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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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Project ALSとコロンビア大学が治療法開発に対して630万ドルの資金を投入
・ALS NEWS TODAYの4月22日付記事からです

▽Project ALSとコロンビア大学がALSの有意義な臨床試験の実施を促進するために今後3年間で630万ドルの資金を投入することを公表しました

▽Project ALSはこの20年間、ALS治療薬候補を効率的にスクリーニングする手法を開発してきました。コロンビア大学との協働により治療薬候補についての臨床試験実施がよりスムーズに行われることが期待されます

▽幹細胞治療や遺伝子治療を含め、実用上意味のある治療法の探索が行われる予定であり、今後の進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/04/22/project-als-columbia-university-launch-treatment-discovery-platform/
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悪玉コレステロール上昇がALSリスクと関連か
・ALS NEWS TODAYの2月15日付記事からです

▽ロンドン大学の研究者らがAnnals of Neurology誌に掲載した報告によると、悪玉コレステロールと呼ばれるLDLコレステロール濃度が高いことがALSリスクと関連することを示唆する結果がえられたとのことです

▽研究者らは今回、リスク因子を明らかにするため、約2500万人ほどの遺伝子データベース(うち2450万人は公表されているゲノムワイド関連分析の結果)を探索しました

▽ゲノムワイド関連分析では、ALS患者においてより高率にみられうる変異が探索されました。

▽また、その他の特性として喫煙や中等度の身体活動などがリスク因子として抽出されました。一方、趣味としてのウォーキングなどの軽度の運動はALSリスクを減少させる因子として抽出されました。

▽コレステロール濃度に関する遺伝子的マーカーを調べたところ、高LDLコレステロール血症はALSのリスク因子となりうることを示唆する結果が得られました(実際に被検者のコレステロール濃度を調べたわけではない)

▽実際にコレステロール濃度を低下させる薬物がALSリスクを低減させることができるかどうかは、今後検証すべき課題となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/02/15/high-bad-cholesterol-ldl-levels-may-be-risk-factor-for-als-study-reports/
AIを用いたALSの個別ケアプラットフォーム
・ALS NEWS TODAYの2月21日付記事からです

▽イスラエルのBen-Gurion大学の研究者らが人工知能を用いて、ALSの進行等を予測するプラットフォームを開発しました。このことにより病状に応じた個別のケアを提供し、QOLを向上させることが期待できるとのことです。

▽これまでに蓄積された臨床データを機械学習により解析し、個人差の大きい病態、進展様式などに対応できる予測を行うことができます。このことにより臨床試験においても、個別の予後予測が可能となり、治療効果の判定にも用いることができるのではないかと考えられます。現在実用化に向けてスポンサーを募っており、特許取得等をしていきたいとしています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/02/21/bgu-team-develops-predictive-platform-for-als-care/
QurAlis社からALS治療法開発部門がEnClear社として独立
・ALS NEWS TODAYの1月9日付記事からです

▽QurAlis社からALS治療法開発部門がEnClear社として独立することが公表されました。

▽EnClear社は神経変性疾患における有害蛋白質を中枢神経から除去する治療法を開発しています

▽ALSにおいてはC9orf72変異家族性ALSが対象となっており、この遺伝子変異から産生される有害蛋白質を髄液中から除去するデバイスを開発中です。

▽今後2年間において治療法を開発し、実用化したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/01/09/enclear-developer-device-slow-als-spins-out-of-quralis/
AcuraStem社がアメリカ筋ジストロフィー協会より30万ドルの資金供与
・ALS NEWS TODAYの1月16日付記事からです

▽アメリカ筋ジストロフィー協会はAcuraStem社のALS治療法開発に対して30万ドルの資金供与を行うことを公表しました

▽AcuraStem社はALS治療法開発のため患者由来iPS細胞を用いて人工知能の技術により治療薬の探索を行っています。

▽同社はこれまでに、C9orf72遺伝子変異ALSにおいて、特定の蛋白質をターゲットすることにより病態改善効果が期待できる可能性を細胞実験でみいだしています。

▽また同社のALS治療薬候補であるAS-1は前臨床試験で良好な結果が報告されており、今後の臨床試験実施が期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/01/16/mda-grant-supports-acurastem-als-therapy-program/
2018年ALS10大ニュース
・今年も宜しくお願いいたします。

・ALS NEWS TODAYの1月2日付記事からです

第10位:NurOwn細胞とmiRNAの関連について

▽4月17日付記事が10位となりました。

▽NurOwn細胞移植の第2相試験について、エントリーされた48名の患者について、治療効果がみられた患者群においては、神経保護作用と関連するmiR-34a、miR-132,miR-19などのmicroRNA量が髄液中で増加していることが確認され、治療効果が乏しい群では増加していなかったとのことです。

第9位:3社がALS治療法開発のためQurAlis社を設立

▽4月6日付記事が9位となりました。

▽MP Healthcare Venture Management (MPH)、 Amgen VenturesおよびAlexandria Venture Investmentsの3社が共同でQurAlis社を設立しました

▽MPHは田辺三菱製薬の子会社であり、その他ハーバード大学の研究者らがこのプロジェクトに関与するとのことです

第8位:カナダでエダラボンが承認

▽4月11日付記事が第8位となりました

▽2017年にアメリカで承認されたエダラボンですが、カナダでも承認されました

第7位:イブジラストの第2相試験で良好な結果

▽7月11日付の記事が第7位となりました

▽当ブログにおいてもこちら(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1537.html)で記事となっています

第6位:エダラボンと倫理的課題

▽1月18日付記事が第6位となりました

▽Houston Methodist HospitalのYeoらは、エダラボンは承認の際に大きな注目を集めたものの、実際に臨床試験でエダラボンの有効性が示されたのは一部の患者群(発症初期の群)に限られていることなどを指摘し、同時に長期的有効性やQOLに与える影響などはまだわからないこと、費用がとてもかかることなどを指摘しています。

第5位:AT-1501の臨床試験が開始

▽12月3日付の記事が第5位となりました

▽こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1612.html)にもあるようにAT-1501は抗CD40L抗体であり、ALSではCD40Lが過剰発現し、神経変性に関与していることが報告されています。

第4位:神経幹細胞移植の第1/2相試験

▽5月8日付記事が第4位となりました

▽Neuralstem社の神経幹細胞NSI-566の第1/2相試験の事後解析結果が公表されました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1501.html)。

▽幹細胞移植を受けた20名の患者について、PRO-ACTデータベースから抽出したプラセボ群の24ヶ月間での機能尺度の変化量を比較したところ、有意に良好な結果が得られたとのことです

第3位:Kadimastem社の幹細胞移植が患者募集開始

▽6月11日付記事が第3位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1523.html

▽胎児由来幹細胞からアストロサイトへ分化しうる幹細胞であるAstroRx移植の臨床試験が開始となっています

第2位:Ibudilastの第3相試験開始をFDAが承認

▽9月27日付記事が第2位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1579.html

▽MediciNova社のALS治療薬候補であるibudilastについて、FDAが第3相試験の開始について承認しました。第2相試験までは良好な結果が報告されています

第1位:Ropiniroleが治療薬候補に

▽8月31日付記事が第1位となりました

▽慶應義塾大学での孤発性ALS患者由来iPS細胞を用いた研究結果によるものです。これまでALSの治療薬候補はSOD1変異ALSモデルマウスや、TDP-43蛋白症モデル動物などを用いて探索されてきました。今回の新しい点は孤発性ALS患者由来iPS細胞を用いて治療薬候補が探索された点です。今後の臨床試験の進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/01/02/top-10-als-stories-of-2018/
今年もありがとうございました
・今年一年ブログをご訪問いただき、また多くのコメントをいただき、ありがとうございました。

・Masitinibなど第3相試験が終了した薬剤は、現在のところ期待通りとはいかない状況になっています。しかし今年は慶應義塾大学で患者由来iPS細胞を用いてスクリーニングされた薬剤の試験が開始となるなど、これまでにない新たな動きも始まっています。

・またBrainStorm社のNurOwn細胞の第3相試験についても順調にいけば2019年中に終了予定となっています。来年は明るいニュースが多くあることを期待します

・管理人個人としては本業に圧迫されて更新ペースが落ちてしまいました。来年も更新はマイペースになるかと思いますが、宜しくお願いいたします。

・皆様にとって2019年がより良い一年となりますことを祈念致します。

管理人 HIDE
Affiliated Managers GroupがALS研究センター設立のため2000万ドル(約22億円)を寄贈
・ALS NEWS TODAYの12月6日付記事からです

▽Affiliated Managers Groupはマサチューセッツ総合病院にALS治療法開発のセンター(Healey Center)を設立するために2000万ドルを寄贈することを公表しました

▽今回の寄贈により、Healey Centerのためこれまでに総額4000万ドルが集まりました。

▽同センターはもともとthe Sean M. Healey and AMG Centerと呼ばれており、これまでもALS治療法開発のため研究を続けてきました。

▽今後更にALS治療法開発が促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/12/06/als-research-center-funded-20-million-affiliated-managers-group/
ALS治療薬開発のためDenali社とSanofi社が提携
・ALS NEWS TODAYの11月6日付記事からです

▽Denali社とSanofi社は、ALSの治療薬候補となる小分子開発のため提携することを公表しました

▽この小分子はRIPK1阻害剤であり、細胞の生存と細胞死に関連する酵素の阻害剤となります。

▽現在2種類のRIPK1阻害剤が開発中であり、うち1つは健常者を対象とした第1相試験が進行中です

▽ALSモデル動物での実験的検証により、RIPK1の過活動による神経細胞と神経鞘の損傷がALSの病態に関与することを示唆する結果が得られています

▽現在両社は第2相試験の実施に向けて準備を行っています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/11/06/denali-sanofi-to-develop-small-molecules-that-might-treat-als-other-diseases/
アイスバケツチャレンジ・グラント研究報告会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です。

・11月25日にビジョンセンター田町 2 階 202にてアイスバケツチャレンジ・グラント研究報告会が開催されます。

・以下まっしゃーさんからのコメントです。

「4人の講師を招いて、11月25日に開催します。
京大井上先生からボスチニブ、東大郭先生からペランパネル治験や遺伝子治療などのお話が聞けることが期待されます。
なお、講演スライドに未発表のものがあるため、ネット配信はしません。
詳しくはこちら。

http://alsjapan.org/2018/10/12/post-1893/

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
Skyhawk社とCelgene社がALS治療法開発のため提携
・ALS NEWS TODAYの7月3日付記事からです

▽Skyhawk社とCelgene社がALSなどの神経変性疾患に対する治療法開発のため、5年間提携を結ぶことを公表しました

▽両社はエクソン・スキッピング誘導治療薬の開発を進めており、異常蛋白質生成の原因となる異常RNAの発現を阻害することにより、病態改善を目指しています。

▽Skyhawk社はこの分野において先進的な技術を有しており、Celgene社はSkyhawk社に提携後の特許使用料などとして6000万ドルを支払う予定です。両社の協力により創薬が促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/07/03/skyhawk-celgene-collaborate-develop-innovative-therapies-als-other-diseases/
Aquinnah社にアメリカ国立衛生研究所が3億7千万円の資金供与
・ALS NEWS TODAYの6月22日付記事からです

▽Aquinnah社は同社のALS治療薬開発に対してアメリカ国立衛生研究所から3億7千万円の資金供与を得たことを公表しました

▽同社はストレス顆粒を対象とした治療法を開発中です。ALS患者ではストレス顆粒中にTDP-43蛋白質の凝集がみられます

▽Aquinnah社はこの凝集体を分解する小分子の開発を行っています。基礎実験段階ですが、資金供与により実用化に向けて進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/06/22/ninds-gives-aquinnah-3-4-million-grant-to-advance-stress-granule-based-therapies-for-als/
アメリカ筋ジストロフィー協会がALS関連研究に260万ドル(約2億9000万円)の資金供与
・ALS NEWS TODAYの5月16日付記事からです

▽アメリカ筋ジストロフィー協会は、ALS関連研究を含む13の研究に対して合計260万ドル(約2億9000万円)の資金供与を決定しました。

▽これらの研究には、フロリダ大学でのC9orf72遺伝子変異ALSの研究、ブラウン大学におけるALS創薬研究、カリフォルニア大学でのTDP-43蛋白症研究などが含まれています

▽今後の研究進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/05/16/mda-grants-include-research-projects-als-other-diseases/

ノバルティス社がAveXis社を9300億円で買収
・ALS NEWS TODAYの4月9日付記事からです

▽ノバルティス社は、脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療の臨床試験を実施中のAveXis社を9300億円で買収することを公表しました。

▽現在AveXis社は、最も重症な脊髄性筋萎縮症1型に対する遺伝子治療薬であるAVXS-101の第3相試験を実施中です

▽またAveXis社はSOD1変異家族性ALSに対する遺伝子治療薬候補であるAVXS-301について前臨床試験を実施中です。AVXS-301はモデルマウスでの実験において生存期間を130日から200日以上に延長する効果を認めています。

▽今後同社のアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療がさらに促進することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/04/09/avexis-and-als-therapy-avxs-301-to-be-acquired-novartis/
TLQPはALSにおいて神経保護作用を有するバイオマーカーとなりうる可能性
▽神経栄養因子であるVGF由来のペプチドであるTLQPは神経細胞のアポトーシスを防ぎ、シナプス結合を強化することが基礎実験でしられています

▽今回、研究者らはALS患者やSOD1変異ALSモデルマウス、酸化的ストレス付加運動神経細胞などを用いてTLQPペプチドの機能などを調べました

▽その結果、TLQPペプチドはALS患者の血漿中において、対照健常群と比較して発症早期から減少(コントロール群の14%)していることがわかりました。

▽この結果は動物モデルや細胞モデルでも再現されました。一方で外部からTLQP-21を投与したところ、細胞モデルにおいて細胞活性の改善などがみられました。

▽以上の結果は、TLQPペプチドが酸化的ストレス状況下において減少し、ALSのバイオマーカーとなりうる可能性を示唆しており、同時にTLQP-21は神経保護作用を有する可能性を示唆するものです

(この研究はイタリア、University of CagliariのBranciaらにより報告され、平成30年3月24日付のNeuroscience誌に掲載されました)


Prothena社とCelgene社がALS治療薬開発のため提携
・ALS NEWS TODAY の3月22日付記事からです

▽Prothena社とCelgene社がALSなど神経変性疾患の治療法開発のため提携することが公表されました

▽両社は、タウやTDP-43などの神経変性疾患に関与する蛋白質をターゲットとした治療法開発を行う予定です

▽Prothena社はTDP-43に関連した抗体を開発しています。これまでの研究によりTDP-43単独ではALS発症に不十分であることが分かっています

▽カナダの研究者らが最近Brain誌に公表した研究結果によるとTDP-43がhnRNP A1(Heterogeneous nuclear ribonucleoprotein A1)をコードするRNA配列と相互作用をすることがわかりました。この相互作用により、蛋白質の長さが伸長し、ALS患者の神経細胞において蓄積し毒性を発揮することが報告されました。

▽ALS患者においては伸長したhnRNP A1蛋白質が神経細胞に多く存在することがわかりました。これらの所見は、新たな治療法開発の重要な指針となります。今後両社はこれらの病態機序に基づいた治療法開発を促進する予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/03/22/prothena-and-celgene-partnership-on-als-therapies/


モントリオール神経研究所とThermo Fisher Scientific社がALSなど研究のため提携
・ALS NEWS TODAYの3月9日付記事からです。

▽McGil大学のモントリオール神経研究所とThermo Fisher Scientific社はALSなどに関連する約30種類の蛋白質に着目した研究の促進のため提携をすることを公表しました。

▽この提携は抗体を用いた治療法開発のための産学連携の一環です。Thermo Fisher Scientific社はALSなど中枢神経における抗体開発技術を提供します。

▽モントリオール神経研究所は抗体の機能を確認するための細胞モデルを作成します。両者の提携により抗体を用いた治療薬開発が進展することが期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/03/09/partnership-seeks-to-boost-understanding-of-als-other-brain-diseases/

血中尿酸値がALSの予後と関連する可能性
・ALS NEWS TODAYの2月1日付記事からです

▽ALS患者において血中尿酸値と死亡リスクとが関連する可能性が報告されました。

▽Scientific Reports誌に掲載されたメタ解析の結果によるものです。ALSにおいては酸化的ストレスの病態への関与が推測されていますが、尿酸は酸化的ストレスから保護的な作用があるのではないかと考えられています。

▽しかしながら、尿酸そのものが、ALSの予後を変化させる効果があるかどうははわかっていません。健康度が高い結果尿酸値が高い可能性もあり、因果関係は不明です。

▽このメタ解析では11の研究報告がまとめられました。うち7つがアジアを対象としています。合計4358名のALS患者と1391名の健常者が対象となりました。

▽患者が尿酸値によって3群に分けられ、予後との関連性が解析されました。その結果ALS患者では健常群と比較して尿酸値が有意に低いことがわかりました

▽今後、尿酸が真に治療的効果を有するのかどうか、介入試験での検証が必要となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/02/01/higher-levels-uric-acid-in-blood-als-patients-associated-with-lower-risk-death/
新規臨床試験情報(筋萎縮性側索硬化症の遺伝子解析と臨床病型について)
・国内での新規臨床試験情報です

・虎ノ門病院分院にて筋萎縮性側索硬化症の遺伝子解析と臨床病型についての臨床試験が開始されます

・治療的介入ではありませんが、遺伝子変異と臨床病型の関連性が研究されます

引用元
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000035087
脊髄損傷のサルが抗体投与で機能回復
・はまじさんよりご提供いただいた話題です

・京都大と大阪大の研究チームが神経細胞の再生を促す抗体を投与することで、脊髄損傷したサルの運動機能の改善に成功したことを報告しました
引用元
https://www.asahi.com/articles/ASL156SR5L15UBQU00S.html

・昨年末の第28回MND/ALS国際シンポジウムでも抗体を用いたTDP-43蛋白症治療法開発の進展が報告されました。ALSでも抗体を用いた治療法の実用化が期待されます

・はまじさん、ありがとうございました。
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