ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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Neuralstem NSI-566治験、2番目の被験者のTV映像
Neuralstem NSI-566治験、2番目第2相治験1番目の被験者のTV映像を見つけました。

http://www.myfoxatlanta.com/story/23887451/risky-surgery-provides-hope-for-als-patients

色々アナウンサーがしゃべっていますが、新しい情報はありません。
時間があまり無く翻訳、要約する時間が無いため、とりあえずリンクだけ掲載します。

第1相の結果から推察すると、この人の病気の進行が止まりそうな気がしますね。
治験は来年6月まで続きますので来年後半に結果が出るでしょう。
最大で第1相治験の11倍の細胞投与を行うとの事です。

Zenigata


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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iPS細胞で品質の悪い細胞を見分けることに成功 - 京都大学と神戸大学
京都大学と神戸大学の研究グループは11月19日、ヒトiPS/ES細胞の大規模な解析により品質の良い細胞と悪い細胞の見分けることに成功したと発表した。



これも治療に向けた重要な進展だと思います。

http://news.mynavi.jp/news/2013/11/20/066/index.html

ALSを直すには原因を取り除くなどで病気の進行を止めることと(東大に期待!)、失われた運動神経や筋肉を取り戻すことが必要です。失われた運動神経や筋肉を取り戻すためにはiPSなどの幹細胞技術が必要になるのですが、そのまま使うと癌化するなどの危険なリスクがありました。この研究成果から、癌化しやすいiPSを選別し除外することに道が開かれたことになります。
NeuralstemのNSI-566の第1相治験の結果から、神経幹細胞の移植は脊髄だけでなく病気の進行状況に応じて脳にも必要なのではないかと想像しているのですが、iPS技術で作られた神経幹細胞をネズミの脳に移植し観察している点を考えるとALSや他の神経疾患を前提とする基礎研究と思われます。

また以前紹介した下記の記事で、霊長類のiPS細胞を自己の脳に移植した場合、拒絶反応が起こらないことも確認されています。
http://news.mynavi.jp/news/2013/09/27/181/index.html

さらには、iPS細胞の製造技術に関し、光で分化のコントロールをするという技術も開発されています。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-344.html

治療への条件がどんどん整っていっている気がします。
近い将来、期待できそうですね!

Zenigata



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東京大学のウィルスベクターを使った遺伝子治療、治験準備完了か?(Kiyoさんからの情報)
東京大学の遺伝子治療の研究について10月1日に下記で紹介させていただきましたが、
既に治験を開始できる状態にあるとkiyoさんから情報がありました。(kiyoさん、ありがとうございます!!!)

http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-335.html

kiyoさんは東京大学付属病院にて上記研究をされた郭先生に直接会われ、下記のような説明を受けたとの事です。

治療研究の進行状況について
1. 遺伝子治療は治験が始められるとこまで研究は進んでいる。

治験について
1. ips細胞を使った治療より遺伝子治療のほうが早く開始出来るだろう。
2. 治験も最初は極限られた少ない人数で始めて、次は人数を増やしていく予定。
3. 小規模の治験から始めてそんなに時間がかからずに結果がでる見込み。
4. いい結果がでれば案外早く1~2年で治療が始められる可能性がある。
5. 遺伝子治療は比較的早く効果が出ると思われる。

治験への障害について
1. 日本の法律では治験の許可がでるまでにかなり時間がかかる。
2. さらに治療の許可がでるまでにも時間がかかる。
3. 先生たちも早く治療ができるように働きかけてくれている。
4. 日本には協賛企業が少ないので金銭面で難がある。
5. 金銭のめどが着けば始められるとこまで来ている。

本人の健康管理について
1. 治療ができるようになるまでバランスの良い食事、睡眠、適度なリハビリが必要で自分でできることはなるべく自分でやることが大切。
2. 体力回復は大変負担がかかるのでケガや風邪などひかないように気をつけること
3. カシューナッツやトレハロースなど効果があるかも知れないと言われているサプリメント類も過剰摂取せず、通常生活で摂取できる量に留めておく事。
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Kiyoさん、誠にありがとうございます!!
上記情報に追加がありましたら教えてください。

根本解決になりそうな治療情報なのでものすごく期待しています。
導入までの期間も短そうなので素晴らしいですね。
しかし、法律面、何とかできないものでしょうか?
私たち患者や家族が研究されている先生方をサポートする方法があれば、何とかお手伝いしたいですよね!

Zenigata


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http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
2013年神経学会・年次総会
サンディエゴで11月9~13日に開催されている世界最大の神経学者の会合「2013年神経学会・年次総会」で、
基礎研究レベルの発見がいくつも報告されています。下記はその一部です。

■ハーバード大学
SOD1遺伝子のG93変異を模したマウスのES細胞由来の運動神経を使って多くの化合物の効果を実験したところ、多くの有効な化合物を発見した。中でもCell Cycle Kinases (細胞代謝酵素?) の抑制物質のうちのいくつかは、神経栄養素を欠いた状態での運動神経細胞の延命に大きな効果があった。機能および生態学的分析をしたところ、運動神経は2~3週間の間、きわめて正常に近い状態を保った。さらに、これらの化合物はALS患者から作成されたさまざまな種類の遺伝子変異を再現した運動神経の延命に効果があった。
[原文]
http://www.abstractsonline.com/Plan/ViewAbstract.aspx?mID=3236&cKey=4ad69054-09df-414f-8965-c8fdae293ebd&sKey=216c2239-973e-4a2f-ad4d-90d55fee7ea6

■ミラノ大学
健常者の皮膚由来のiPS細胞をSOD1遺伝子のG93変異を模したマウスの静脈と脊髄に注入したところ、マウスの寿命を伸長させ機能低下を遅延させ神経と筋肉の接続を温存させることが確認された。
[原文]
http://www.abstractsonline.com/Plan/ViewAbstract.aspx?mID=3236&cKey=10b9974c-591c-4a58-9d17-c61f07cc8745&sKey=216c2239-973e-4a2f-ad4d-90d55fee7ea6

Zenigata

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海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
Neuralstem NSI-566の神経幹細胞治験に副産物
Neuralstem NSI-566の第2相治験(来年6月終了予定)が現在実行されていますが、その第1相治験にて脊髄に幹細胞の移植を受けた患者の半数が手術から2年以上経過後も症状の進行の停止、鈍化または改善傾向が継続しています。移植された幹細胞を本人の免疫システムから保護するため、臓器移植を受けた人が使う免疫抑制剤を継続投与する必要があります。
移植された細胞が定着していることは確認されていますが、この効果が同時に使用される免疫抑制剤の効果による可能性もあるとして、免疫抑制剤を使った治験(アメリカ・第2相からスタート)が始まろうとしています。
ALSの原因または進行プロセスが免疫システムと関連しているという見解は広く指示されているため、免疫抑制剤単独での効果も十分期待できるということになります。
もし、この治療法に効果があるとわかれば、既に薬があるわけなので比較的短期間で薬を手にすることが出来る可能性があります。うまくいくといいですね。

詳細
http://alsn.mda.org/news/multicenter-trial-test-immunosuppression-als

Zenigata

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新しい幹細胞治療法 Q-Cell
2013年度だけをみても、新しいALS治療研究が全世界で少なくとも10個以上は始まっているそうです。下記の幹細胞を使った治療法も近いうちに治験に加わりそうです。(以下、翻訳しました)


病気の最初の兆候までにALS患者の50%以上の運動神経が失われると見積もる研究者達が居る。この破壊の形勢を覆すため、臨床医たちは、神経保護物質の供給を増やして患者の体内に残る運動神経を健康に保ちたいと考える。しかし、この戦略がALS患者を助けになるか否かは熱心に議論されているところである。

より多くの神経学者たちが、健康なアストロサイトの投与がALS患者に残存する運動神経の延命補助を行い、破壊からの保護をするのではないかと考え始めている。

アストロサイト交換として知られる幹細胞ベースのこの戦略は、アストロサイトの前駆細胞を脊髄へ直接注入するものだ。前臨床研究によると移植ベースのこの方法は、脳と脊髄内において潜在的に有毒なレベルのグルタミン酸塩の蓄積をある程度減らす可能性がある。

これらの潜在的治療法のひとつであるQ cellsは、臨床実験に近づきつつある。Johns Hopkins大学医学部のNicholas Maragakis 医学博士により開発されたこの戦略は、一定のALS形態に効果があるだろうと期待される多くの潜在的なテーラーメード医療のうちのひとつとして注目されつつある。
[原文]
http://blogs.als.net/post/A-new-player-in-the-Q.aspx

日本からも近々凄いのが出てくるのではないかと期待していますが、なかなか情報が聞こえてこないですね。何とか早くならないですかね。
Zenigata

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日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
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京大、光で神経幹細胞の自己複製とニューロン分化誘導を制御する技術を開発
また、治療に必要な技術が開発されました。

http://news.mynavi.jp/news/2013/11/01/145/index.html



治療には病気の進行を止めることと、失われた神経や筋肉を再生することが重要になると思うのですが
幹細胞にはこれら全てが出来るのではないか、またALSには様々な形態がありますが、全部に効いてしまうのではないか、と期待しています。
幹細胞は不純物が環境にあることで違うものに分化してしまうとか癌化してしまうとかという問題があるそうです。光でコントロールできると言うことは異物を投入せずに幹細胞の分化や複製をコントロールできると言うことですよね。幹細胞取り扱いのブレークスルーになりそうですね。

Zenigata

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