ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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神経細胞にたまった異常タンパク質を分解する新たな制御機構を解明(アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病など)
独立行政法人理化学研究所(野依良治理事長)は、認知症や運動機能障害などを引き起こす神経変性疾患において、神経細胞内で共通してみられる「異常タンパク質」を分解する新たなメカニズムを解明しました。

○ユビキチン結合タンパク質p62はリン酸化によって選択的オートファジーを促進
○p62タンパク質のリン酸化の亢進により異常タンパク質の細胞内蓄積が減少
○異常タンパク質蓄積に基づく神経変性疾患の治療にも期待

続きは、PDFファイルで読んでください。
http://www.riken.go.jp/r-world/info/release/press/2011/111021/image/111021.pdf
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久光製薬、貼付型のパーキンソン病薬を開発、15年度めど最終治験
久光製薬は、貼付タイプのパーキンソン病治療薬を開発する。2016年2月までに日本で最終臨床試験を始める計画のほか、すでに拠点のある米国など海外開発も検討する。貼付剤は経口薬に比べ投薬が簡便という特徴があるが、パーキンソン病治療薬では国内で商品化されたものはない。同社では得意の経皮吸収型の製剤技術を主力の鎮痛薬以外にも応用し、事業の裾野を広げていく。
開発するのは、英グラクソ・スミスクライン(GSK)が創製したロピニロール(一般名、GSKの製品名は「レキップ」)を有効成分に使った貼付剤。同薬は非麦角系選択的ドパミンD2受容体作動薬と呼ぶ。ドパミン系の神経に働きかけ、パーキンソン病の症状である筋肉のこわばりや手足のふるえなどを改善する。
久光製薬は以前、抗パーキンソン病薬ペルゴリド(一般名)の貼付剤開発を目指したが失敗。今回、新たな成分をターゲットに据え、商品化に再挑戦する。開発コードは「HP-3000」。このほど始めた国内第2相臨床試験では複数の試験を行い、有効性と安全性の立証を目指す。15年度からは多数の患者を対象に有効性を検証する第3相試験を始めたい考え。また国内臨床試験の進捗をみながら海外開発も検討していく。
抗パーキンソン病薬の国内市場は600億円弱とみられ、ドパミン受容体作動薬が主流となっている。いまだ登場していない貼付剤では、大塚製薬がドパミン作動薬ロチゴチン(同)の国内第3相試験でロピニロールとの非劣性を確認、今年度内に承認申請する意向を示している。
貼付タイプの鎮痛薬で国内最大手の久光は、強みとする経皮吸収製剤技術の横展開に力を注いでいる。最終臨床試験を実施している爪白癬と過活動膀胱の新薬はそれぞれ来年度に承認申請し、爪白癬の新薬は米開発にも乗り出した。これに加えて新たにパーキンソン病分野への参入も目指し、鎮痛薬以外での品揃えを拡充していく。

*パーキンソン病もALS と同じく運動機能が障害される病気ですが、この場合はドーパミン神経という運動の中枢的なコントロールに関わる神経細胞が死んでしまうため、運動が緩慢になったり、転びやすくなるなどの症状が出現し、末期には寝たきりの生活を余儀無くされます。パーキンソン病は65歳以上の方が1%以上罹患する比較的ポピュラーな病気で、社会の高齢化が進むにつれ、ますます深刻な問題になることが確実です。
 ALSもパーキンソン病も普通は非遺伝性で、「神経変性疾患」といわれる病気に属します。

神経細胞死は防げるか〜日経サイエンス2011年10月号より
本日、図書館に行って日経サイエンス2011年10月号を読んできました。先週、読んで皆さんにお伝えしたかったのですが、誰かが借りていて返却日を過ぎても返されていなかったのです。ようやく手にして読むことが出来ました。
長文なので要点だけ記載します。HGF(組織の再生、修復を促す肝細胞増殖因子は、これまで行われたほかの(治療薬候補の)動物実験に比べて良好な成績であった。ラットより大きなALSのモデル動物はいないが、正常なサルにHGFを投与した実験では重篤な副作用は見られていない。
治験では比較的症状の軽いALS患者9人に脊髄腔に異なる量のHGFを投与し、薬剤の安全性を確認する。その後、安全性を確認できた最高容量のHGFを3人に5回ずつ反復投与する。順調に行けば効果があるかどうかを調べる次の段階に進むとありました。
*:東北大での治験についての問い合わせは、主治医から専用のFAX番号:022-728-3455

その後、治験の進捗が気になりますが、どなたかご存知の方がいらっしゃいましたらお知らせください。多くの皆さんが知りたい情報ですのでよろしくお願いします。
神経細胞死は防げるか〜日経サイエンス2011年10月号より
運動ニューロンの死を引き起こすALSの治療薬候補の治験が始まった

 イモリなどの両生類は,手足を切られても生えてくる。脳もある程度は再生する。だが人間は手足を切られたり,中枢神経が損傷したらそれきりだ。
 中枢神経が再生すると,それまでに神経回路に定着した知識・経験が失われる。人間は進化の過程で,知識や経験を蓄積する能力と引き替えに,再生能力のかなりの部分を失ってしまったらしい。だが肝臓や骨髄などには,強い再生能力があることが知られている。人間に残された再生能力を補強することで中枢神経を保護し,再生させることはできないだろうか?
 そんな試みが,東北大学で始まった。運動ニューロンが死滅して全身がまひする難病,筋萎縮性側索硬化症(ALS)の患者に,ヒトの再生誘導因子である肝細胞再生因子(HGF)を投与する臨床試験だ。目標はALSの進行を遅らせること。今回はまず,HGFの安全性を確認する。創薬ベンチャー,クリングルファーマ(大阪府豊中市)が製造するHGF製剤の治験として実施する計画で,7月11日に学内の治験審査委員会がゴーサインを出した。

「難病中の難病」
 ALSは脳の指令を筋肉に伝える運動ニューロンが機能しなくなり,身体が動かせなくなる難病だ。手足の筋力低下に始まって,話したり飲み込んだりすることができなくなり,歩行障害が起き,やがて呼吸筋が侵されると人工呼吸器が必要になる。意識は保たれ,知覚も侵されないが,動かせる部分が少なくなっていくにつれて周囲との意思疎通が困難になる。かすかに動く眼球や顔の筋肉を使い,文字盤やIT機器の助けを借りて何とか会話している人も多い。
 原因は不明で,治療法もない。唯一の承認薬のリルゾールも,効果は極めて限定的だ。国内には現在8500人,世界には35万人の患者がいる。「非常に過酷な疾患で,難病中の難病と言っても過言ではない。この病気の治療法開発は,すべての医師の悲願」と,治験を実施する東北大学大学院神経内科の青木正志教授は力をこめる。
 肝細胞再生因子は1984年,中村敏一現大阪大学名誉教授によって発見された。その名の通り,当初は肝臓の増殖を促すタンパク質と考えられたが,その後,腎臓や心臓,肺,血管や皮膚など多様な臓器・組織の保護や再生を促す作用があることがわかった。神経細胞にも強力な保護作用がある。作用メカニズムは多岐にわたり,「これまでに知られているほかの再生因子に比べても保護作用が強い」と,共同研究を進める慶応大学医学部の岡野栄之教授は指摘する。(続く)

続きは日経サイエンス2011年10月号で!

早速!買って読んでみます・・・・・だが先ほどツタヤに行ってみたら、すでに10月号は無く11月号が販売されていました。しょうがないので今度、図書館にあるバックナンバーを見るしかありません。
11月号は、iPS研究の第一人者である山中教授のことが記載されていました。立ち読みでしたので少ししか読んでいませんが・・・


クリングルファーマ株式会社(HGFについての説明)
http://www.kringle-pharma.com/hgf.html
難病の脊髄小脳変性症、発症の仕組み一部解明
 群馬大の平井宏和教授(神経生理学)らの研究グループは5日、女性患者の日記を基にしたドラマ「1リットルの涙」で知られる難病の脊髄小脳変性症が発症する仕組みの一部をマウス実験で解明したと発表した。
 遺伝子異常で生じた変異型酵素が、正常な酵素の働きを妨げ、運動機能に影響を及ぼすことがわかった。異常な酵素をなくす治療法の有効性が裏付けられた形だ。平井教授は「臨床試験への大きな一歩」とし、5年以内にヒトへの治療開始を目指す。
 今回、解明されたのは、約30種類ある遺伝性の同変性症の一つ。正常な酵素を持ったマウスに変異型酵素を作る遺伝子を注入すると、変異型酵素が、正常な酵素や、運動学習に不可欠な別の種類の正常な酵素の機能も妨害することが判明した。研究成果は、米科学誌「ジャーナル・オブ・ニューロサイエンス」電子版に掲載された。
■ 脊髄小脳変性症
 歩行が困難になる、話す時に舌がもつれるなどの運動失調が主な症状で、10~20年という長い年月をかけて進行することが多い。国内には約2万3500人の患者がおり、約3割は遺伝性とされるが、詳しい原因や根本的な治療法は分かっていない。

▽記事引用元 YOMIURI ONLINE
http://www.yomidr.yomiuri.co.jp/page.jsp?id=48269

▽関連
The Journal of Neuroscience
Mutant PKCγ in Spinocerebellar Ataxia Type 14 Disrupts Synapse Elimination
and Long-Term Depression in Purkinje Cells In Vivo
http://www.jneurosci.org/content/31/40/14324.abstract

アンチセンスで運動ニューロン疾患のSMN2を救済
脊髄性筋萎縮症(SMA)は運動ニューロン疾患の1つで、運動ニューロンの生存に必要なSMN1と呼ばれる遺伝子の変異が原因である。ヒトには重複遺伝子のSMN2があるが、この遺伝子はほとんど発現しない。有望な治療法の1つは、このSMN2の発現を高めるというものだ。これまで、治療効果を得るには脊髄運動ニューロンでのSMN2の発現増大が必要だろうと考えられてきた。ところが、SMAのマウスモデルで、SMN2のスプライシング異常を修復するアンチセンス・オリゴヌクレオチドの末梢皮下注射が、脳への直接投与に比べてはるかに強力な治療法になることが明らかになったのである。意外なことに、SMAの長期救済には末梢での救済が不可欠なことがわかり、また、バイオマーカーから肝臓がSMA発症に重要な役割を持つことが示唆された。

いよいよ!新薬が出て来る可能性が!!早くて年内、来年中には皆さんに朗報が届きます。意地でも生き残りましょう。そして皆で宴会だ~!

Narure日本語
http://www.natureasia.com/japan/nature/updates/index.php?i=85326

脊髄性進行性筋萎縮症とALSについて
http://www7.plala.or.jp/andi/medi/spma.html
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