ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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安全性の兆候、ブレインストーム幹細胞試験における有効
イスラエルでNurOwn幹細胞技術で試験され、呼吸を改善し、かつ嚥下と筋力を回復したようである。

1〜2ALS臨床試験段階での初期の結果は、NurOwnの幹細胞技術が安全であること、そしてそれは嚥下や筋力、呼吸改善するために表示されていることを明らかにした。
トライアルが行われているハダサ医療センター(イスラエル)で、倫理的および安全性委員会は、そのトライアルを進めると、試験参加者の次のグループで治療を開始するBrainstormの承認を認めている。初期段階の計画が進行中の裁判に米国のトライアルサイトを追加するために進められている。

以下、英文をGoogle翻訳で見てください。

Preliminary data reported Jan. 17, 2012, by BrainStorm Cell Therapeutics demonstrate that the biotechnology company's experimental NurOwn stem cell technology has not caused any significant adverse side effects in a phase 1-2 clinical trial in amyotrophic lateral sclerosis (ALS). In addition, clinical follow-up of trial participants indicates that the treatment appears to have improved breathing, swallowing and muscle strength.

"I am very excited about the safety results, as well as these indications of efficacy we are seeing," the trial's principal investigator Dimitrios Karussis said in a BrainStorm press release. “This may represent the biggest hope in this field of degenerative diseases like ALS."

The ethical and safety committee at Hadassah Hebrew University Medical Center (Israel), where the trial is taking place, has granted BrainStorm approval to advance its trial and begin treatment in the next group of participants.

Technology uses participants' own cells
The newly reported data are based on results from the first four trial participants, who were in the early stages of ALS. Investigators expect to test BrainStorm's NurOwn therapy in eight more people with early-stage ALS, and in 12 people with advanced ALS.

Treatment for the first 12 trial participants involves a single round of multiple injections to the biceps and triceps muscles. Those in the later groups, with more advanced ALS, will receive a single injection into the cerebrospinal fluid via lumbar (lower back) puncture.

The experimental treatment in BrainStorm's trial uses mesenchymal stem cells, taken from the bone marrow, which are capable of differentiating (maturing) into a number of different cell types. In this trial, mesenchymal stem cells are taken from trial participants’ bone marrow, cultured into healthy cells capable of delivering neurotrophic factors (molecules that support motor neurons, the nerve cells that die in ALS) and then readministered to the participants from whom they were taken.

BrainStorm, with operations in both New York and Petach Tikyah, Israel, was granted orphan drug status for its experimental therapy in February 2011 by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). (Orphan drug status provides economic incentives for companies to develop drugs for rare diseases.)

BrainStorm plans to add US trial sites
BrainStorm is in early-stage planning to add U.S. trial sites to the ongoing NurOwn clinical trial. Prospective sites include Massachusetts General Hospital in Boston and the University of Massachusetts Medical School in Worcester, Mass.

Neurologist Merit Cudkowicz will lead the Massachusetts General Hospital team. Cudkowicz has received MDA research funding and directs the MDA/ALS Center at Massachusetts General. The University of Massachusetts Medical School team will be led by Robert Brown, a neurologist and former MDA research grantee who preceded Cudkowicz as director of the MDA/ALS Center at Massachusetts General.

Several steps are necessary before NurOwn stem cells can be tested in the United States. These include:

development of a trial design;
identification of treatment production facilities;
completion of a formal collaborative agreement between BrainStorm and the participating institutions; and
FDA approval of the new trials.
Learn more about the NurOwn trial
To find out more about the ongoing trial in Israel, view Autologous Cultured Mesenchymal Bone Marrow Stromal Cells Secreting Neurotrophic Factors (MSC-NTF) in ALS Patients (or enter NCT01051882 into the ClinicalTrials.gov search box).

You also may contact Dimitrios Karussis at karus@cc.huji.ac.il, or +972-2-6776939; or Adi Vaknin_Dembinsky at adembinsky@yahoo.com, or +972-2-6776939.


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病は胃腸から「腸の脳」と呼ばれる腸神経系に注目
 精神的な問題と思われることが実は胃腸の状態によって引き起こされている可能性もある。
 食道や胃腸が消化以外の多くの身体機能に影響を及ぼしていることを示す研究が増えている。骨形成や学習、記憶、さらにはパーキンソン病といった疾病と消化管の健康の興味深い関係が研究で明らかになってきた。最近の研究では、胃の不調や腸内細菌がうつ病や不安神経症を促している可能性のあることが少なくともマウスの実験で分かった。
 消化管と脳の間の情報伝達をさらに解明すれば、幅広い疾病の原因特定や治療に役立つとともに、診断の糸口を医師に提供できる可能性がある。
 米スタンフォード大学医学部の消化器科および肝臓病科の部長を務めるパンカジ・パスリチャ教授は「消化器系関連の問題だけでなく、その他の身体に関連した問題で、消化管に注目することは医学研究上重要だ」と指摘する。
 食道から胃、腸まで一本につながっている消化管は独自の神経系を有し、脳とは独立して機能している。
 この腸神経系は研究者の間で「腸の脳(gut brain)」として知られている。腸の脳は神経の接続を通じてすい臓や胆のうなどの臓器をコントロールしている。消化管で分泌されるホルモンと神経伝達物質は肺や心臓といった臓器と相互作用する。
 脳や脊髄(せきずい)と同じように、消化管にも無数の神経細胞がある。コロンビア大学のマイケル・ガーション教授によると、小腸内だけでも100万個の神経細胞が存在しており、この数字は脊髄内とほぼ同数であるという。
 脳と消化管をつなぐ主な導管の役割を果たしているのは、脳幹から下に伸びる迷走神経。しかし、消化管は脳から指令を受けるだけではない。
 ガーション教授は「脳はマイクロマネージメントを好まないCEO(最高経営責任者)のようなものだ」と語る。脳が消化管に送り込む情報より、消化管が脳に伝達する情報のほうがはるかに多い。 精神病や脳疾患の患者が胃腸障害を訴えるケースも多い。新しい研究からは、不安神経症などの精神疾患が腹痛を誘発するように、消化管内の疾患が脳疾患の原因になっている可能性もあることが示されている。
 パスリチャ教授らはこの問題を研究するために、生まれたばかりのマウスの胃を刺激するという実験を行った。これらマウスは8~10週間後までに身体上の障害がなくなったものの、泳ぐ運動をさせても普通のマウスより早く止めてしまうなど、胃を刺激されなかったマウスに比べ、うつ状態や不安の大きい行動を示したという。
 こうしたことから、脳に針を刺す脳生検をせずに、通常の大腸内視鏡検査で摘出できる消化管の神経細胞によって疾病を突き止めるといった研究も進んでいるという。

Shirley S. Wang/Wall Street Journal
http://jp.wsj.com/Life-Style/node_376807?reflink=Goo&gooid=nttr
運動せずに筋肉つくる薬
以下のニュースが発表されました。これでALSで失った筋肉が回復しないかな~と考えております。アメリカでは、サプリメントととして発売準備がされているようです。


【1月9日 AFP】4年近く前に発見された「AICAR」は運動をしないマウスに筋肉をつけることのできる薬だが、この薬に熱中症を予防する効果もあったとする論文が、8日の英医学誌「ネイチャー・メディスン(Nature Medicine)」に掲載された。研究を続ければ、熱に極端に弱く、暑い日の運動や活動で死亡する危険性のあるスポーツ選手や兵士たちを助けることができるかもしれない。
 AICARは2008年、まったく活動をしない実験用マウスの筋肉を発達させ、持久力を高める効果が発見された後、「カウチポテト薬」と呼ばれるようになった。現在は、深刻な筋肉関連の疾患や代謝障害などの治療薬として研究が進められている。
■マウスの悪性高熱症の予防に効果
 米国の研究者らは8日のネイチャー・メディスン誌の論文で、マウスにおける悪性高熱症と呼ばれる疾患の予防に、このAICARが役立つことが偶然発見されたと述べた。悪性高熱症は死に至ることもある症状で、RYR1遺伝子の欠陥により引き起こされる。この遺伝子はマウスも人間も保有している。
 米テキサス(Texas)州ヒューストン(Houston)にあるベイラー医科大学(Baylor College of Medicine)のスーザン・ハミルトン(Susan Hamilton)教授(分子生理学)は「AICARをマウスに投与すると、熱による死亡を予防する効果が100%あった。活動の10分前未満の時点で投与した際にも効果があった」と語った。
■スポーツ選手や兵士の熱中症予防に期待
 この発見は、熱に敏感な若いスポーツ選手や砂漠に派遣された重武装した兵士らに対する予防措置として活用できる可能性がある。RYR1遺伝子の異常は3000人に1人の割合で発生するが、理論的には将来の薬剤はRYR1欠陥を持たない人々にも効果を持つ可能性があるという。
「RYR1の変異した個人が熱中症にかかるときに起きるプロセスは、RYR1変異のない個人に起きるプロセスと類似している可能性が高い」と、米ニューヨーク(New York)にあるロチェスター大学メディカルセンター(University of Rochester Medical Center)のロバート・ダークセン(Robert Dirksen)教授(薬理学)は説明した。(c)AFP
難病ALS、発症メカニズム解明…九大・慶大 (詳細)
日々不穏のみぐのすけさんの好意により転載致します。みぐのすけさん情報感謝致します。
http://www.miguchi.net/neuron/diarypro/diary.cgi?field=3

九州大と慶応大の研究チームは27日、難病の筋萎縮性側索硬化症(ALS)の発症メカニズムをマウス実験で解明したと発表した。
 脊髄で分解酵素の働きが低下し、神経を活性化させるアミノ酸「Dセリン」が増加、蓄積するため、筋肉の萎縮を引き起こすという。「酵素の活性を高める方法が見つかれば、治療薬の開発も期待できる」としている。研究成果は米科学アカデミー紀要(電子版)にも掲載された。
 ALSは脊髄内で筋肉を動かす運動神経が障害を受け、次第に全身の筋肉に力が入らなくなる病気。全国に約8500人の患者がいるとされる。詳しい原因は不明で、根治的な治療法も見つかっていない。
 研究チームは、遺伝子操作を受け、ALSと同じように脊髄の運動神経に障害を持つマウスで実験。脊髄内のアミノ酸の量を調べたところ、Dセリンが健康なマウスの約3倍に増え、蓄積していた。さらに、Dセリンの増加を抑える分解酵素「DAO」の働きが、通常の半分に落ちていることもわかった。
(2011年12月27日23時10分 読売新聞)

まずは実際の論文のリンク先を示します。
 D-Amino acid oxidase controls motoneuron degeneration through D-serine

D-アミノ酸酸化酵素 (DAO) は D-セリンを介して運動ニューロン変性を支配する

(背景)
 ALSの 90%は孤発性で、残りは遺伝性です。遺伝性 ALSの 20%が superoxide dismutase 1 (SOD1) 異常であり、10%が 43-kDa transactivation response DNA-binding protein (TDP-43) や fused in sarcoma/translocated in liposarcoma (FUS/TLS) 異常と関係があります。
 N-methyl-D-aspartate (NMDA) 受容体はグルタミン酸受容体の一つで、ある条件下で活性化し、様々な生理的、あるいは病的作用を発揮します。NMDA受容体の面白いところは、受容体の別の部位に「ある物質」がくっつかないと、受容体にグルタミン酸が結合できないところです。「ある物質」が今回報告された「D-セリン」です。
 「"D" って何のこと?」というのがわからないと「D-セリン」とか 「DAO」というのがしっくり来ないかもしれません。まともに論じるとややこしいのですが、簡単に言うと、アミノ酸には構造が同じでも鏡に映したように左右が反転した二つの形が存在し、それぞれ "L" とか "D" と呼びます。そして、セリンというアミノ酸の "D" 体のことを「D-セリン」と呼びます。D-セリンは、セリン・ラセマーゼという酵素の作用で L-セリンから作られ、前脳に多く存在します。そして、長期記憶に関わっているとされますが、一方でNMDA受容体を介した神経毒性に関与しているともされています。

 D-アミノ酸酸化酵素 (DAO) は D体のアミノ酸を分解する酵素です。ALSのごく一部の患者さんでは、DAOの遺伝子変異が指摘されています。
(方法)
 SOD1に G93Aという変異を入れた ALSのモデルマウス (mSOD1) を用いて、DAOの活性、D-serineの蓄積などを調べました。
(結果)
①DAO活性は、モデルマウスの網様体脊髄路のアストロサイト (星状膠細胞) において、大幅に減少していました。
②DAO活性低下の結果、D-セリンは分解が抑制され、大幅に増加しました。
③DAO活性低下の原因は、NMDA受容体/ERK経路が介在した DAO遺伝子の発現抑制によるものと思われます。
(考察)
 NMDA受容体と ERK経路についてが主体 (話が難しくなるので割愛)。
(結語)
 運動ニューロンにおける DAOと D-セリンの役割について明らかにしました。DAO活性をコントロールしたり、D-セリンを抑えたりすることが、ALSの治療につながる可能性があります。
Isis社 脊髄性筋萎縮症治療薬ライセンス権利をBiogen社に付与
Isis Pharmaceuticals社は、第2/3相試験完了までに脊髄性筋萎縮症(SMA)治療アンチセンス薬ISIS-SMNRxをライセンスする権利をBiogen Idec(バイオジェン・アイデック)社に付与するオプション/提携合意を発表しました。
あけましておめでとうございます。
新年明けましておめでとうございます。
お正月はご実家へ里帰りしておりましたので、ブログの更新が出来ませんでしたことをお詫び申し上げます。
今年は、皆さんに嬉しいニュースをお伝え出来る年になると確信しております。
しばらくのご辛抱と考えます。また今年も皆さんのお力をお借りしますのでよろしくお願いします。
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