ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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アメリカでも、同じAAV9を使った遺伝子治療実験が成功!
東大の遺伝子治療と方法が似ていますがターゲットが違うようです。
結果は東大のほうがよさそうですが、アメリカ版では脊髄液へ治療薬を投与することにより
より徹底的に治療遺伝子を送り込むことを検討しているようです。
東大の遺伝子治療と同じAAV9ウィルスベクターを使用した実験です。<-- (12月11日追加)

東大の治療法、効きそうですね!
ますます早くしてもらう方法を考えないと・・

Zenigata

以下、要約です。
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ALSの発現と進行を劇的に遅らせることに成功

Nationwide Children's Hospitalの研究者チームおよびカリフォルニア大学サンディエゴ校のLudwig Instituteの発見によると、1度の治療で最高39%の生存期間伸張を確認した。
この治療法はSOD1遺伝子の発現を抑えるものだが、SOD1遺伝子は家族性ALSにおいて変異を起こしている場合があり運動神経細胞を弱め殺してしまうものである。多くの研究が一種類の動物モデルで行われるが、この研究では2種類のモデルを発症前と発症後の研究に使った。Nationwide Children's Hospitalの遺伝子治療センターの主任研究員でこの研究の上級研究員であるBrian Kaspar博士は「この詳細な研究は治験に移すことも可能だ」と述べている。

SOD1遺伝子はsuperoxide dismutaseと言われる細胞内の活性酸素を分解する酵素を作成する役割を担っており、体内全域に見られ、有害な分子を破壊する機能があるが、この遺伝子が変異すると、特に運動神経に対し有害となる。以前のKasper博士の研究では、変異したSOD1の働きを止めることにより病気の進行を遅延させることが出来ると予想していたが、この仮説をテストするためにはSOD1をとめるだけでなく、どのように標的の運動神経細胞とグリア細胞を狙い撃ちするかが焦点であった。できれば頭蓋骨に穴を開けるのでなく非手術的方法によるものを求めていた。

Kasper博士のチームは2009年はアデノ随伴ウィルス抗原型9(AAV9)が血液脳関門を越えられることを突き止め、この遺伝子およびRNA干渉理論に対する理想的な運搬者とすることに成功した。

高速進行型ALSのマウスでは発症の前に治療した場合、何もしない場合に比べ生存期間が39%増加した。驚くべきことは生後21日目に治療した場合は病気の進行が66%減速した。さらに発作が発現した後に治療した場合でも23%の生存期間増加、病気の進行が36%減速した。

治療法の可能性に加え、この研究は別の生物学的洞察をも伝えている。ALSにおける運動神経の役割はよく知られているが、人間の脳内でもっともありふれた細胞であるアストロサイトの役割についても述べられている。この研究の協力者であるCleveland博士はアストロサイトも病気進行に関与していることを示し、Kasper博士は「ネズミのデータを見たところ、50%以上のアストロサイトは脊髄から、この遺伝子治療のターゲットにできる」と述べている。

理想的には運動神経とアストロサイトの両方を強く叩けるけるほうが良い。これに対する最良の方法は、薬を脊髄液に届けることだ。これにより脳外のSOD1を減らすことが出来、免疫システムにAAV9をさらす率も減らせる。

ネズミの場合、脊髄液への直接注入は難しいので、チームは健康な霊長類の脊髄液へこの遺伝子治療薬(AAV9-SOD1-shRNA)を注入した。結果はチームが望んだとおりだった。運動神経の90%とアストロサイトの70%のSOD1の遺伝子表現が減少し、副作用はがなかった。人間を対象にした治験準備が出来たことになる。

原文
http://www.nationwidechildrens.org/news-room-articles/therapy-slows-onset-and-progression-of-lou-gehrigs-disease-study-finds?contentid=120090

http://www.eurekalert.org/pub_releases/2013-09/nch-tso090913.php




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