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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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Skyhawk社とCelgene社がALS治療法開発のため提携
・ALS NEWS TODAYの7月3日付記事からです

▽Skyhawk社とCelgene社がALSなどの神経変性疾患に対する治療法開発のため、5年間提携を結ぶことを公表しました

▽両社はエクソン・スキッピング誘導治療薬の開発を進めており、異常蛋白質生成の原因となる異常RNAの発現を阻害することにより、病態改善を目指しています。

▽Skyhawk社はこの分野において先進的な技術を有しており、Celgene社はSkyhawk社に提携後の特許使用料などとして6000万ドルを支払う予定です。両社の協力により創薬が促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/03/skyhawk-celgene-collaborate-develop-innovative-therapies-als-other-diseases/
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Aquinnah社にアメリカ国立衛生研究所が3億7千万円の資金供与
・ALS NEWS TODAYの6月22日付記事からです

▽Aquinnah社は同社のALS治療薬開発に対してアメリカ国立衛生研究所から3億7千万円の資金供与を得たことを公表しました

▽同社はストレス顆粒を対象とした治療法を開発中です。ALS患者ではストレス顆粒中にTDP-43蛋白質の凝集がみられます

▽Aquinnah社はこの凝集体を分解する小分子の開発を行っています。基礎実験段階ですが、資金供与により実用化に向けて進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/06/22/ninds-gives-aquinnah-3-4-million-grant-to-advance-stress-granule-based-therapies-for-als/
アメリカ筋ジストロフィー協会がALS関連研究に260万ドル(約2億9000万円)の資金供与
・ALS NEWS TODAYの5月16日付記事からです

▽アメリカ筋ジストロフィー協会は、ALS関連研究を含む13の研究に対して合計260万ドル(約2億9000万円)の資金供与を決定しました。

▽これらの研究には、フロリダ大学でのC9orf72遺伝子変異ALSの研究、ブラウン大学におけるALS創薬研究、カリフォルニア大学でのTDP-43蛋白症研究などが含まれています

▽今後の研究進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/16/mda-grants-include-research-projects-als-other-diseases/

ノバルティス社がAveXis社を9300億円で買収
・ALS NEWS TODAYの4月9日付記事からです

▽ノバルティス社は、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療の臨床試験を実施中のAveXis社を9300億円で買収することを公表しました。

▽現在AveXis社は、最も重症な脊髄性筋萎縮症1型に対する遺伝子治療薬であるAVXS-101の第3相試験を実施中です

▽またAveXis社はSOD1変異家族性ALSに対する遺伝子治療薬候補であるAVXS-301について前臨床試験を実施中です。AVXS-301はモデルマウスでの実験において生存期間を130日から200日以上に延長する効果を認めています。

▽今後同社のアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療がさらに促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/04/09/avexis-and-als-therapy-avxs-301-to-be-acquired-novartis/
TLQPはALSにおいて神経保護作用を有するバイオマーカーとなりうる可能性
▽神経栄養因子であるVGF由来のペプチドであるTLQPは神経細胞のアポトーシスを防ぎ、シナプス結合を強化することが基礎実験でしられています

▽今回、研究者らはALS患者やSOD1変異ALSモデルマウス、酸化的ストレス付加運動神経細胞などを用いてTLQPペプチドの機能などを調べました

▽その結果、TLQPペプチドはALS患者の血漿中において、対照健常群と比較して発症早期から減少(コントロール群の14%)していることがわかりました。

▽この結果は動物モデルや細胞モデルでも再現されました。一方で外部からTLQP-21を投与したところ、細胞モデルにおいて細胞活性の改善などがみられました。

▽以上の結果は、TLQPペプチドが酸化的ストレス状況下において減少し、ALSのバイオマーカーとなりうる可能性を示唆しており、同時にTLQP-21は神経保護作用を有する可能性を示唆するものです

(この研究はイタリア、University of CagliariのBranciaらにより報告され、平成30年3月24日付のNeuroscience誌に掲載されました)


Prothena社とCelgene社がALS治療薬開発のため提携
・ALS NEWS TODAY の3月22日付記事からです

▽Prothena社とCelgene社がALSなど神経変性疾患の治療法開発のため提携することが公表されました

▽両社は、タウやTDP-43などの神経変性疾患に関与する蛋白質をターゲットとした治療法開発を行う予定です

▽Prothena社はTDP-43に関連した抗体を開発しています。これまでの研究によりTDP-43単独ではALS発症に不十分であることが分かっています

▽カナダの研究者らが最近Brain誌に公表した研究結果によるとTDP-43がhnRNP A1(Heterogeneous nuclear ribonucleoprotein A1)をコードするRNA配列と相互作用をすることがわかりました。この相互作用により、蛋白質の長さが伸長し、ALS患者の神経細胞において蓄積し毒性を発揮することが報告されました。

▽ALS患者においては伸長したhnRNP A1蛋白質が神経細胞に多く存在することがわかりました。これらの所見は、新たな治療法開発の重要な指針となります。今後両社はこれらの病態機序に基づいた治療法開発を促進する予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/03/22/prothena-and-celgene-partnership-on-als-therapies/


モントリオール神経研究所とThermo Fisher Scientific社がALSなど研究のため提携
・ALS NEWS TODAYの3月9日付記事からです。

▽McGil大学のモントリオール神経研究所とThermo Fisher Scientific社はALSなどに関連する約30種類の蛋白質に着目した研究の促進のため提携をすることを公表しました。

▽この提携は抗体を用いた治療法開発のための産学連携の一環です。Thermo Fisher Scientific社はALSなど中枢神経における抗体開発技術を提供します。

▽モントリオール神経研究所は抗体の機能を確認するための細胞モデルを作成します。両者の提携により抗体を用いた治療薬開発が進展することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/03/09/partnership-seeks-to-boost-understanding-of-als-other-brain-diseases/

血中尿酸値がALSの予後と関連する可能性
・ALS NEWS TODAYの2月1日付記事からです

▽ALS患者において血中尿酸値と死亡リスクとが関連する可能性が報告されました。

▽Scientific Reports誌に掲載されたメタ解析の結果によるものです。ALSにおいては酸化的ストレスの病態への関与が推測されていますが、尿酸は酸化的ストレスから保護的な作用があるのではないかと考えられています。

▽しかしながら、尿酸そのものが、ALSの予後を変化させる効果があるかどうははわかっていません。健康度が高い結果尿酸値が高い可能性もあり、因果関係は不明です。

▽このメタ解析では11の研究報告がまとめられました。うち7つがアジアを対象としています。合計4358名のALS患者と1391名の健常者が対象となりました。

▽患者が尿酸値によって3群に分けられ、予後との関連性が解析されました。その結果ALS患者では健常群と比較して尿酸値が有意に低いことがわかりました

▽今後、尿酸が真に治療的効果を有するのかどうか、介入試験での検証が必要となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/02/01/higher-levels-uric-acid-in-blood-als-patients-associated-with-lower-risk-death/
新規臨床試験情報(筋萎縮性側索硬化症の遺伝子解析と臨床病型について)
・国内での新規臨床試験情報です

・虎ノ門病院分院にて筋萎縮性側索硬化症の遺伝子解析と臨床病型についての臨床試験が開始されます

・治療的介入ではありませんが、遺伝子変異と臨床病型の関連性が研究されます

引用元
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000035087
脊髄損傷のサルが抗体投与で機能回復
・はまじさんよりご提供いただいた話題です

・京都大と大阪大の研究チームが神経細胞の再生を促す抗体を投与することで、脊髄損傷したサルの運動機能の改善に成功したことを報告しました
引用元
https://www.asahi.com/articles/ASL156SR5L15UBQU00S.html

・昨年末の第28回MND/ALS国際シンポジウムでも抗体を用いたTDP-43蛋白症治療法開発の進展が報告されました。ALSでも抗体を用いた治療法の実用化が期待されます

・はまじさん、ありがとうございました。
カナダでNeuroとSGCがALS治療薬開発のため連携
・ALS NEWS TODAYの1月10日付記事からです

▽カナダのStructural Genomics Consortium (SGC) とthe Montreal Neurological Institute and Hospital (The Neuro)がALS治療法開発のため連携し、NeuroSGCを立ち上げました

▽iPS細胞を用いた研究により創薬を目指すとのことです。両組織の連携により治療法開発が加速することが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/10/als-parkinsons-treatment-sought-by-canada-new-neurosgc-partnership/
CryoStem社のAtcellに対してFDAが注意喚起
・ALS NEWS TODAYの1月9日付記事からです

▽FDAはCryoStem社の脂肪組織由来幹細胞であるAtcellの使用について注意喚起を行いました。Atcellは自家脂肪組織由来の間葉系幹細胞であり、治療的使用を意図されたものですが、FDAの正式な承認を得ておらず、また製作過程についても基準をクリアしておらず、質の悪い製品である可能性があり、リスクがあるため注意喚起されています

▽実際にはアメリカ国内で、未承認のAtcellはALSなど神経変性疾患治療目的で医療者に配布されています。FDAは実際にCryoStem社を視察し、その製造過程に重大な欠陥をみいだしたとのことです。組織の汚染や、質の低下などのリスクが指摘されています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/09/als-fda-warns-american-cryostem-corporation-atcell-stem-cell-product-not-fda-approved/
Sangamo社とPfizer製薬がALS遺伝子治療開発のために提携
・ALS NEWS TODAYの1月5日付記事からです

▽Sangamo社とPfizer製薬がC9orf72遺伝子変異ALSに対する遺伝子治療開発のため提携することを公表しました。

▽両社が開発している治療法は、DNAの特定の領域に結合するzinc finger proteinを用いることにより異常な遺伝子の発現を抑制するものです

▽両社は、正常なC9orf72遺伝子と、異常なC9orf72遺伝子とを区別できる製剤を開発中です。Sangamo社は技術提供を行い、Pfizer社は1200万ドルの資金提供を行う予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/05/sangamo-and-pfizer-collaborating-on-development-of-gene-therapies-for-als/
2017年10大ニュース(ALS NEWS TODAY)
・本年もよろしくお願いいたします。

・ALS NEWS TODAYの1月2日付記事からです。今年は昨年のように重要度ではなく、アクセス数で順位付けされていました。

▽2017年で最も読まれた記事トップ10

第10位:NurOwn細胞の第3相試験実施のためWorldwide Clinical Trials社が 開発業務受託機関として選定

・第3相試験実施に向けて着実に前進していることを裏付ける7月7日付の記事が第10位となりました。
当ブログでもこちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1324.html)でご紹介しました

第9位:Genervon社のGM6が第2相試験で有望な結果

・4月5日付のGM6に関する記事が9位となりました。最近は動向が伝わってきませんが、今年は良いニュースが期待されます
こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1249.html)とほぼ同一の内容となっています

第8位:BrainStorm社が第2相試験の結果が希望のもてるものに

・4月11日付の記事が第8位となりました。こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1061.html)が近い内容となります

第7位:球症状発症型ALSと中枢神経障害との関連

・韓国の研究グループがPlos One誌に発表した論文をもとに、1月に公表された記事が第7位となりました。球麻痺発症型で予後が不良であるとされることを説明しうる中枢神経所見についての論文です

第6位:医療用大麻由来物質とALSの関連性

・Neural Regeneration Research誌に2月に公表された論文が第6位となりました。大麻由来物質はCB1受容体とCB2受容体に作用しますが、ALSにおいてはCB2受容体を過剰発現した免疫系細胞(ミクログリアとマクロファージ)が運動神経細胞を攻撃する可能性を示唆する結果が得られています。内因性カンナビノイド系が病態に関与している可能性を示唆するものです。動物モデルにおいて医療用大麻が病態に有効な効果をもたらすことが確認されています。ヒトを対象とした質の高い臨床試験は行われていません。しかし観察研究においては、食欲低下や疼痛、筋痙攣などのALS関連症状を中等度に緩和したことが報告されています。

第5位:エダラボンの承認に関連した話題

・22年ぶりにALS治療薬としてFDAから承認されたエダラボンについて、6月に掲載されたALS WorldwideのStephen Byer氏へのインタビュー記事が第5位となりました。

第4位:Masitinibの第3相試験が良好な結果

・5月に掲載された、AB Science社が公表したmasitinibの第3相試験の結果についての記事が第4位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1288.html)

第3位:Masitinibが基礎実験において病態改善を示唆する結果

・1月に掲載された、Masitinibについての基礎実験結果の記事が第3位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1186.html

第2位:Masitinibが第2/3相試験において有望な結果

・3月に掲載されたMasitinibの第2/3相試験の結果についての記事が第2位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1248.html)。かなりの注目を集めたMasitinibでしたが、こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1377.html)にあるように、問題点が指摘されており、その後承認過程がどうなっているかについては不明です

第1位:FDAが22年ぶりにALS治療薬としてエダラボンを承認

・エダラボン承認のニュースがALS NEWS TODAYにおいて2017年に最もアクセスの多かった記事となりました。(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1284.html

・以上となります。例年の記事と違い、記事の重要度ではなく、アクセス数で順位がつけられたため、同じような内容が並ぶ結果となりました。個人的には、2018年にはNurOwn、ピモジド、Cu-ATSM、抗レトロウイルス剤、ibudilast、AMX0035、Q Cellなどの現在進行中の臨床試験の結果に期待したいところです。
今年も一年ありがとうございました。
・本年も当ブログをご訪問いただき、また多くのコメントをいただきありがとうございました。

・今年はBrainStorm社のNurOwn細胞の第3相試験の開始など再生医療領域での着実な進展がみられました。ALS NEWS TODAYで1年間のまとめ記事が例年でていますので、こちらが掲載されたら(昨年は年明けでした)また翻訳予定です。

・来年はALSの根治につながる良い情報をお伝えできることを念願します。今年は更新頻度が低下してしまいましたが、今後とも当ブログをよろしくお願いいたします。皆様が良い新年をお迎えになることをお祈りいたします。

管理人 HIDE
治療研究講演会(ショウジョウバエモデル)
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で、ALSの前臨床試験段階での動物実験でしばしば使用される、ショウジョウバエモデルにおけるALS研究の現状と展望並びにその有用性について、講演があります
詳細は以下です

■日時:平成30年1月14日(日)
    午後2時~3時30分終了予定
   (1時30分開場・受付開始)
■会場:京都アカデミアフォーラムin丸の内 大会議室D
(東京都千代田区丸の内1-5-1新丸の内ビルディング10階)
■講師:京都工芸繊維大学教授 山口 政光
■主催:国立大学法人京都工芸繊維大学
■参加費:無料
■参加申込 《氏名・種別(患者・家族・専門職・一般)・車椅子使用の有無・同行者がいる場合はその人数》をご明記の上、下記アドレス宛てメールにてお申し込み下さい。
e-mail:shoujoubae0114@gmail.com

詳しくはこちら。
http://alsjapan.org/2017/11/24/post-1444/

・まっしゃーさん、ありがとうございます。
武田製薬がMontreal Neurological InstituteとALS治療薬開発のために提携
・武田製薬の12月4日付Press Releaseからです

▽武田製薬はALS治療薬開発のためMontreal Neurological Instituteと提携を結ぶことを公表しました

▽武田製薬とはMontreal Neurological Instituteは今後3年間にわたって、ALS患者由来の細胞モデルなどを用いて、共同で治療薬の探索を行う予定とのことです

引用元
http://www.takedacanada.com/media/news-releases/2017/takeda-announces-research-collaboration-in-als-with-montreal-neurological-institute/
IBM Watsonの人工知能を用いてALSに関連する新たなRNA結合蛋白質を同定
▽ALSの病態においては多くのRNA結合蛋白質の発現量の変化が報告されています。これまでに11種類のRNA結合蛋白質の遺伝子変異がALS発症に関与しており、6つの変異を有さないRNA結合蛋白質が発現異常ないし分布異常を呈していることが報告されています

▽これまでにヒト遺伝子において少なくとも1542種類のRNA結合蛋白質が存在することが知られています。なお未知のALSの病態に関与するRNA結合蛋白質が存在していると考えられます

▽今回研究者らはIBM Watsonの人工知能を用いてALSの病態に関与するRNA結合蛋白質を探索しました。

▽その結果、新たに5つのRNA結合蛋白質(hnRNPU、Syncrip、RBMS3、Caprin-1、NUPL2)がALS患者において発現が有意に変化しているものとして同定されました。

▽以上の結果は、ALSの病態解明のために人工知能の活用が有望であることを示唆しており、今後の進展が期待されます

(この研究は、アメリカ Barrow Neurological InstituteのBakkarらにより報告され、平成29年11月13日付のActa Neuropathol誌に掲載されました)
Neurimmune社と小野製薬が抗体を用いたALS治療薬開発のため提携
・ALS NEWS TODAYの11月17日付記事からです

▽Neurimmune社と小野製薬はヒトモノクローナル抗体を用いたALSなど神経変性疾患の治療法開発のため提携することを公表しました

▽Neurimmune社は同社のリバース・トランスレーショナル・メディシン(RTM)技術を用いた先進的な抗体開発技術を有しています

▽この技術より選択性が高く、免疫原性の弱い抗体を開発することが可能となりました。

▽Neurimmune社は既にAL-S Pharma AGとよばれる事業にも参画しており、抗変異SOD1抗体であるAP101を開発しています

▽今回の提携によりさらに資金的に開発力が充実し、2018年にも最初の臨床試験実施を予定しています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/11/17/neurimmune-and-ono-pharmaceutical-partner-to-create-als-treatments-based-on-antibodies/
アイスバケツチャレンジ(IBC)グラント研究報告会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた情報です。

・11月19日日曜日、12:30-16:30、中央大学駿河台記念館610教室において、IBCグラント研究報告会が開催予定です。
・ネット中継もされるとのことです。詳細は以下ご参照ください
http://alsjapan.org/2017/10/20/post-1350/

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
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