再生医療を成長戦略の柱に据える。今回の培養法については経済産業省が新エネルギー・産業技術総合開発機構(NEDO)を通じて14年度に数億円の研究費を支援、実用化を後押しする。

iPS細胞を使った再生医療では、味の素が16年から培養液の販売を始める予定。富士フイルムは再生医療を抗がん剤開発などと並ぶ重点分野と位置付ける。今後、大手企業の参入が相次ぎそうだ

[詳細]
http://www.nikkei.com/article/DGXNASGG2401E_U4A420C1MM8000/
http://news.mynavi.jp/news/2014/04/25/303/

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
混合診療、厚労相が範囲拡大方針…医師会は反発
田村厚生労働相は18日の記者会見で、
「海外で広く使われている抗がん剤なども、今より早く使えるよう最大限努力する」と述べた。
保険外診療と保険診療を併用する「混合診療」の対象範囲を拡大する方針を示したものだ。
同省では、重篤な患者に限り、原則禁止されている混合診療の対象を先進医療以外にも拡大する制度を検討する。
国内未承認薬の安全性を審査した上で、事前に対象として指定することにしている。
これに対し日本医師会は、「患者が安全性や有効性のない治療法を選択させられる恐れがある」(横倉義武会長)と、
混合診療拡充に反発しており、政府との調整が残っている。
(いのべたさん、情報有難うございます!)

詳細
http://news.livedoor.com/article/detail/8751385/
http://www.yomidr.yomiuri.co.jp/page.jsp?id=96872
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日本にも有望な研究は多くありますが、ALSの薬の研究は全世界で行われており、
最初の薬やより強力な薬が日本以外から出てくる可能性が非常に大きいです。
実際に大きな効果が確認されている薬がアメリカで既に第2相治験にかかっています。

いつもページの最後に掲載させていただいている「投書のお願い」にありますとおり、
日本には海外新薬導入に対する巨大な障壁があります。
このため、製薬会社が日本市場を迂回するケースが多く、日本で入手できない薬が50%もあるそうです。
入手できても3年にも及ぶドラッグラグがあり、日本独自の追加治験のために3年も待たなければなりませんでした。
3年はALS患者にとって、待てる期間ではありません。

全世界のどこで薬ができても、私たちALS患者がすぐに利用できるよう制度を改革してもらわなければなりません。

当サイトではこの現状を何とかしようと一番下の投書をお願いしてきました。
日本難病・疾病対策協議会から
「ALS患者の方からたくさんの投書を受けている」と日本ALS協会に問い合わせが行っているそうです。
田村厚生労働相や安倍総理大臣や各議員の皆様に声が届いているのだと思います。

皆様、もう少しです。投書にご協力お願いいたします!
(掲載リストに日本医師会を追加いたしました。)

Zenigata


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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ALS治療の新たな希望-ハーバード大学
ハーバード大学がALSの運動神経にのみ発生する異常(過剰興奮)を発見し、
最近FDAが認可した薬がその過剰興奮を抑えることを発見しました。
さらにはたんぱく質の異常凝集がこの過剰興奮現象と循環関係にあると報告しています。

既に治験に向けて作業を開始しているようです。

効果があるといいですね!

Zenigata

以下抜粋の翻訳
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てんかんに対し最近認可された薬剤がALSに効果がある可能性がハーバード大学の幹細胞研究者らによって発見された。研究者達はマサチューセッツ総合病院と協力し、安全確認を目的とする第一相治験の設計を行っている。医師がこの治療をALS患者に提供する前に、大量の安全確認作業が必要であると、研究者達は警告している。

ALSをひき起こすと考えられる多くの独立した遺伝子変異は、運動神経内で異常に高い活動を引き起こす能力と関連している事を、ハーバード大学幹細胞研究所の教授Eggan氏とClifford Woolf氏は発見した。二つの研究チームは、ALS患者の皮膚から作成した幹細胞由来の運動神経を使って、抗てんかん薬が培養皿内の運動神経の過剰興奮を抑えることを発見した。

Eggan氏は話す。「大きな問題は、100以上の変異が数十個の遺伝子にあり、それら全てがこの病気を引き起こすことだ。しかしほぼ全ての治療法が1つの変異の研究を対象に行われている。それはSOD1で、ほぼ全ての研究者がこのマウスで研究している」さらに彼は続ける。「そして、我々が答えたかった重要な疑問、すなわち、数々の治療研究が失敗したのはマウスによる研究に可能性が無かったのか、それとも単純に、たくさんのALS形態に対して(一様に)効果があるか無いかを確認する方法が無かったのかだ。」

Eggan氏とEvangelos Kiskinis氏は、SOD1変異のある二人の女性患者から幹細胞の系列を作成し、人間の生態とマウスの生態を比較した。RNAシーケンシングという技術を使ってどのように変異が遺伝子表現を変えるのかを確認し、その変化が生物学的病態に与える影響を辿った。Eggan氏は「マウスに見られる物とそれほど違わない変化が変異により運動神経に引き起こされている事を確認した。人間特有の生態はあるが、マウスは完全に研究を逸らせる物ではない。」と話す。

Eggan氏の研究室は異なる形態のALS患者由来の運動神経と、健常者由来の運動神経をさらに作り、どのような変化がALS細胞に発生しているのか、それぞれの遺伝子変異に共通するものがあるのかを調べた。
驚くべき結論(Cell Report 研究により述べられている)は、正常な運動神経は刺激が無ければ安静であるのにも関わらず、ALS変異を持つ運動神経は単発的に神経の興奮が生じていることである。

このALSにおける過剰興奮はさらにハーバード大学医学部の神経学者Brain Wainger氏の率いるWoolf氏のチームにより調査された。Eggan氏およびKiskinis氏と共同して、神経の活動の増加と異常なたんぱく質凝集の循環的関係を発見した。2つの研究論文には、どのように過剰興奮したALS神経が異常凝集したたんぱく質を生成し、さらに過剰興奮を増進していくのかが記載されている。この循環は神経を死に至らしめるような脆弱な状態に追い込むようである。

ハーバード大学神経学教授のWoolf氏は「(多様な原因が引き起こす)この単一メカニズムへの収束は、治療的介入を行うのに非常に魅力的な場所を提供している。」と話す。
さらに「ALS運動神経にはカリウムチャネルに欠陥があるようだ。従ってカリウムチャネルを開く薬が過剰興奮を鎮めることができるかを試した。そしてそれは我々が正に発見したものだ。」「最近認可された抗けいれん薬retigabineがこの異常を正常化させる事が分かった。従って我々は正式に培養皿から患者に研究を移行する。実際にこの薬に効用があるかを確認する」とWoolf氏は語った。

マサチューセッツ総合病院の神経科医Merit Cudkowicz氏とWainger氏は、ALS患者がこの薬を処方された場合の副作用を確認するための治験を予定している。この薬を突破口と考えたり即座に患者に処方することに対して警告している。ALSとこの薬に関する相互作用があるのか無いのかを確認するための治験が必要である。特定の病気が特定の薬に対し過敏になることがあるからである。

Eggan氏は「神経システム全体は今我々が持っている培養皿内の神経細胞に比べてずっと複雑である。次のステップはこの文脈でこの薬に効果があるかどうかであって、これが確実(な治療法)であると話すのは時期尚早である。」と話している。

[原文] http://news.harvard.edu/gazette/story/2014/04/new-hope-for-treating-als/

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
東大遺伝子治療の治験資金用寄附口座の件、ALS協会から正式回答がありました
東京大学の郭先生と自治医大の村松先生らによる遺伝子治療について、
臨床試験を始める技術的準備が整っているにも関わらず、資金難のために臨床試験に移行できない状態にあります。
これについて、臨床試験の資金を寄付するための専用口座の開設を
日本ALS協会に依頼しておりました。

口座開設は患者側で資金を集め、一括で郭研究室へ送金することにより
「寄付=治験参加」を期待する方が出てくる事によるトラブルを避けたいという
郭研究室のリクエストによるものです。

下記のとおり、日本ALS協会より正式回答があり、口座開設については残念な結果となりました。
以下、日本ALS協会からの正式回答です。

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                                   2014年4月3日
会員
城内 一宏 様
関係の皆様
                         一般社団法人日本ALS協会
                           会長   長尾 義明
                           常務理事 金澤 公明
       
   東京大学遺伝子治療の治験資金調達のための寄付金受付口座の
   開設依頼についての理事会検討結果のご報告 

日頃のWeb等でのALS治療研究促進のための諸活動、ご苦労様です。
さて、先般、当協会の会長宛に要請されていました「東京大学遺伝子治療の治験資金調達のための寄付金受付口座、開設のお願い」(2月8日付、城内一宏氏他19連名による要望書)に関して3月15日の第4回理事会において検討しました。
理事会での検討は皆様の「寄付金受付口座の開設」要請には答えられないことになりましたが、研究促進には同じ気持ちで取り組むことを確認しました。
本件に関する理事会の概ねの意見は「要請されている皆様の東京大学のALS遺伝子治療研究がタイムロスなく取り組まれるようにとの気持ちは十分理解できる。しかし当協会はALS治療研究促進のためにALS基金を開設し、募金活動及び公募と有識者による選考委員会によって毎年、複数の奨励金交付を行っていることから、現在、特定の治療法研究のために寄付金受付口座を開設することは公平な治療研究の評価と寄付金配分において無理が生じる可能性が多く適当ではないこと。また、寄付金の優遇税制上では当協会はまだ特定公益増進法人にはなっておらず課税控除は受けられないが、東京大学の研究室では寄付を既に1月より受け付けており課税控除が可能であり、当協会が間に入って煩雑となる業務も生じないことから、寄付者が直接、東京大学に寄付することが好ましいのではないか。協会としてはALS治療研究の社会的理解を広げる啓発宣伝や国のALS等の研究助成金補助を拡充することや製薬会社への協力要請などに注力すべき。」でした。
本研究の共同研究者、郭伸先生(国際医療福祉大学 臨床医学研究センター特任教授/東京大学大学院医学系研究科附属疾患生命工学センター 臨床医工学部門客員研究員)らと村松慎一先生(自治医科大学特命教授)からは今年度の厚労省科研費に共同で応募していることや、村松先生からは今年度に予算が確保できれば製薬企業の協力も目途がついており、サルで安全を確かめる試験を行いたいとの話も伺っております。
当協会の機関誌JALSA92号(5月連休明け発行予定)において松村先生の「ALS遺伝子治療(AAV9-ADER2血管内投与治療含む)について」の寄稿を紹介予定です。
協会としてALSの原因究明と一日も早い治療法の確立は1986年の協会設立以来の悲願です。今後ともALS克服のために当協会との連携とご協力をお願い申し上げます。
                                  以上
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臨床試験に目的を絞った寄付の方法は今のところありませんが、
郭研究室の活動全般に対する寄付は引き続き可能です。

郭 研究室への寄付ページは下記です
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html


Zenigata


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
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運動神経死における主要な犯人を特定
暫く情報が途絶えていましたが、新たな情報がありましたので掲載します。
ALSの原因には幾つかの仮説があります。自己免疫システムや神経補助細胞が原因とする説があり、下記はそれを支持する研究結果です。
Zenigata

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今回オンライン版Neuronで出版された実験のために、研究者はnuclear factor-kappa B (NF-κB),と呼ばれる、転写制御に関わるたんぱく質を調査した。このたんぱく質はALSにおいて共通に見られる神経炎症反応で一定の役割を果たしていることが知られている。NF-κBは他にも、癌や多くのほかの炎症、自己免疫疾患に関連している。

研究者はマウスの2つの異なる細胞においてNF-κBを抑制し病状の進行を調査した。すなわち、アストロサイトと、脳と脊髄のマクロファージとミクログリアである。アストロサイトは神経機能の補助をし、人間の脳内で最も一般的な細胞である。マクロファージとミクログリアは中央神経システムにおいて病原体が侵入した際に最初にかつ中心となって防御を行う。Nationwide Children Hospitalの遺伝子治療センター主席調査員であるBrian Kasper博士は「マウスのミクログリアのNF-κBを抑制すると病状の進行が47%遅くなる」と話す。

Kasper博士いわく、「この病気に関連する範囲は、運動神経に加えて2つの細胞タイプであると特定されている。従って我々の方策の一つは、どのような凶器を使ってこれらの細胞が運動神経を殺しているのかを特定することだ。我々の発見は、ミクログリアがNF-κBが仲介する炎症反応をひとつの凶器として使用している事を示している。」

アストロサイトにおいてNF-κBたんぱく質を抑制しても病状進行には影響が無かった。従って、アストロサイトが運動神経に対して使用している凶器の研究は継続される。なぜ、どのように通常は神経保護を行うミクログリアを神経を殺す分子に変化させるのかについて、今回の発見は示していない。謎は残るが、この研究は研究者をALS治療法発見へ近づけるものである。

Kasper博士によると、ALS治療の探索は2つの方向性に絞られてきた。一つは、病気の発症につながる引き金を特定し、病気進行につながるプロセスを理解することである。運動神経の変化は病気の発症に関わるが、病気進行はアストロサイト、ミクログリア、オリゴデンドロサイトの変化に支配されているようである。幾つかのALSタイプは遺伝性であるが、圧倒的多数は家族的な病気関係を持たない。この病気の複雑さと明確な家族的連関を欠くために発症前の見極めはほぼ不可能である。従って病気進行を遅延させる事に焦点が当てられているのである。

「殆どの患者がALSになる事を予想できないため、アストロサイトとミクログリアの変化を止める事は臨床需要に沿ったものである。ミクログリアにおける病気進行ルートは特定され、最終的にはALSの進行を遅延させる治療法の目標となるだろう。さらにはアルツハイマー病やパーキンソン病などに対し範な意味を持つことになるだろう。」と、オハイオ州立大学医学部の小児科と神経学の助教授でもあるKasper博士は語った。

[原文] http://www.nationwidechildrens.org/news-room-articles/study-identifies-key-player-in-motor-neuron-death-in-lou-gehrigs-disease?contentid=125400


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