ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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BrainStorm社が国内限定承認(Hospital Exemption)にむけて、テルアビブSourasky Medical Centerと基本合意
・BrainStorm社の3月1日付Press Releaseからです

▽BrainStorm社は、国内限定承認および第3相臨床試験の実施にむけて、テルアビブSourasky Medical Centerと基本合意書を交付しました

▽BrainStorm社は、テルアビブSourasky Medical Centerは共同でイスラエルの保健省に国内限定承認の申請を行う予定です

▽国内限定承認が認められれば、正規承認より早く、イスラエル国内でNurOwn細胞移植が提供可能となります

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2250495
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BrainStorm社がNurOwn細胞移植のカナダでの認可を模索
・BrainStorm社の2月21日付のPress Releaseからです

▽BrainStorm社は、カナダの再生医療研究の非営利団体であるCCRMとNurOwn細胞の提供について協定を結びました

▽BrainStorm社はCCRMと協力し、カナダにおけるALSに対するNurOwn細胞の早期承認を目指すことになります

▽既に行われた臨床試験の結果をもって、承認申請を行う見込みであり、順調にいけば、2018年早期にも、カナダでの認可と販売開始を目指したいとしています

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2247581

BrainStorm社がNurOwn細胞の第3相臨床試験開始に向けて、凍結保存技術を確認
・ALS NEWS TODAYの2月1日付記事からです

▽BrainStorm社が、同社のNurOwn幹細胞移植の第3相臨床試験実施に向けて、信頼性の高い凍結保存プロセスを開発しました

▽NurOwn細胞は、患者の骨髄より採取した、自家間葉系幹細胞を分化させたものであり、採取後に凍結保存を行う必要があります

▽この過程における細胞への傷害を防ぎ、質の高い幹細胞を確保することが治療上重要な課題となりますが、同社は信頼性の高い凍結保存技術を開発し、臨床試験実施に向けての進展と、骨髄採取の回数を減らすことで、患者への負担軽減を実現したとのことです。

▽今後の第3相試験の実施に向けて重要な進展となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/01/nurown-cryopreservation-process-validated-als-phase-3-trial/
Brainstrom社、NurOwnの病院免除規定申請と、国際的な第3相臨床試験実施を予定
・Brainstorm社の12月19日付Press Releaseからです

▽2017年の目標として、NurOwn細胞の多国籍での第3相臨床試験の開始およびイスラエルで病院免除規定(Hospital Exemption)の申請を行いたいとしています

▽病院免除規定とは、EUやイスラエルなどにおいて、未承認薬剤へのアクセスを可能とする制度のようです

▽また、先ごろ終了した第2相臨床試験について、FDAと協議を行い、第3相試験の実施について同意を得たとのことです。第3相試験はアメリカとイスラエルの多施設で行われる予定で、2017年第2四半期にも患者募集を開始したいとしています

▽イスラエルにおいて病院免除規定の申請も予定しています。特定の病院施設において、未承認であってもNurOwn細胞の投与が可能となる制度のようです。

▽病院免除規定申請が承認された場合、2017年下半期にもこの規定によるNurOwn投与開始を行いたいとしています

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2230460
NurOwn細胞続報
・ALS NEWS TODAYの12月15日付記事からです

▽第27回国際ALS/MNDシンポジウムにおいてBrainStorm社のプレゼンテーションが行われました

▽この発表では、先ごろ結果の概略が報告された48名のALS患者を対象とした第2相臨床試験の結果が報告されたようです。

▽既に結果の主なところは記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1061.html)にしていますが、移植患者群の髄液サンプルにおいて、神経成長因子の有意な増加と、炎症マーカーの有意な減少がみられたとのことです

▽また、治療開始前のALSFRS-Rの変化率と比較して、100%以上の改善(つまり進行がほぼ停止もしくは改善した)を示した患者が多くおり、進行がもともと遅い一群の患者を除外した場合、さらにこの傾向は強まったとのことです

▽具体的なデータは見ることができていませんが、今後の進展に期待したいところです

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/12/15/nurown-phase-2-clinical-trial-results-brainstorm-cell/
NurOwn細胞の限定的な投与プログラム
・Brainstorm社のHPからです

▽Brainstorm社は、良好な安全性と、有効性に関して有望な状況にあるorphan drugに対して付与される、限定的投与のプログラムに従って、NurOwn細胞を、特定の条件を満たす限定的なALS患者に対して投与することを計画しています。

▽このプログラムは、正式な承認が得られる前に、治療法のない疾患に対して、試験薬を投与可能にするものです。

▽このプログラムへの参加については、この治療法に対する患者自身の希望の他、Brainstorm社による薬剤製造可能施設の調査、人的資源、患者が治療を受ける国における、標準的な投薬審査過程を経ることなどの条件をクリアする必要があります。

▽また、NurOwn細胞の製造には多大なコストがかかるため、これら費用をまかなう能力があることが必要となります

▽NurOwn細胞は、これまでに臨床試験において70名ほどのALS患者に投与されてきました。アメリカでの二重盲検で行われたプラセボ対照の第2相試験では、有効性に関して良好な結果が得られています。

▽NurOwn細胞は、まだどの国においても未承認の状態であり、有効性を保障するものではありませんし、安全性も保障されたものではありません。今後Brainstorm社は、承認にむけて、さらなる臨床試験の実施を予定しています。

▽このNurOwnへの早期アクセスプログラムに興味があるかたは、こちらのリンクから、情報提供をしてください

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/patients-caregivers/1154-2/
BrainStorm社のNurOwn幹細胞移植のアメリカでの第2相臨床試験結果速報
・BrainStorm社7月18日付Press Releaseからです

・アメリカで施行された48名を対象とした第2相試験(プラセボ対照二重盲検試験)の結果速報です。ざっとみた感じ、なかなか良好な結果の印象です。プラセボ群の人数が少ないため、統計的有意差がはっきりしないところもありますが、NurOwn細胞について初めての、プラセボ対照での質の高い臨床試験での検証結果であり、期待のもてる結果といえそうです。

▽患者は骨髄より自家幹細胞を採取後に、神経栄養因子を分泌する細胞に分化誘導され(NurOwn細胞)、くも膜下腔内および筋肉内に単回投与されました。投与群は36名、プラセボ群は12名でした。投与後1ヶ月ごとに評価され、24週後まで経過観察されました

▽投与前のALSFRS-Rの変化率、静的肺活量の変化率と、投与後の変化率とが比較され、変化量の改善度により治療効果が判定されました。

▽その結果、ALSFRS-Rの変化率が、投与前と比較して50%以上改善した群を反応群と定義した場合(25%以上の改善で臨床的に有意、50%以上の改善で臨床的にかなり有意とされる)、反応率は、12週時点において、投与群の40%、プラセボ群の17%でした。

▽さらにALSFRS-Rの変化率の改善度が100%以上のものを反応群と定義した場合、投与4週後では投与群35名中19名、プラセボ群11名中4名が反応群に含まれ、投与12週後では投与群35名中10名、プラセボ群では12名中1名が反応群に含まれ、24週後では投与群35名中4名、プラセボ群では0名でした。

▽さらに変化率ではなく、投与前と比較して、ALSFRS-Rの変化量が1ヶ月あたり1.5点以上改善した群を反応群と定義すると、4週目、12週目、16週目で統計的に有意に投与群の方が反応率が高いとの結果になりました。

▽また髄液中のVEGFやHGFなどの栄養因子の量については投与群において治療前後で統計的に有意な増加がみられ、炎症マーカーについては統計的に有意な減少がみられました。

▽副作用については、重大なものはなく、概ね軽度から中等度であり、移植に伴う頭痛や背部痛、発熱などが主でした。

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2186054
幹細胞移植の第2相および第1相臨床試験結果(NSI-566)
・ALS NEWS TODAYの7月1日付記事からです
・Neuralstem社のNSI-566の既に終了した第1相および第2相臨床試験の結果が、査読付き論文に掲載されたとのニュースで、新たな知見についての報告はありません

▽NSI-566の第2相臨床試験の結果、ALS患者に対する同種幹細胞移植の安全性が概ね確認されました。

▽Neurology誌に掲載された今回の論文によると、発症2年以内の15名の患者がエントリーされた第2相臨床試験では、患者は頸髄のC3からC5の間の領域に両側性の幹細胞移植を受けました。また最後の3名では腰髄領域にも移植を受けました

▽移植後9ヶ月間の経過観察期間において、最も高頻度に報告された副作用は、手術に伴う一過性の疼痛と、併用された免疫抑制剤(同種移植のため、免疫抑制剤が必要)に起因したものでした。2名では重大な合併症を併発しました。1名では脊髄腫脹がみられ、疼痛と部分的な麻痺が生じました。またもう1名では脊髄損傷に起因した疼痛が出現しました。

▽病態進行の程度については、過去の臨床試験のプラセボ群の臨床経過と比較して、有意な進行遅延は認めませんでした。しかし、被検者が少ないため、有効性に関する結論を出すには時期尚早との意見もあるとのことです。

▽さらに大規模な臨床試験での有効性の検証が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/07/01/als-patients-may-safely-undergo-stem-cell-transplants-study-reports/
Neuralstem社の幹細胞治療の報告
・1月29日付ALS NEWS TODAYの記事からです。新たな結果についての報告ではなく。既に終了した第1相および第2相臨床試験の結果を組み合わせた報告のようです

▽Neuralstem社の幹細胞であるNSI-566のALSに対する臨床試験についての報告が最近行われたワシントンでの会議にて行われました。

▽現在までに行われた臨床試験で、合計40名の患者に移植が行われました。移植された幹細胞数は患者一人当たり120万から240万であり、安全性は確認されています

▽第2相臨床試験では半数以上の患者において、過去に行われた臨床試験より採取された自然経過のデータと比較して、機能的尺度であるALSFRSの変化の減少を認めました。

▽一方、エントリー時点でより握力が小さく、病態の進行した患者については、全体として機能的尺度の変化の減少効果はみられませんでした。

▽Neuralstem社は次の臨床試験の実施を予定していますが、その際にはエントリー患者をより筋力の保持された患者に限り、エントリーする予定としています。

引用元
http://alsnewstoday.com/2016/01/29/clinical-data-from-nsi-566-als-trials-presented-by-neuralstem/
Brainstorm社 Press Release
・1月11日付BrainStorm社Press Releaseからです

・2報あり、1つ目はイスラエルでNurOwn細胞の第2相臨床試験が開始となるとのニュースで、もう1つはNurOwn細胞の第1相および第2a相臨床試験の結果が論文として公表されたとのニュースです。

▽BrainStorm社はイスラエルで行われるNurOwn細胞の3番目の臨床試験である第2相臨床試験の開始をアナウンスしました

▽この臨床試験は第3相臨床試験の実施に向けて、24名のALS患者を対象として、異なる用量を用いて安全性と有効性を確認する目的で行われます。

▽このNurOwn細胞については、アメリカで現在第2相臨床試験が実施中であり、先日最後の患者への移植が終了したことがアナウンスされています。こちらの試験については無作為割付の二重盲検プラセボ対照試験であり、質の高い結果が期待できます。

・イスラエルで行われた第1相および第2a相臨床試験の結果が、JAMA Neurology誌に公表されました。結果の内容自体目新しいものはありませんが、査読付論文に公表されたことは意義のあることと思われます。

・以下既報の結果となりますが、Press Releaseで公表された結果の概略です。

▽第1相臨床試験と第2a相臨床試験で合計26名の患者が治療されました。事後解析結果において、NurOwn細胞の髄腔内投与もしくは髄腔内投与+筋注を受けた患者群(筋注のみを受けた患者を除外)において、治療前と治療後の経過を比較したところ、努力性肺活量については、治療前の-5.1%/月から、治療後6ヶ月間の平均の-1.2%/月に統計的に有意な進行遅延効果が観察されました。

▽またALSFRS-Rについては、治療前の平均-1.2点/月から、治療後の平均-0.6点/月に改善しましたが、統計的有意差はありませんでした(Press Release中の数値は誤植と思われます。こちらの数字はBrainstorm社がアメリカ神経学会年会で公表したポスターから引用したものです)

▽これら事後解析の対象となった18名の患者について、14名(78%)はALSFRS-RもしくはFVCの変化量が治療前と比較して25%以上改善したことから、治療反応群とみなされました。さらに6ヶ月間の経過観察では、87%が治療反応群となりました。

▽6ヶ月経過時点において、80%の患者がALSFRS-RもしくはFVCの変化量において、治療前と比較して35%以上の改善度を示し、67%の患者は50%以上の改善度を示しました

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/367-january-11-2016
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/368-january-11-2016-a
Neuralstem社とBrainstorm社の現況
・幹細胞移植の臨床試験を実施中のNeuralstem社とBrainstorm社ですが、11月9日に各社のホームページでPress Releaseが公表されました

・Neuralstem社については、NSI-566の小規模な第2相臨床試験が終了したところですが、現在FDAとさらに大規模な臨床試験の実施について協議中とのことです。

・Brainstorm社については、アメリカで実施中の第2相臨床試験において、最後のエントリー患者への移植が終了したことが先ごろ公表されましたが、臨床試験の安全性について審査する第3者機関である the Data and Safety Monitoring Board (DSMB)がNurOwn細胞の安全性を確認し、臨床試験の続行を承認したとの報告がありました

・Brainstorm社の第2相臨床試験の結果は来年の春にも公表されると思われます。良好な結果が期待されます

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/359-november-9-2015

http://investor.neuralstem.com/2015-11-09-Neuralstem-Reports-Third-Quarter-2015-Financial-Results
Brainstorm社のアメリカでの第2相臨床試験で最後の患者の治療が終了
・10月22日付ALS FORUMの記事からです

▽Brainstorm社はアメリカで行われている幹細胞移植であるNurOwn細胞の第2相臨床試験において、最後の患者の治療が終了したことを報告しました

▽この第2相臨床試験はイスラエルで行われた第2a相臨床試験よりも規模も大きく、試験の質が高く、プラセボ対照試験であるため、結果の信頼性が高いものです。

▽今後6ヶ月間程度の治療効果判定期間を経て、最終結果が得られるものと思われます

引用元
http://www.researchals.org/page/news/drug_news/15062
Neuralstem社NSI-566の第2相臨床試験最新情報
・Neuralstem社9月29日付Press Releaseからです

▽Neuralstem社は、アメリカ神経学会年会において、9ヶ月間の第2相臨床試験と第1相および第2相臨床試験を統合した結果について報告しました

▽第2相臨床試験はオープン試験であり、15名の歩行可能なALS患者が対象となりました。15名は、移植する用量の異なる5群に分けられ、頸髄領域の脊髄内に、200万個から800万個の幹細胞が移植され、最後の1群3名については腰髄領域にも800万個の幹細胞が移植されました

▽この第2相臨床試験では、プラセボ群は設定されませんでした。第1相および第2相臨床試験を統合した結果については、第1相臨床試験参加者15名中9名と第2相臨床試験参加者15名全員の9が月時点でのデータが使用されました。

▽臨床試験の結果は、ProActデータベースに登録された、ALS患者の自然経過のデータと比較されました。その結果、ALSFRS-R得点の変化については、第2相臨床試験参加者の73%、第1相および第2相臨床試験参加者の79%が、9ヶ月時点での自然経過群の得点分布の95%信頼区間の上限値よりも高い範囲に存在していました。

▽握力についても、9ヶ月時点で第2相臨床試験参加者の60%、第1相、第2相臨床試験参加者については67%が、95%信頼区間の上限値よりも良好な範囲に存在していました

▽最も多く見られた副作用は、術後の疼痛であり、外科的手技に伴い1名の重大な副作用がみられました。その他の症例では、安全に施行することができました

・NSI-566の移植は、全身麻酔下で、椎弓切除術を行う侵襲性の強いものです。また他者由来の幹細胞であるため、移植後に免疫抑制剤の使用が必要となります。今回も解析法を工夫した上での結果の公表であり、現段階では確実な有効性を支持するデータはありませんが、今後の展開が期待されます。

引用元
http://investor.neuralstem.com/index.php?s=43&item=211
BrainStorm社のNurOwn幹細胞第2a相臨床試験の最終結果について
・BrainStorm社平成26年12月22日付 Press Releaseからです
・NurOwn細胞第2a相臨床試験の最終結果について議論するカンファレンスについての告知です
・平成27年1月5日にwebcastが行われる予定です

▽既に平成26年6月にヨーロッパ神経学会において第2a相臨床試験の中間結果が報告されており、良好な結果が報告されています

▽今回は、さらに数名の被検者のデータが追加された最終結果についての報告が行われます。

▽第2a相臨床試験の中間結果と第1/2相臨床試験の結果の報告では、NurOwn細胞の単回投与の結果が報告され、安全性が高く、進行遅延などALSに対する有意な治療的効果がみられたことが報告されています

▽幾人かの患者においては、症状改善も観察されました。最終結果は、これらの結果のさらなる経過について報告され、今後の方向性について議論される予定です。

第2a相臨床試験について
・イスラエルのHadassah Medical Centerにおいて行われました
・20歳から75歳までの発症2年以内の14名のALS患者が対象となりました。患者自身の骨髄中より採取された間葉系幹細胞を用いて、神経栄養因子を放出する細胞(NurOwn細胞)への分化誘導が行われ、その後患者の髄液中への注入と筋注によりNurOwn細胞単回投与が行われました
・最初3ヶ月間は、患者の臨床経過が観察され、投与後の6ヶ月間、経過が観察されました。

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/330-december-22-2014
Zenigataさんからの情報です。
■ Brainstorm 第2a相進行状況
本日2013年6月10日、12人中8番目の患者の手術が完了したとのこと。この12人は4人ずつ3グループに分かれているので、第2グループが完了した事になる。9月末までには全員の手術を完了させるとのことです。(そのあと観察期間がMaxで6ヶ月あると思われます。)
(走れ、Brainstorm!!)
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/260-june-10-2013

■ Neural Stem NSI-566には免疫抑制剤
2012年4月12日の少し古い記事ですが、NeuralStemのNSI-566の第1相治験で免疫抑制剤が使われており、治験参加者にとって手術後に投与される免疫抑制剤の方が問題だったとのことです。参加者12人中2名はあまりの副作用に耐えられず、免疫抑制剤を中止してしまったとのことです。
先日お話ししましたがNSI-566は手術後700-800日経過後も効果が持続し、あまり症状が進行しない患者や、改善している患者が居る反面、効果がなかった人も居ます。NSI-566は堕胎された胎児の幹細胞が使われており、患者由来の細胞でないため拒絶反応が起こってしまいます。

患者由来の細胞でNSI-566と同じデザインの治療法も後追いで出てくれば、より効果があると思われます。
http://blogs.als.net/post/2012/04/12/Neuralstem-surging-immunosuppression.aspx

Brainstormについて、

FDA承認後、日本ですぐ治療を開始してもらうために我々でなにかできないでしょうかね?自己費用負担なら、どこかの病院がライセンスを取ってくれればできるはずです。保健内診療にしてもヨーロッパは通常2.7ヶ月遅れで承認するので、日本でも近い日数で承認してもらわなければなりません。(日本は41ヶ月遅れだそうです。)
少なくとも、生死にかかわる状況を目の前にして「事務手続き」は理由にならないと思います。超法規措置があっても良いとおもいませんか?

Zenigata
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*出来るだけ皆さんが金銭的・体力的・精神的負担を少なくしたいと思います。医師並びに関係者の皆さんの協力が必要です。どうすればよいかお知恵を貸してください。

Zenigataさんからの治験情報
Zenigataさん!ありがとうございます。

前回、神経幹細胞移植について、近未来情報のようにお伝えしましたが、既に治験に突入していましたので修正させていただきます。

1)イスラエルBrainStorm社”NurOwn"
Advancedと診断されたRabiが車椅子から立ち上がり階段も上るようになったと書いた薬ですが、薬ではなくて神経幹細胞療法だそうです。イスラエルでⅡa相治験に突入し、アメリカでⅡ相を今年予定していますが、治験の提供エリアを米国内で拡大するそうです。
http://alsn.mda.org/news/als-stem-cell-trial-israel-accelerated

2)Neuralstem社、NSI-566
これも神経幹細胞移植療法で、FDAのⅡ相治験の許可が待ち状態だそうです。またメキシコでは2013年第一四半期からⅠ/Ⅱ相治験を開始するとの事。
http://www.neuralstem.com/cell-therapy-for-als
神経幹細胞移植の場合、治験の期間が短そうです比較的早期に実戦投入されそうですね。しかも効果がありそうな気がします。

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