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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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BrainStorm社が第3相試験の完遂に向けて資金力増強と特許取得
・ALS NEWS TODAYの7月26日付記事からです

▽BrainStorm社の最新の決算報告により、同社が第3相試験の完遂に向けて資金力を四半期で960万ドル増強したことを公表しました。

▽また同社は日本とヨーロッパにおいて同社のNurOwn細胞作成に関する特許を取得しました。

▽さらにアメリカ国内における2番目のNurOwn細胞作成拠点として、Dana-Farber Cancer Instituteと提携したことを公表しました

▽今後の第3相試験の完遂と、世界各地でNurOwn細胞の提供を行うための戦略を展開する予定としています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/26/brainstorm-update-ensures-completion-phase-3-nurown-trial-new-patents/
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Brainstorm社がNurOwnのRight to Try法に基づく提供を行わないことを決定
・ALS NEWS TODAYの6月29日付記事からです

▽Brainstorm社はRight to try法(こちらの記事参照)によるNurOwn細胞の提供を行わないことを公表しました

▽NurOwn細胞については、right to try法の適応条件となる、主な4つの条件のうち、(1)臨床試験が行われた施設での限定的かつ安全な提供、(2)患者がNurOwn細胞の利益と有害性について十分に理解していること、(3)第3相試験のエントリー基準に不適合となった患者への限定的な提供、の3つの条件は満たしたものの、(4)資金力の不十分な患者に対してアクセス可能とする方略があること、の条件について解決することができないため、この法案による提供ができないということです。

▽現在同社はNurOwn細胞の第3相試験を実施中です。

▽アメリカALS協会も、ALS患者がFDA未承認であっても新規治療法に迅速にアクセスすることを可能にする方向性を支持しつつ、一方で新規治療法開発と承認がさらに加速して、実際に患者が治療を受けることができるようになることが必要であると述べています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/06/29/als-therapy-nurown-not-available-under-new-policy-brainstorm-decides/
神経幹細胞移植の有望性
・ALS NEWS TODAYの5月8日付記事からです

▽Neuralstem社の神経幹細胞移植であるNSI-566について、これまで行われた第1/2相試験のその後の長期経過についての論文が掲載されました

▽Annals of Clinical and Translational Neurology誌に掲載された報告によると、ヒト脊髄由来神経幹細胞の脊髄内移植の安全性などについて検証した第1/2相試験の結果をPRO-ACTデータベースなどから取得したhistorical placeboと比較したとのことです

▽合計21名が参加した第1/2相試験ですが、この3年後経過が、PRO-ACTデータベースからの1000名以上の患者対照群と比較されました

▽24ヵ月後のALSFRS-Rについては有意に移植群で良好でした。しかしながら生存期間については有意差はみうけられませんでした。

▽機能的予後の改善が期待できることから、同社は今後第2b/3相試験の実施を予定しています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/08/neural-stem-cell-transplants-als-patients-may-improve-survival-function/
BrainStorm社のNurOwn細胞第3相試験にカナダ人をエントリー
・ALS NEWS TODAYの3月29日付記事からです

▽BrainStorm社は現在アメリカで実施中のNurOwn細胞の第3相試験において、希望者があればカナダ人のエントリーを行うことを公表しました

▽BrainStorm社はカナダの当事者たちからの臨床試験参加の希望を受けて、FDAに試験のカナダ人の参加を容認するよう試験デザインの修正を申告しました

▽第3相試験は2019年に結果が判明する予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/03/29/als-trial-brainstorm-cell-therapeutics-adds-canadians-to-american-study/
NurOwn細胞移植は進行の速いALS患者への有効性が期待できる可能性
・ALS NEWS TODAYの12月12日付記事からです

▽BrainStorm社のCOOであるRalph氏がALS NEWS TODAYのインタビューに答え、第2相試験の事後解析の結果などについて述べました

▽その結果、NurOwn細胞移植は、事前に進行の速い群(急速進行群)とされたサブグループにおいて良好な結果が示すことがわかったとのことです。

▽このグループにはALS全体の約半分が属するとのことです。良好な反応性を示した急速進行群においては、球症状や、巧緻性運動などにおいて良好な反応がみられました。

▽呼吸機能については全体としてプラセボ群との差を示すことはできませんでした。これはサンプルサイズが小さいなどの原因が指摘されています。

▽現在200名を対象とした第3相試験が進行中であり、良好な結果が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/12/12/brainstorm-cmo-talks-in-interview-about-nurown-and-potential-as-therapy-for-als-with-rapid-progression/
NurOwn細胞の第3相試験で最初の患者をエントリー
・ALS NEWS TODAYの10月17日付記事からです

▽BrainStorm社のALS治療薬候補である幹細胞移植のNurOwn細胞ですが、先日開始された第3相試験で最初の患者がエントリーされたことが公表されました

▽NurOwn細胞は、患者由来の間葉系幹細胞を、神経栄養因子を分泌するように分化誘導した細胞であり、筋肉と脊髄のクモ膜下腔に注入されることで治療的効果が期待されています。患者由来細胞のため、免疫抑制剤を使用しなくても良いなどの利点があります

▽第3相試験では200名の患者を対象に、有効性などが検証される予定で、アメリカの6箇所の拠点で実施されます。良好な結果が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/10/17/als-phase-3-clinical-trial-nurown-enrolls-first-patients-brainstorm-cell-therapeutics-announces/
新規臨床試験情報(NurOwn)
・ALS治療薬候補として期待されている、BrainStorm社の幹細胞移植(NurOwn細胞)の第3相試験ですがiいよいよclinicaltrials.govに掲載され、患者募集開始されました

・200名を対象に、プラセボ対照で行われます

・エントリー基準は以下です
1)18歳から60歳までの男女
2)改訂版El Escorial基準でpossible、probableないしdefinite ALSと診断されたもの
3)最初の診察時点で、四肢筋力低下を含むALS症状の発症から24ヶ月以内であること
4)ALSFRS-Rが診察時点で25点以上
5)立位での静的肺活量(%SVC)が65%以上
6)リルゾール内服は許可

・除外基準は以下です
1)これまでに幹細胞移植を受けたことがあるもの
2)自己免疫疾患や悪性疾患、免疫不全などの重症疾患罹患者
3)現在免疫抑制剤や抗凝固剤投与中
4)初診時点からさかのぼって過去30日以内にALS臨床試験などに参加し、実験的治療薬を投与されたもの
5)初診時点からさかのぼって過去30日以内にエダラボン投与をうけたもの、ないし今後受ける予定のあるもの
6)非侵襲的人工換気(BiPAP)や横隔膜ペーシングないし侵襲的人工換気をうけているもの
7)胃瘻造設し経管栄養中のもの
8)妊娠中ないし授乳中の女性

引用元(コンタクト先なども掲載されています)
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03280056
NurOwn細胞の第3相試験近日開始予定か
・早期の開始が期待されているBrainStorm社NurOwn細胞の第3相試験ですが、ALS TDIの新規臨床試験に登録されました。

・200名を対象に行われる予定となっています。まだclinicaltrials.govの臨床試験データベースでは検索できませんが、近日公表されることが期待されます

引用元
http://www.als.net/als-research/clinical-trials/321/
BrainStorm社のNurOwn細胞第3相試験にカリフォルニア大学Irvine Medical Centerが参加
・BrainStorm社のPress Releaseからです

・BrainStorm社がアメリカで実施予定のNurOwn細胞の第3相試験にカリフォルニア大学Irvine Medical Centerが参加することが公表されました

・すでに、マサチューセッツ総合病院とCalifornia Pacific Medical Centerが参加決定しており、第3相試験の実施はFDAと治験審査委員会の開始決定承認待ちとなっています

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2288453
BrainStorm社が第3相試験の実施に向けて約18億円の資金を獲得
・ALS NEWS TODAYの7月24日付記事からです

▽NurOwn細胞の第3相試験実施の準備を進めているBrainStorm社ですが、このたび、第3相試験の実施に向けてCalifornia Institute for Regenerative Medicineより約18億円の資金を獲得したことを公表しました

▽第3相試験は、約200名の患者を対象に、アメリカの6つの治療施設で行われる予定です。第3相試験は、FDAと治験審査委員会の最終的な賛同が得られた後に開始予定となっています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/24/brainstorm-wins-16-million-dollar-california-grant-for-trial-of-its-als-stem-cell-therapy-nurown/
NurOwn細胞の第3相試験の実施に向けて進展
・ALS NEWS TODAYの7月7日付記事からです

▽現在ALSに対する自家幹細胞移植の第3相臨床試験を準備中のBrainStorm社ですが、新薬開発業務受託機関として、これまで臨床試験の実施経験の豊富なWorld Clinical Trials社と協定を結びました

▽この協定により、アメリカとイスラエルにおいて実施予定のプラセボ対照の第3相試験に必要な、全ての準備が整う予定です

▽既にBrainStorm社は全米に供給するNurOwn細胞の製造拠点としてCity of Hopeの研究施設を準備しており、第3相臨床試験実施に向けての体制が整いつつあります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/07/als-phase-3-trial-for-nurown-to-be-managed-by-worldwide-clinical-trials/
BrainStorm社がNurOwn細胞開発のため210万ドルの基金を獲得
・ALS NEWS TODAYの6月23日付記事からです

▽幹細胞によるALS治療を開発中のBrainStorm社はIsrael Innovation Authorityより210万ドルの基金を獲得したことを公表しました

▽同社は自家骨髄幹細胞を、神経栄養因子を分泌するNurOwn細胞に分化させ、移植することにより治療的効果が期待する幹細胞移植を開発中です

▽既にアメリカで行われた第2相試験において、希望の持てる結果が得られており、現在第3相試験の実施に向けて準備が進められています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/23/als-therapy-developer-brainstorm-receives-grant-to-support-stem-cell-therapy-nurown/
BrainStorm社が国内限定承認(Hospital Exemption)にむけて、テルアビブSourasky Medical Centerと基本合意
・BrainStorm社の3月1日付Press Releaseからです

▽BrainStorm社は、国内限定承認および第3相臨床試験の実施にむけて、テルアビブSourasky Medical Centerと基本合意書を交付しました

▽BrainStorm社は、テルアビブSourasky Medical Centerは共同でイスラエルの保健省に国内限定承認の申請を行う予定です

▽国内限定承認が認められれば、正規承認より早く、イスラエル国内でNurOwn細胞移植が提供可能となります

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2250495
BrainStorm社がNurOwn細胞移植のカナダでの認可を模索
・BrainStorm社の2月21日付のPress Releaseからです

▽BrainStorm社は、カナダの再生医療研究の非営利団体であるCCRMとNurOwn細胞の提供について協定を結びました

▽BrainStorm社はCCRMと協力し、カナダにおけるALSに対するNurOwn細胞の早期承認を目指すことになります

▽既に行われた臨床試験の結果をもって、承認申請を行う見込みであり、順調にいけば、2018年早期にも、カナダでの認可と販売開始を目指したいとしています

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2247581

BrainStorm社がNurOwn細胞の第3相臨床試験開始に向けて、凍結保存技術を確認
・ALS NEWS TODAYの2月1日付記事からです

▽BrainStorm社が、同社のNurOwn幹細胞移植の第3相臨床試験実施に向けて、信頼性の高い凍結保存プロセスを開発しました

▽NurOwn細胞は、患者の骨髄より採取した、自家間葉系幹細胞を分化させたものであり、採取後に凍結保存を行う必要があります

▽この過程における細胞への傷害を防ぎ、質の高い幹細胞を確保することが治療上重要な課題となりますが、同社は信頼性の高い凍結保存技術を開発し、臨床試験実施に向けての進展と、骨髄採取の回数を減らすことで、患者への負担軽減を実現したとのことです。

▽今後の第3相試験の実施に向けて重要な進展となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/01/nurown-cryopreservation-process-validated-als-phase-3-trial/
Brainstrom社、NurOwnの病院免除規定申請と、国際的な第3相臨床試験実施を予定
・Brainstorm社の12月19日付Press Releaseからです

▽2017年の目標として、NurOwn細胞の多国籍での第3相臨床試験の開始およびイスラエルで病院免除規定(Hospital Exemption)の申請を行いたいとしています

▽病院免除規定とは、EUやイスラエルなどにおいて、未承認薬剤へのアクセスを可能とする制度のようです

▽また、先ごろ終了した第2相臨床試験について、FDAと協議を行い、第3相試験の実施について同意を得たとのことです。第3相試験はアメリカとイスラエルの多施設で行われる予定で、2017年第2四半期にも患者募集を開始したいとしています

▽イスラエルにおいて病院免除規定の申請も予定しています。特定の病院施設において、未承認であってもNurOwn細胞の投与が可能となる制度のようです。

▽病院免除規定申請が承認された場合、2017年下半期にもこの規定によるNurOwn投与開始を行いたいとしています

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2230460
NurOwn細胞続報
・ALS NEWS TODAYの12月15日付記事からです

▽第27回国際ALS/MNDシンポジウムにおいてBrainStorm社のプレゼンテーションが行われました

▽この発表では、先ごろ結果の概略が報告された48名のALS患者を対象とした第2相臨床試験の結果が報告されたようです。

▽既に結果の主なところは記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1061.html)にしていますが、移植患者群の髄液サンプルにおいて、神経成長因子の有意な増加と、炎症マーカーの有意な減少がみられたとのことです

▽また、治療開始前のALSFRS-Rの変化率と比較して、100%以上の改善(つまり進行がほぼ停止もしくは改善した)を示した患者が多くおり、進行がもともと遅い一群の患者を除外した場合、さらにこの傾向は強まったとのことです

▽具体的なデータは見ることができていませんが、今後の進展に期待したいところです

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/12/15/nurown-phase-2-clinical-trial-results-brainstorm-cell/
NurOwn細胞の限定的な投与プログラム
・Brainstorm社のHPからです

▽Brainstorm社は、良好な安全性と、有効性に関して有望な状況にあるorphan drugに対して付与される、限定的投与のプログラムに従って、NurOwn細胞を、特定の条件を満たす限定的なALS患者に対して投与することを計画しています。

▽このプログラムは、正式な承認が得られる前に、治療法のない疾患に対して、試験薬を投与可能にするものです。

▽このプログラムへの参加については、この治療法に対する患者自身の希望の他、Brainstorm社による薬剤製造可能施設の調査、人的資源、患者が治療を受ける国における、標準的な投薬審査過程を経ることなどの条件をクリアする必要があります。

▽また、NurOwn細胞の製造には多大なコストがかかるため、これら費用をまかなう能力があることが必要となります

▽NurOwn細胞は、これまでに臨床試験において70名ほどのALS患者に投与されてきました。アメリカでの二重盲検で行われたプラセボ対照の第2相試験では、有効性に関して良好な結果が得られています。

▽NurOwn細胞は、まだどの国においても未承認の状態であり、有効性を保障するものではありませんし、安全性も保障されたものではありません。今後Brainstorm社は、承認にむけて、さらなる臨床試験の実施を予定しています。

▽このNurOwnへの早期アクセスプログラムに興味があるかたは、こちらのリンクから、情報提供をしてください

引用元
http://www.brainstorm-cell.com/patients-caregivers/1154-2/
BrainStorm社のNurOwn幹細胞移植のアメリカでの第2相臨床試験結果速報
・BrainStorm社7月18日付Press Releaseからです

・アメリカで施行された48名を対象とした第2相試験(プラセボ対照二重盲検試験)の結果速報です。ざっとみた感じ、なかなか良好な結果の印象です。プラセボ群の人数が少ないため、統計的有意差がはっきりしないところもありますが、NurOwn細胞について初めての、プラセボ対照での質の高い臨床試験での検証結果であり、期待のもてる結果といえそうです。

▽患者は骨髄より自家幹細胞を採取後に、神経栄養因子を分泌する細胞に分化誘導され(NurOwn細胞)、くも膜下腔内および筋肉内に単回投与されました。投与群は36名、プラセボ群は12名でした。投与後1ヶ月ごとに評価され、24週後まで経過観察されました

▽投与前のALSFRS-Rの変化率、静的肺活量の変化率と、投与後の変化率とが比較され、変化量の改善度により治療効果が判定されました。

▽その結果、ALSFRS-Rの変化率が、投与前と比較して50%以上改善した群を反応群と定義した場合(25%以上の改善で臨床的に有意、50%以上の改善で臨床的にかなり有意とされる)、反応率は、12週時点において、投与群の40%、プラセボ群の17%でした。

▽さらにALSFRS-Rの変化率の改善度が100%以上のものを反応群と定義した場合、投与4週後では投与群35名中19名、プラセボ群11名中4名が反応群に含まれ、投与12週後では投与群35名中10名、プラセボ群では12名中1名が反応群に含まれ、24週後では投与群35名中4名、プラセボ群では0名でした。

▽さらに変化率ではなく、投与前と比較して、ALSFRS-Rの変化量が1ヶ月あたり1.5点以上改善した群を反応群と定義すると、4週目、12週目、16週目で統計的に有意に投与群の方が反応率が高いとの結果になりました。

▽また髄液中のVEGFやHGFなどの栄養因子の量については投与群において治療前後で統計的に有意な増加がみられ、炎症マーカーについては統計的に有意な減少がみられました。

▽副作用については、重大なものはなく、概ね軽度から中等度であり、移植に伴う頭痛や背部痛、発熱などが主でした。

引用元
http://ir.brainstorm-cell.com/phoenix.zhtml?c=142287&p=RssLanding&cat=news&id=2186054
幹細胞移植の第2相および第1相臨床試験結果(NSI-566)
・ALS NEWS TODAYの7月1日付記事からです
・Neuralstem社のNSI-566の既に終了した第1相および第2相臨床試験の結果が、査読付き論文に掲載されたとのニュースで、新たな知見についての報告はありません

▽NSI-566の第2相臨床試験の結果、ALS患者に対する同種幹細胞移植の安全性が概ね確認されました。

▽Neurology誌に掲載された今回の論文によると、発症2年以内の15名の患者がエントリーされた第2相臨床試験では、患者は頸髄のC3からC5の間の領域に両側性の幹細胞移植を受けました。また最後の3名では腰髄領域にも移植を受けました

▽移植後9ヶ月間の経過観察期間において、最も高頻度に報告された副作用は、手術に伴う一過性の疼痛と、併用された免疫抑制剤(同種移植のため、免疫抑制剤が必要)に起因したものでした。2名では重大な合併症を併発しました。1名では脊髄腫脹がみられ、疼痛と部分的な麻痺が生じました。またもう1名では脊髄損傷に起因した疼痛が出現しました。

▽病態進行の程度については、過去の臨床試験のプラセボ群の臨床経過と比較して、有意な進行遅延は認めませんでした。しかし、被検者が少ないため、有効性に関する結論を出すには時期尚早との意見もあるとのことです。

▽さらに大規模な臨床試験での有効性の検証が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2016/07/01/als-patients-may-safely-undergo-stem-cell-transplants-study-reports/
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