下記の情報を見つけました。
私も、時間が無いので、精密に翻訳はする時間が無く、興味を持った部分の要旨のみです。
iPS細胞技術を使ってALS患者由来の運動神経細胞を作成し、これを薬剤候補の選別に使う事が薬の開発の効率化に貢献しそうです。
http://alsn.mda.org/news/stem-cell-screen-identifies-target-als
iPS細胞技術を使ってALS患者由来の運動神経細胞を培養皿内で作成し、治療薬候補の物質を投与して様子を見るものですが、今年年初に第３相治験で効果を否定されたdexpramipexoleを投与したケースではALS運動ニューロンの延命にはまったく効果がなく、
同じく治験で効果を否定されたolesoximeもあまり効果がなかったとのことです。
反して、最近発見されたKenpaullone（ケンパウロン）は効果があったとのことです。
（日本でも、この方法でアナカルジン酸に培養皿上での効果が見つかりましたね。）
あと、リルゾール（リルテック）の特許期限が切れ、ジェネリック版（廉価版）が数種類FDAの認可を得たそうです。
http://alsn.mda.org/news/generic-riluzole-market