ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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日本ALS協会の治験勉強会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で10月1日に厚労省や、東大遺伝子治療の郭先生など日本のALS研究の第一人者を招いた治験勉強会が開催されます

引用元
http://alsjapan.org/2017/09/01/post-1252/

・ネットでも中継されるようです。貴重な機会ですので興味のある方は是非ご参加、ご視聴ください。

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
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炎症性蛋白質の血中濃度がALSのバイオマーカーとなりうる可能性
・ALS NEWS TODAYの8月25日付記事からです

▽Scientific Reports誌に公表された報告によると、ALSにおいては炎症促進性サイトカインの血中濃度が上昇しており、バイオマーカーとなりうる可能性が示唆される結果が得られました

▽ALSにおいては中枢神経での炎症が起きていることを示唆する結果が多く報告されています。炎症反応を惹起する免疫系細胞の増加が中枢神経においてみられます。

▽さらに、中枢神経以外の末梢においても炎症が生じていることが報告されています。末梢でのサイトカインの上昇がみられるかどうかについては一定した結果がえられていません。

▽今回研究者らはこれまで報告された25の論文の結果を分析しました。その結果、炎症促進性サイトカインであるTNF-α、IL-6、IL-1β、IL-8およびVEGFなどが全体の平均として、末梢で増加していることがわかりました

▽これら炎症性サイトカインは、その他の神経変性疾患でも増加しており、特異的なものではありませんが、ALSにおいて炎症反応が増加していることを支持する証拠といえそうです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/25/als-patients-show-increased-blood-levels-of-inflammatory-molecules-new-study-shows/
研究者らが思考のみで演奏できる楽器を開発
・ALS NEWS TODAYの7月18日付記事からです

▽ワシントン大学の研究者らは、脳波を用いて、脳活動のみで演奏可能な楽器を開発しました

▽Encephalophoneとよばれるこの装置は、脳波のミューリズムと呼ばれる波形を読み取り、音に変換するものです

▽脳波を読み取る帽子を装着し、目を閉じて動作場面を想像します。この際に生じる脳波を音に変換します。

▽15名の被検者でテストを行ったところ、事前のトレーニングがなくても音楽を奏でることができたとのことです

▽今後リハビリ場面などでの臨床応用にむけての臨床試験も予定されているとのことです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/18/researchers-invent-musical-instrument-that-als-patients-can-play-with-their-mind/
ALSとともに生きる際にポジティブな考え方をいかにもつか
・ALS NEWS TODAYの6月20日付記事からです

▽ALS当事者からの寄稿です。

▽診断当初は不安でいっぱいでしたが、ポジティブ心理学の専門家からいくつかの考え方のコツを教わり、役に立ちました。それらのうちいくつかを紹介します

▽疾患について可能な限り多くの情報を学ぶ:正しい知識を身につけることにより、不合理な恐怖を払拭することができます。どのような選択枝があるのか、どのようなことに備えるべきかを知り、いくつかのもしもの場合のプランを考え、誰に相談すべきかを知っておくことは、偶発的な出来事に対処する際に役立ちます

▽マインドフルネスと感謝の練習をする:マインドフルであることを学ぶことは、あなたの考えを今にとどめることを意味します。このことにより過去やもしものシナリオの中でさまようことを防ぎます。感謝の気持ちは、自然におこりうる良い出来事への注意を高めます。

▽楽観的な人々に囲まれる:介助者や家族、友人たちは皆あなたの気分に影響します。ポジティブな影響のある人のそばですごしましょう

▽自分がどう感じているかをみつめる:3つの質問を自分に投げかける習慣をつけましょう。「何を感じているか」「何が必要か」「誰が助けになるか」です。例えば、「のどが渇いている」「飲み物がほしい」「介助者に伝えよう」という具合です。このことにより思考を現在にとどめ、自身の健康に関する重要なサインを見落とすことを防ぐことができます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/20/how-to-have-a-positive-mindset-while-living-with-als/
髄液中ニューロフィラメントがALS診断補助になる可能性
・ALS NEWS TODAYの6月26日付記事からです

▽ベルギーの研究者らが最新号のNeurology誌に公表した研究結果によると、髄液中のニューロフィラメントマーカーがALS診断の補助になる可能性があるとのことです

▽ALSを早期に診断することは困難ですが、ALS患者の髄液中においては、機能不全を起こした運動神経細胞から漏出したニューロフィラメント量の増加がみられるとのことです

▽研究者らは、2種類のニューロフィラメントであるpNfHおよびNfLの量に注目しました。

▽ALS患者220名と健常対照者316名、さらにその他の神経変性疾患患者を比較した結果、髄液中pNfH量は運動神経病を予測する良好な因子であり、同時にpNfHはALSとその他の類似疾患を鑑別する良好な因子であったとのことです

▽また、進行がゆるやかなALS患者においてはpNfHおよびNfL量は低値であったとのことです。pNfH量は、運動神経変性の程度とよく相関していたとのことです

▽これらがALS診断や病態のマーカーとなることが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/26/study-suggests-neurofilament-levels-in-cerebrospinal-fluid-can-confirm-als-diagnosis/
ALS患者の運動中における骨格筋の酸素代謝機能不全
・ALS NEWS TODAYの6月15日付記事からです

▽最新号のNature誌に掲載された報告によると、ALS患者においては運動中において酸素代謝機能の減弱が存在することが明らかになりました

▽今回、Milano-Bicocca大学の研究者らは肺から取り込まれた酸素が、骨格筋における代謝に利用される効率を調べました。

▽酸素代謝機能とは、ミトコンドリアによる酸素利用のことを表します。骨格筋は運動の際に利用される主要な筋肉であり、骨格筋が正常に機能するためには適切な酸素代謝が必要です

▽17名のALS患者が研究に参加し、13名の健常者と比較されました。

▽運動耐性は、心肺運動負荷試験を行った際の最大酸素摂取量により測定されました。この最大酸素摂取量は骨格筋の近赤外スペクトロスコピー(NIRS)により測定されました

▽測定の結果、ALS患者では、最大酸素摂取量が健常者と比較して44%低く、骨格筋における酸素代謝も43%少ないことがわかりました。また呼吸機能障害に伴い、運動中の肺の換気量も46%少ないことがわかりました

▽以上の結果は、ALSにおいては骨格筋での酸素代謝機能の障害が生じていることを示唆しており、同時にNIRSによるALS患者の骨格筋の酸素代謝機能の測定が、ALSの病態の指標となりうる可能性があります

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/15/als-patients-experience-inefficient-skeletal-muscle-oxidative-function-during-exercise-study-finds/
AveXis社とREGENXBIO社がALSとRett症候群の治療法開発に向けて提携
・ALS NEWS TODAYの6月14日付記事からです

▽AveXis社とREGENXBIO社がALSとRett症候群の治療法開発に向けて提携することを公表しました。両社は既に脊髄性筋萎縮症の治療法開発において提携関係にあります

▽AveXis社は、REGENXBIO社の有する遺伝子運搬技術(アデノ随伴ウイルスを改変したNAV AAV9)を用い、遺伝性神経変性疾患の治療法開発を目指しています

▽前臨床試験段階の実験においてNAV AAV9を用いたALSモデル動物に対する治療法が有効であることを示唆する結果が得られており、今後臨床試験実施が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/14/regenxbio-and-avexis-sign-licensing-deal-to-develop-therapies-for-als-and-rett-syndrome/
20周年を迎えるALS啓発活動(ALS Ride for Life)
▽5月はALS啓発月間です

▽1997年以降、ALS啓発活動、ALS治療法発見のための資金供与活動を続けている”ALS Ride for Life”が20周年を迎えました

▽この活動は1993年にALSと診断されたChris Pendergast氏が開始したもので、現在も活動中であり、最近では車椅子でニューヨークなどでの行進を行っています

▽彼を中心とした活動により、これまでに700万ドルが研究資金として供与されてきました。

▽今年も5月5日から14日まで、ワシントンで活動が行われる予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/05/cure-als-ride-for-life-marks-the-20th-year-of-hope-for-chris-pendergast/
Pfizer社とAbbVie社が1000万ドルをAquinnah製薬に資金供与
・ALS NEWS TODAYの5月3日付記事からです

▽Pfizer社とAbbVie社が、Aquinnah製薬のALSなど神経変性疾患の治療薬開発に対して、1000万ドルの資金供与を決定しました

▽武田製薬も同社に対して2015年に500万ドルの資金供与を行っています

▽Aquinnah製薬はALSやアルツハイマー病などの蛋白質凝集が病態をなす疾患に対する治療法を開発しています

▽今後さらに創薬が促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/03/pfizer-and-abbvie-invest-10-million-dollars-in-aquinnahs-als-therapy-approach/
Don't Talk-a-Thonの開催
・ALS NEWS TODAYの4月19日付記事からです

▽5月はALS啓発月間です。今年も非営利団体であるProject ALSが主催する、Don't Talk-a-Thonが開催されます

▽このイベントは、5月21日に行われる1時間にわたる”沈黙の誓い”のイベントを中心とした、啓発イベントであり、研究促進のための資金集めも行われます

▽2009年以降開催されているこのイベントは、毎年25万ドル以上の資金が提供され、全てALSの基礎研究に配分されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/04/19/project-als-announces-dont-talk-a-thon-fundraiser/
Poly-GP蛋白質がC9orf72遺伝子変異ALSにおいて治療的、診断的バイオマーカーとなりうる可能性
C9orf72遺伝子における6塩基繰り返し配列の過剰伸長は家族性ALSの主要な病因です。この過剰伸長遺伝子から生成する異常RNAと異常反復配列を有する蛋白質は病態において主要な役割を果たすと考えられています

▽現在、異常RNAの作用をアンチセンス・オリゴヌクレオチドや小分子で阻害しようとする試みが研究されています

▽このような治療法を実現するにあたって、有用な治療的なバイオマーカーがないことは、治療法の実現にとって障壁となります

▽今回、研究者らは、異常RNAから生成するpoly-GP蛋白質がそのようなバイオマーカーとなりうるかどうか、検証しました

▽poly-GP蛋白質は、C9orf72遺伝子変異ALS患者の髄液中および末梢血単核球から検出されました。さらに発症前のC9orf72遺伝子変異キャリアからも検出されました

▽患者由来細胞もしくはC9orf72遺伝子変異ALSモデルマウスを、アンチセンス・オリゴヌクレオチドで治療したところ、細胞内および細胞外poly-GP蛋白質は減少しました

▽この減少は、異常RNAの減少および病態の改善と一致しました。以上の結果は、poly-GP蛋白質がC9orf72遺伝子変異ALSにおいて、治療法開発のためのバイオマーカーとなりうることを示唆するものです

(この研究は、アメリカ、Mayo ClinicのGendronらにより報告され、平成29年3月29日付のScience translational medicine誌に掲載されました)
ALSと疼痛について
・ALS NEWS TODAYの3月3日付記事からです

▽ALSにおける疼痛についての総説が最新号のLancet Neurology誌に掲載されました

▽これまで、ALSと疼痛との関連性についてはあまり研究報告がなく、ある報告ではALS患者の15%のみに疼痛があるとし、また別の報告では85%程度とするものもあります

▽このような差異の理由は、研究手法の違いや、ALSにおける疼痛の多様性によります

▽一般的に疼痛は病初期には軽度であり、進展とともに悪化する可能性があります。さらに疼痛は心理面にも悪影響をあたえます。

▽現段階においてはALSの疼痛に対する治療法でエビデンスの確立したものはありません。

▽ALSクリニックでは、疼痛に対してしばしばNSAIDs、オピオイド、アセトアミノフェンが処方されます。また下肢痙攣に対しては、マラリア治療薬である硫酸キニーネがしばしば処方されます

▽ストレッチや可動域訓練などの非薬物療法についても一定の有効性を認める場合があります。

▽現段階では十分なエビデンスが存在しないため、一般的なガイドラインに従った対処法に従うべきであると結論づけられています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/03/03/pain-in-als-common-but-robust-studies-few-review-concluded/
尿中バイオマーカーの可能性
・ALS RESEARCH FORUMの3月3日付記事からです

▽2月22日付のNeurology誌に公表された報告によると、尿中ニューロトロフィン受容体p75断片がALSのバイオマーカーとなりうる可能性があるとのことです

▽ALS患者と健常群を比較すると、尿中p75細胞外ドメインがALS群で高く、病態進展とともに上昇したとのことです

▽これまで血中ニューロフィラメント軽鎖や重鎖がALS患者と健常群とで異なることが指摘されていましたが、これらは病態が進展しても変化しないものでした。

▽しかしながら尿中p75断片の量は健常群とのオーバーラップも大きく、診断的に用いることは困難ではないかと考えられています。また他の神経変性疾患でも上昇する傾向があり、ALSに対する特異性はないのではとのことです。

▽バイオマーカーは治療的有効性の指標としても用いることができる可能性があり、今後の進展が期待されます

引用元
http://www.alsresearchforum.org/pee-p75-a-potential-biomarker-of-als-progression/
ブレイン・コンピュータ・インターフェースの進歩
・ALS NEWS TODAYの2月23日付記事からです

▽脳表に外科的にセンサーを取り付け、大脳皮質の活動を読み取り、コミュニケーションに応用するブレイン・コンピュータ・インターフェースの最近の進展についての報告がelife誌に公表されました

▽このインターフェースはBrainGate interface(BCI)とよばれ、脳波を読み取り、解析を行い、ロボット義足や、車椅子、カーソルなどの操作を行うものです

▽今回の報告では、ALS患者と脊髄損傷患者の症例が報告されました。患者は、スクリーン上のカーソルを操作し、クリックすることで、文章を打ち込むなどが可能となったとのことです

▽入力速度は1分間に最大8単語程度であり、これまでのどんなツールよりも速い入力速度を達成することができたとのことです。

▽現在最新型のBrainGate2による臨床試験が患者募集中となっています。今後はより利便性の高いツールとして一般に提供したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/23/study-shows-brain-computer-interface-allows-als-patients-to-type-much-faster/
海産物からの水銀摂取とALSリスクとの関連性
・ALS NEWS TODAYの2月22日付記事からです

▽4月にボストンで開催予定のアメリカ神経学会年間で公表予定のHanover大学の研究者らの研究によると、魚からの水銀摂取がALS発症リスクと関連があるかもしれないとのことです

▽FDAは妊婦と子供に対して、サメやメカジキの摂取を控えるように推奨しています。これらの魚は水銀含有量が比較的高いことが知られています。一方で、不飽和脂肪酸が豊富であり、水銀含有量が比較的少ないサーモンやいわしは週に2,3回摂取することを推奨しています

▽今回の後方視的な観察研究では、294名のALS患者と224名の健常者が調査対象となり、食事からの水銀摂取量が推測されました

▽その結果、水銀摂取量が上位25%に入る群については、下位の群と比較してALS発症リスクが約2倍になったとのことです。

▽後方視的な観察研究のため、結果の信頼性は高いものではありませんが、これまでも同様の報告がなされており、今後の検証を要する課題といえます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/22/las-linked-consumption-fish-seafood-high-mercury/
Microsoftの新しいスマートフォンアプリがALS患者のコミュニケーション支援になる可能性
・ALS NEWS TODAYの2月21日付記事からです

▽Microsoftの研究者が明らかにしたところによると、今年の5月のコロラドでの会議において、スマートフォンを用いた眼球運動によるコミュニケーションを可能にするアプリであるGazeSpeakが公表される予定とのことです

▽スマートフォンをかざし、カメラを患者に向けることにより、患者の眼球運動を読み取り、上下左右の眼球運動の向きに応じて単語を抽出します。

▽文字盤を使用する方法と比較して40%程度時間短縮が期待できるとのことです

▽これまでは眼球運動追跡装置は高価でしたが、スマートフォントとアプリを用いる方法により、より簡便で安価にコミュニケーションを実現しうることになります

▽Appleのapp storeにおいてもGazeSpeakは登場予定とのことです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/02/21/microsoft-app-helps-people-with-als-speak-using-just-their-eyes/
閉じこめ症候群の4名の患者が非侵襲的装置によりコミュニケーション可能に
・LiveScienceの1月31日付記事からです

▽最新号のPLoS Biology誌に掲載された報告によると、4名の閉じこめ症候群の状態にあるALS患者が、非侵襲的なブレイン・コンピュータ・インターフェースにより意思疎通が可能となりました

▽この装置は頭部に装着するもので、電極と、近赤外スペクトロスコピーを用い、脳表面の血流変化などを探知し、思考状態を読み取るものです

▽患者は、質問に対して、ハイかイイエの回答を想像することにより、装置が思考を読み取りますが、10回中9回の施行で、同じ回答が得られたとのことです。

▽これまでの脳表面に電極を装着する技法とことなり、侵襲性がないことから、今後の臨床応用が期待されます

引用元
http://www.livescience.com/57710-locked-in-syndrome-patients-talk-using-mind.html
Duke大学ALSクリニックとFreelon財団が共同でALS研究を推進
・ALS NEWS TODAYの1月16日付記事からです

▽Duke大学のALSクリニックとFreelon財団はALS研究の推進のため協定を結ぶことを公表しました

▽今後の活動として、Design a Worldと呼ばれるキャンペーンを開催し、今年4月20日までに25万ドルの資金を集めることを目標としています。

▽同時にALSクリニックでは、これまで十分な資金が供与されてこなかった代替医療についても研究対象としたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/01/16/duke-university-partners-with-freelon-foundation-on-als-research-support/
アメリカALS協会の選ぶ2016年トップ10ニュース
・アメリカALS協会の1月1日付記事からです

▽第1位:NEK-1遺伝子の発見:アイスバケツチャレンジの支援を得た大規模なMinEプロジェクトの成果としてランキングされていました。当ブログでも以下の記事にてご紹介しています(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1065.html

▽第2位:PETによるALS患者の脳内炎症の可視化:ALSの画像的バイオマーカーの手がかりとして上位にランキングされていました。

▽第3位:FDAによりエダラボンの新薬承認申請の受理:現在審査中ですが、順調に行けば2017年中にもFDAより承認される可能性があるようです(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1095.html)

▽第4位:C9orf72遺伝子変異ALSにおける新たな治療ターゲットの可能性:8月のScience誌に掲載された発見が第4位となりました。当ブログでも以下の記事にてご紹介しています(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1079.html

▽第5位:Cedars-Sinaiの新たな幹細胞治療の開始がFDA認可:ゲノム編集と幹細胞移植を組み合わせた新規治療法の臨床試験開始が認可されました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1134.html

▽第6位:Brainstorm社のNurOwn細胞の第2相臨床試験結果が良好:2017年にもより大規模な第3相試験の開始が予定されています(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1061.html

▽第7位:IBMのスーパーコンピュータWatsonの人工知能が5つの新規ALS関連遺伝子を同定(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1172.html)

▽第8位:最大のPrecision medicine programが登録開始:アメリカの9つのALSセンターなどでiPS細胞の作成などを目的としたALSの個別医療プログラムがアイスバケツチャレンジの資金などをもとに動き始めました

▽第9位:SOD1変異ALSに対するarimoclomolの第2相試験が終了:12月9日に第27回国際ALS/MNDシンポジウムで公表されたようです。当ブログでは未紹介でしたので、後日記事にします

▽第10位:ALS ONEなど国際的な共同プロジェクトがALS協会の資金援助にて開始:ALS協会より3億円近い資金供与を得て5ヵ年計画で治療法開発などの研究が進展予定です

引用元
https://alsadotorg.wordpress.com/2017/01/01/top-10-significant-als-research-advances-of-2016/
蛋白質の光学的操作技術によるALS病態解明の可能性
・ALS NEWS TODAYの1月3日付記事からです

▽光感受性蛋白質を遺伝子的に組み込むことにより、研究者らは細胞内で凝集する液適様の蛋白質構造についての理解を促進する新たな技術を獲得しました

▽この新たな技術により、健常細胞の機能についての理解が促進するのみならず、ALSなど蛋白質凝集が中心的病態をなす疾患が明らかになることが期待されます

▽プリンストン大学の研究者らにより最新号のCell誌に掲載された研究結果によると、光遺伝学的技術を用いて、光暴露により凝集する性質を有するoptoDropletと呼ばれる光感受性蛋白質が開発されました

▽この蛋白質により、自己凝集性を有する細胞内の膜を有さない器官の性質を模倣することが可能となりました。細胞内蛋白質の一部は、蛋白質濃度により凝集する性質を有しており、このような変化は相転移として知られています。

▽光感受性蛋白質は光暴露により液滴様構造に凝集し、光をオフにするとバラバラに解離します。今回、研究者らは家族性ALSの病因となるFUS蛋白質に光感受性蛋白質を組み込みました。

▽FUS蛋白質は当初は光暴露により凝集し、非暴露下では解離する可逆性の性質を示していましたが、あるところから凝集したまま解離せず、非可逆的な凝集体を形成しました

▽様々な細胞内蛋白質について、このような性質を研究することにより、相転移に関する状態図が明らかになることが期待されています。

▽同時にALSなどの病態に関与する凝集蛋白質の性質について、詳細が明らかになることにより、病態解明と治療法開発に寄与することが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/01/03/light-operated-tool-will-offer-new-insights-into-protein-assembly-in-als/
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