ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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iPS医療・治療・創薬の安全基準を統一し、最短2年で承認へ!!
Zenigataです。

ひょっとしたら既に皆さんご存知かもしれませんが掲載させていただきます。
日経のオンライン版(会員版)に載っていた7月11日の記事要約です。

iPS医療・治療・創薬の安全基準を統一し、最短2年で承認へ

1)iPS細胞を用いた再生医療や創薬の実用化に向け、政府は再生医療と創薬で異なっていた安全基準を統一、開発期間を現状の7年から最短2年と今の3分の1に短くする。2014年中には施行予定。

2)各社が膨大な数の化合物の中から、一から新薬候補を絞り込むには時間やコストがかかる。一部のデータを共有すれば、開発期間の短縮、コスト削減が可能。35社・団体はiPS細胞の創薬に関する基礎試験データを共有し、実用化までの期間を短くする。
(例えばアナカルジン酸やケンパウロンは膨大な数の化合物を患者由来のiPS細胞で実験した結果見つかったものだが、その背後にはボツだった化合物が何千種類もある。この情報を共有すれば全ての団体がボツ化合物を重複して実験せずに済み、新しい化合物のみを試す事ができる。)

3)細胞の培養の委託先を医療機関だけでなく企業にも広げる法案が今秋の国会で成立し、医療機器メーカーなどが開発に参入する動きが相次ぐ見通し

日本経済新聞電子版

凄いですね!日本も捨てたもんじゃありません!スバラシイ!
実は、薬の承認プロセスを短縮して欲しいと安倍首相に投書したのですが、既に着手済みだったようです。
アナカルジン酸、意外に早く来そうですね。手放しで嬉しいです。涙がでそう・・・。


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異常凝集したTDP-43の役割の仮説が一部証明されました。
Zenigataです。
Alexkazuさんに許可をもらってこのブログに情報を掲載させていただいています。

style-TKさんのサイトに異常凝集したTDP-43の病気への役割に関する記事が載っていました。

ALS そして、僕の生きる道

異常凝集したTDP-43に毒性があり、それが他の細胞へ伝播していくことは仮説として今まで言われていた事ですが、実際に確認したのは東京都医学総合研究所が世界初だそうです。
http://www.metro.tokyo.jp/INET/OSHIRASE/2013/07/20n74300.htm

先日の軸索輸送の情報とあわせると、おぼろげながらALSの全体像が見え始めてきたような気がしますね。

あと、イタリアでも神経幹細胞移植の治験を行っているとの情報もありました。非常に小規模な治験で、凄いスピードで進行しているようです。
http://wired.jp/2013/07/10/transplant-als-good/
報道ステーションの動画が公開されていました。
Zenigataです。
Alexkazuさんに許可をもらってこのブログに情報を掲載させていただいています。


先日話題になった報道ステーションでの山中教授の対談がネットにアップされていました。

iPS研究 山中教授生出演 アメリカの最前線を日本へ 【報道ステーション(2013年6月17日)】

アナカルジン酸から丁度1年になりますが、どうなっているのでしょうか?気になります。。
トレハロースにALSマウスの病状進行抑制効果
Zenigataです。
Alexkazuさんに許可をもらってこのブログに情報を掲載させていただいています。


トレハロースがALSマウスの病状進行を妨げるとの研究結果が出ています。トレハロースを腹部に週3回注射し、飲み水にも少量混ぜた場合、オスでは22%の寿命伸長があり、メスでは11%の寿命伸長があったとの事です。ただし、病状進行の遅延については雌雄の別なく同じ程度遅れたとのことです。

下記に訳を載せておきます。

トレハロースは安価にどこでも購入できますが、治験が終わるまで自己判断で摂取しないようにと、
毎度ながら注意書きがありました。 しかし、米国の患者の間では既に摂取し始めている人が居るようです。

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[糖分子がALSマウスの病状進行を遅らせる]
トレハロースと呼ばれる分子を用いた治療がALSマウスの病状の進行と寿命の伸長に関連している事が報告された。トレハロースは2つの糖分子により構成された分子である。

チリ大学サンチアゴ校のクラウディオ・ヘッツのグループは、ALSマウスのトレハロース治療の(神経)保護的性質はオートファジーと呼ばれる細胞内清掃と老廃物廃棄の処理が活性化されたせいではないかと考えている。ALSにおけるオートファジー処理の混乱はSQSTM1およびubiquilin(UBQLN2)の遺伝子とタンパク質の異常に関係付けられている。(これらの発見は2013年6月6日にAutophagyにてオンラインで公開されている)
http://www.landesbioscience.com/journals/autophagy/article/25188/

[トレハロースが神経細胞の生存率を増加させた]
SOD1遺伝子を変異させALSを再現させたSOD1 ALS研究マウスの腹部に週3回トレハロースを注射し、トレハロースを少量含んだ水を与えた。
トレハロースと類似の分子成分を投与した場合と、プラセボ(偽薬)を投与した場合とを比較すると有意な差が生存期間に現れた。効果はオスのマウスでより顕著で寿命伸長はプラセボを投与された場合の22%増の32日間になり、メスのマウスでは11%増の15日であった。
トレハロースを投与されたマウスでは病状の進行もおそくなり、この点については性別による差は見られなかった。
研究者の報告によると下記の効果が観察された。
・ 脳内と脊髄内の毒性SOD1タンパク質の濃度が下がっている
・ 通常他の細胞を保護するが、逆の働きもするアストロサイトと呼ばれる神経細胞の活動が低下している。
・ ALS患者で失われる運動神経の生存率が増加している。

[トレハロースがオートファジー処理を強化した可能性]
マウスのトレハロース治療は、オートファジーと呼ばれる細胞内の老廃物廃棄システムと関連したマーカーを有意に引き上げている。さらに、SQSTM1を含むオートファジーに関わる遺伝子の活動がトレハロース治療を受けたマウスで活発になっている。

どのようにトレハロースがオートファジーを刺激したかは不明だが、研究者たちは、ALSマウスのトレハロース治療の(神経)保護的特性は、運動神経におけるオートファジー処理の活性化による物によるようだと話している。

これらの研究による発見は、オートファジー処理の活性化によるALS治療の可能性を示している。

[原文]
http://alsn.mda.org/news/sugar-molecule-delays-disease-progression-als-mice
Brainstorm NurOwn アップデート
ご無沙汰しております。Zenigataです。
Alexkazuさんに許可をもらってブログにアップデート情報を掲載させていただきます。

長らく何の情報も無い状態が続いていましたが、Brainstormは着々と開発をすすめているようです。
1)イスラエル・ハダッサでのⅡa相治験において、全3グループに分かれているうちの第2グループについて、HelsinkiComiteeに安全性データを提出したとの事です。第1グループに比べて投与細胞数を50%増量していますが、安全性には何らネガティブな現象は見られなかったとの事です。効果に関するデータは後に提出されるとの事です。

2)BrainstormはEUにおいても希少難病指定を獲得したとの事です。アメリカでは2011年に同趣旨のOrphan Drug指定を獲得しています。これを取ると政府から色々な開発援助を受けられるようです。

以前Brainstormから出ていた情報では9月までに第3(最終)グループの手術を完了するとの事でした。予定通りだったらそのニュースが今月中に出そうですね。
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