ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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アリゾナ州立大学がALS治療法開発のためiPS細胞からヒト神経細胞培養に着手
・ALS NEWS TODAYの1月26日付記事からです

▽アリゾナ州立大学は、アメリカ国防省からの5億円あまりの資金提供を受け、Biogen社らと共同で、iPS細胞を用いたALS治療法開発に着手することを公表しました

▽アリゾナ州立大学はiPS細胞研究において先進的な業績を上げており、このプロジェクトでは、末梢血中の単核球細胞からiPS細胞を作成し、さらに様々な神経系細胞に分化させ、薬剤のスクリーニングが行われる予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/26/arizona-state-university-grows-human-neurons-test-treatments-neurodegenerative-diseases-including-als/
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Q therapeutics社とREPROCELL社がALSに対する幹細胞治療開発のために提携
・ALS NEWS TODAYの12月21日付記事からです

▽REPROCELL社はiPS細胞を用いた再生医療の開発を行っており、Q Cell Therapeutics社はヒトグリア前駆細胞の作成において先進的な技術を有しています

▽REPROCELL社は、幹細胞をRNAをベースにした技術で操作し、大規模かつ迅速に各種細胞へ分化させる技術を開発しました。

▽両社の技術によりALSなど神経変性疾患に対する幹細胞治療が進展することが期待されます。REPROCELL社は日本企業のため、日本での臨床試験の迅速な実施も期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/12/21/q-therapeutics-and-reprocell-collaborating-on-stem-cell-based-therapies-for-als/
Wave社の新規治療がモデル動物で有効性を示唆する結果
・ALS NEWS TODAYの12月19日付記事からです

▽Wave Life Science社の新たなアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤であるWVE-3972-01が、C9orf72遺伝子変異ALSモデル動物において、有効性を示唆する結果が得られました。

▽WVE-3972-01は変異C9orf72遺伝子より生じる異常なmRNAをブロックすることにより治療的効果を発揮します

▽WVE-3972-01をモデル動物に投与したところ、異常なmRNAは70%減少し、中枢神経での異常蛋白質の量も、脊髄において76%、大脳皮質において87%減少がみられました。この効果は8週間持続しました。

▽Wave社はヒトでの臨床試験を2018年中にも開始したいとしています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/12/19/animal-studies-show-wave-life-sciences-therapy-reduces-markers-of-inherited-als/
ALSに対する自家制御性T細胞移植療法
・平成29年12月8日から10日までアメリカ、ボストンにて開催される第28回MND/ALS国際シンポジウムの抄録集からです

▽進行の速いALS患者においては、制御性T細胞数の減少と、反応性T細胞の増加を抑制する能力が低下していることが報告されています

▽今回、ALS患者に対して、自家制御性T細胞移植の第1相試験が行われました

▽自家制御性T細胞は、インターロイキンー2(IL-2)皮下注と併用で移植されました。移植は4回行われ、発症早期の3名のALS患者に行われました

▽その結果、移植は安全であり、制御性T細胞の末梢血中での増加が観察されました。また、移植の間において、病態進行の遅延効果が観察されました

▽炎症促進性サイトカインのmRNA発現の減少も観察されました。移植期間中、筋線維束収縮の頻度の増加が報告されました

▽以上の結果は、自家制御性T細胞移植が安全であり、有効である可能性を示唆するものであり、今後さらに大規模な試験による検証が期待されます

(この研究は、アメリカ、Houston Methodist Neurological InstituteのJ Thonhoffらにより報告されました)
iPS細胞で神経の束を作成
・かきのたねさんからご提供いただいた情報です

・東大の研究グループがiPS細胞を用いて、運動神経が束状になった組織の作成に成功しました
引用元
https://www.jiji.com/sp/article?k=2017102700069&g=soc・今後薬の開発にもつなげたいとのことです。

・かきのたねさん、ありがとうございました
Voyager社がアデノ随伴ウイルスベクターを用いた動物実験の新データを公表
・ALS NEWS TODAYの10月19日付記事からです

▽Voyager社はヨーロッパでの会議においてアデノ随伴ウイルスベクターを用いたSOD1変異ALS動物モデルに対する治療効果について報告しました

▽近年アデノ随伴ウイルスベクターの改良により、脳や脊髄など幅広い組織に遺伝子を注入することが可能になっています。さらに中枢神経以外の組織への影響を減弱させることにより、免疫系などへの影響を減少させることが可能となります。

▽今回、研究者らは、SOD1遺伝子をターゲットとするアデノ随伴ウイルスベクターを用いて、SOD1変異イヌALSモデルへの治療効果を検証しました

▽ウイルスベクターは髄腔内に注入され、その結果、SOD1 mRNAの発現量は脊髄において41%、後根神経節では74%減少しました

▽以上の結果は、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療が希望のもてるものであることを示唆しており、今後の臨床試験の実施が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/10/19/voyager-presents-new-data-aav-gene-therapy-for-als-other-neurological-diseases/
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・ポーランドでの新規臨床試験です。自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植のALSに対する安全性と有効性についての第1相試験が開始予定です

・合計30名を対象にオープン試験で、3ヶ月ごとに合計3回、脊髄中に幹細胞移植が施行される予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03296501
ALSに対する最初の遺伝子治療候補の安全性確認
・ALS NEWS TODAYの9月15日付記事からです

▽VM Biopharma社が開発中のALSに対する遺伝子治療候補薬の小規模第1/2相試験において、安全性が確認されました

▽参加者は18名であり、小規模なため有効性についての結論を導くことはできませんが、複数回の筋注によるVM202投与が安全であることが確認されたとのことです

▽VM202はHGF蛋白質を産生する遺伝子を注入する遺伝子治療であり、動物実験において治療的効果が確認されています。

▽FDAはVM202に対してorphan drug指定とfast track指定を与えており、今後さらに大規模で長期の臨床試験実施による有効性の確認が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/09/15/potential-als-gene-therapy-vm202-vm-biopharma-seen-safe-first-clinical-trial/
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・当ブログ9月7日付記事でもご紹介したアメリカMayoクリニックでの幹細胞移植の第2相臨床試験ですが、患者募集開始となりました

・合計60名を対象に、自家脂肪組織由来間葉系幹細胞が、クモ膜下腔内に3ヶ月ごとに合計4回、トータル12ヶ月間で移植されます。

・良好な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03268603
脊髄性筋萎縮症の新薬承認
・いのべたさんよりご提供いただいた話題です

・こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1114.html)でもご紹介した、脊髄性筋萎縮症に対する核酸医薬品が承認されました。

引用元
http://www.carenet.com/news/general/carenet/44400

・ALSでもC9orf72変異家族性ALSなどに対して、同様の治療戦略が研究されており、今後の進展が期待されます。

・いのべたさん、ありがとうございました
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・アメリカ、MayoクリニックなどにてALSに対する自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植の安全性と有効性に関する第2相試験が開始予定となっています

・合計60名を対象に3ヶ月ごとに合計4回、自家間葉系幹細胞がクモ膜下腔内の髄液中に移植される予定です。

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03268603
新規幹細胞移植試験募集開始(GDNF)
・こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1134.html)にてご紹介した、Cedars-Sinai医療センターで行われる幹細胞移植の臨床試験が、募集開始となりました

・遺伝子編集技術を用いた新たな技法による臨床試験であり、結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02943850
患者由来iPS細胞によりALSの治療標的分子経路を同定
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・京都大学CiRA増殖分化機構研究部門の研究グループは、ALS患者由来iPS細胞を用いて、薬剤スクリーニングを行い、オートファジーを促進するボスチニブなどの薬剤が有効な可能性をみいだしました

引用元
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/news/170525-030000.html

・ヒトでの有効性確認が期待されます

・かなくんさんありがとうございました
幹細胞移植による血液脊髄関門の修復がALSモデルマウスに治療的効果
・ScienceDailyの5月15日付記事からです

▽南フロリダ大学の研究者らは、ALSモデルマウスに対して骨髄幹細胞を移植し、血液脊髄関門を修復することにより治療的効果がみられることを報告しました

▽Scientific Reports誌に掲載された報告によると、研究者らは、血液脊髄関門を修復する細胞に分化しうるヒト骨髄幹細胞を発症後のALSモデルマウスに移植し、治療的効果がみられることを確認しました

▽発症後のモデルマウスに対して、幹細胞を静注し、4週後に確認したところ、幹細胞は内皮細胞に分化し、ALSにおいて損傷された血液脊髄関門を修復し、その結果、神経炎症に関与しうる活性化グリア細胞の減少がみられ、機能的にも改善効果がみられたとのことです

▽今後ヒトでの検証が期待されます

引用元
https://www.sciencedaily.com/releases/2017/05/170515091129.htm
クモ膜下腔への自家末梢血単核球細胞移植の安全性
▽今回、中国で14名のALS患者に対して施行された自家末梢血単核球のクモ膜下腔移植についての安全性などについての報告がなされました

▽14名の患者から1×10の9乗個の末梢血単核球細胞が採取されました。その後、クモ膜下腔へ移植されました。

▽その結果、血液生化学検査などで異常所見はなく、移植も安全に施行されました。移植前1週間、移植後1,2,4,12週間において機能的尺度も評価されましたが、移植前後で有意差はありませんでした

▽以上の結果は、自家末梢血単核球移植が安全であることを示唆するものです。しかし、治療的効果は目立ったものではないようです。さらに大規模な試験での検証が必要です

(この報告は、中国、Dalian Medical UniversityのLiらにより報告され、平成29年3月12日付のNeural regeneration research誌に掲載されました)
CiRA Newsletter 4月号
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・京都大学iPS細胞研究所の機関紙であるCiRA Newsletter 4月号において、iPS細胞とALSについて高橋教授の記事がありました

・以下16ページからご参照ください
http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/pressrelease/pdf/Newsletter_Vol_29.pdf?1493010279844

・またNHKのクローズアップ現代のHPでも遺伝子治療研究所の浅井克仁社長の記事が掲載されています
https://www.nhk.or.jp/gendai/articles/3964/index.html

・かなくんさん、ありがとうございました
京大、慶應大などiPS細胞でALSの病態解明や治療法開発を探求
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・京都大学などでiPS細胞を用いたALSの病態解明研究が進行中とのことです
引用元
http://www.nikkei.com/article/DGXLASDG15H0O_V10C17A2CR0000/

・ゲノム編集技術を用いた遺伝子修復などによる治療も研究されているようで、今後の進展が期待されます

・また慶應義塾大学でもiPS細胞から神経細胞を効率よく作成する技術を開発したとのことです
引用元
http://www.nikkei.com/article/DGXLASDG13HGT_T10C17A2CR8000/

・ALSなど神経変性疾患の病態解明が期待されます

・かなくんさん、ありがとうございました
ES細胞/iPS細胞から脊髄運動神経細胞を簡便に作製する技術開発
・麦酒王さんよりご提供いただいた話題です

・京都大学iPS細胞研究所において、運動神経細胞をiPS細胞などから簡便に作成する技術が開発されたとのことです。
引用元
http://s.news.mynavi.jp/news/2017/02/03/384/index.html

・これらの技術により、患者由来iPS細胞を用いた治療法開発の研究がさらに進展することが期待されます

・麦酒王さん、ありがとうございました
韓国での幹細胞移植第1相臨床試験進行中
・既に募集中であった、韓国で行われている、HLAハプロタイプのマッチした同種骨髄幹細胞のクモ膜下腔内移植の第1相試験が募集終了し、進行中となりました

・6名の患者が対象となっており、今年中に終了予定となっています。良好な結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT01758510
ES細胞から運動神経細胞を分化させる分子機構の解明
・ALS NEWS TODAYの12月16日付記事からです

▽ニューヨーク大学などの研究グループが最新号のCell Stem Cell誌に発表した結果によると、ES細胞を運動神経細胞に分化させる際のより詳細な分子機構が明らかになったとのことです

▽将来的に、ALSなど神経変性疾患において治療的に応用可能となることが期待されます。

▽3つの転写因子の発現量をコントロールすることで、幹細胞が様々な細胞に分化しますが、研究者らは、転写因子がどのように遺伝子に作用し、発現量に影響しているかをより詳細に観察しました

▽転写因子を調節することにより、研究者らは90-95%という高い効率で、幹細胞を運動神経細胞に分化させることに成功しました

▽分化過程において2つの独立したプロセスが機能していることがわかりました。1つは転写因子Isl1とLhx3が関与する経路であり、もう1つはNgn2が関与する経路です

▽これら分子機構の詳細が判明することにより、将来的に分化プロセスをさらに単純化させることができるのではないかということが期待されます。

▽また、これらの知見を元に、脊髄中の細胞を刺激し運動神経細胞に分化させることにより、ALSなどで失われた神経細胞に置換させるなど、将来的な技術の開発につながることが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/12/16/study-of-motor-neuron-formation-may-advance-als-cell-therapies/
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