ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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血中尿酸値がALSの予後と関連する可能性
・ALS NEWS TODAYの2月1日付記事からです

▽ALS患者において血中尿酸値と死亡リスクとが関連する可能性が報告されました。

▽Scientific Reports誌に掲載されたメタ解析の結果によるものです。ALSにおいては酸化的ストレスの病態への関与が推測されていますが、尿酸は酸化的ストレスから保護的な作用があるのではないかと考えられています。

▽しかしながら、尿酸そのものが、ALSの予後を変化させる効果があるかどうははわかっていません。健康度が高い結果尿酸値が高い可能性もあり、因果関係は不明です。

▽このメタ解析では11の研究報告がまとめられました。うち7つがアジアを対象としています。合計4358名のALS患者と1391名の健常者が対象となりました。

▽患者が尿酸値によって3群に分けられ、予後との関連性が解析されました。その結果ALS患者では健常群と比較して尿酸値が有意に低いことがわかりました

▽今後、尿酸が真に治療的効果を有するのかどうか、介入試験での検証が必要となります

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/02/01/higher-levels-uric-acid-in-blood-als-patients-associated-with-lower-risk-death/
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新規臨床試験情報(筋萎縮性側索硬化症の遺伝子解析と臨床病型について)
・国内での新規臨床試験情報です

・虎ノ門病院分院にて筋萎縮性側索硬化症の遺伝子解析と臨床病型についての臨床試験が開始されます

・治療的介入ではありませんが、遺伝子変異と臨床病型の関連性が研究されます

引用元
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000035087
脊髄損傷のサルが抗体投与で機能回復
・はまじさんよりご提供いただいた話題です

・京都大と大阪大の研究チームが神経細胞の再生を促す抗体を投与することで、脊髄損傷したサルの運動機能の改善に成功したことを報告しました
引用元
https://www.asahi.com/articles/ASL156SR5L15UBQU00S.html

・昨年末の第28回MND/ALS国際シンポジウムでも抗体を用いたTDP-43蛋白症治療法開発の進展が報告されました。ALSでも抗体を用いた治療法の実用化が期待されます

・はまじさん、ありがとうございました。
カナダでNeuroとSGCがALS治療薬開発のため連携
・ALS NEWS TODAYの1月10日付記事からです

▽カナダのStructural Genomics Consortium (SGC) とthe Montreal Neurological Institute and Hospital (The Neuro)がALS治療法開発のため連携し、NeuroSGCを立ち上げました

▽iPS細胞を用いた研究により創薬を目指すとのことです。両組織の連携により治療法開発が加速することが期待されています

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/10/als-parkinsons-treatment-sought-by-canada-new-neurosgc-partnership/
CryoStem社のAtcellに対してFDAが注意喚起
・ALS NEWS TODAYの1月9日付記事からです

▽FDAはCryoStem社の脂肪組織由来幹細胞であるAtcellの使用について注意喚起を行いました。Atcellは自家脂肪組織由来の間葉系幹細胞であり、治療的使用を意図されたものですが、FDAの正式な承認を得ておらず、また製作過程についても基準をクリアしておらず、質の悪い製品である可能性があり、リスクがあるため注意喚起されています

▽実際にはアメリカ国内で、未承認のAtcellはALSなど神経変性疾患治療目的で医療者に配布されています。FDAは実際にCryoStem社を視察し、その製造過程に重大な欠陥をみいだしたとのことです。組織の汚染や、質の低下などのリスクが指摘されています。

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/09/als-fda-warns-american-cryostem-corporation-atcell-stem-cell-product-not-fda-approved/
Sangamo社とPfizer製薬がALS遺伝子治療開発のために提携
・ALS NEWS TODAYの1月5日付記事からです

▽Sangamo社とPfizer製薬がC9orf72遺伝子変異ALSに対する遺伝子治療開発のため提携することを公表しました。

▽両社が開発している治療法は、DNAの特定の領域に結合するzinc finger proteinを用いることにより異常な遺伝子の発現を抑制するものです

▽両社は、正常なC9orf72遺伝子と、異常なC9orf72遺伝子とを区別できる製剤を開発中です。Sangamo社は技術提供を行い、Pfizer社は1200万ドルの資金提供を行う予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2018/01/05/sangamo-and-pfizer-collaborating-on-development-of-gene-therapies-for-als/
2017年10大ニュース(ALS NEWS TODAY)
・本年もよろしくお願いいたします。

・ALS NEWS TODAYの1月2日付記事からです。今年は昨年のように重要度ではなく、アクセス数で順位付けされていました。

▽2017年で最も読まれた記事トップ10

第10位:NurOwn細胞の第3相試験実施のためWorldwide Clinical Trials社が 開発業務受託機関として選定

・第3相試験実施に向けて着実に前進していることを裏付ける7月7日付の記事が第10位となりました。
当ブログでもこちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1324.html)でご紹介しました

第9位:Genervon社のGM6が第2相試験で有望な結果

・4月5日付のGM6に関する記事が9位となりました。最近は動向が伝わってきませんが、今年は良いニュースが期待されます
こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1249.html)とほぼ同一の内容となっています

第8位:BrainStorm社が第2相試験の結果が希望のもてるものに

・4月11日付の記事が第8位となりました。こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1061.html)が近い内容となります

第7位:球症状発症型ALSと中枢神経障害との関連

・韓国の研究グループがPlos One誌に発表した論文をもとに、1月に公表された記事が第7位となりました。球麻痺発症型で予後が不良であるとされることを説明しうる中枢神経所見についての論文です

第6位:医療用大麻由来物質とALSの関連性

・Neural Regeneration Research誌に2月に公表された論文が第6位となりました。大麻由来物質はCB1受容体とCB2受容体に作用しますが、ALSにおいてはCB2受容体を過剰発現した免疫系細胞(ミクログリアとマクロファージ)が運動神経細胞を攻撃する可能性を示唆する結果が得られています。内因性カンナビノイド系が病態に関与している可能性を示唆するものです。動物モデルにおいて医療用大麻が病態に有効な効果をもたらすことが確認されています。ヒトを対象とした質の高い臨床試験は行われていません。しかし観察研究においては、食欲低下や疼痛、筋痙攣などのALS関連症状を中等度に緩和したことが報告されています。

第5位:エダラボンの承認に関連した話題

・22年ぶりにALS治療薬としてFDAから承認されたエダラボンについて、6月に掲載されたALS WorldwideのStephen Byer氏へのインタビュー記事が第5位となりました。

第4位:Masitinibの第3相試験が良好な結果

・5月に掲載された、AB Science社が公表したmasitinibの第3相試験の結果についての記事が第4位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1288.html)

第3位:Masitinibが基礎実験において病態改善を示唆する結果

・1月に掲載された、Masitinibについての基礎実験結果の記事が第3位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1186.html

第2位:Masitinibが第2/3相試験において有望な結果

・3月に掲載されたMasitinibの第2/3相試験の結果についての記事が第2位となりました(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1248.html)。かなりの注目を集めたMasitinibでしたが、こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1377.html)にあるように、問題点が指摘されており、その後承認過程がどうなっているかについては不明です

第1位:FDAが22年ぶりにALS治療薬としてエダラボンを承認

・エダラボン承認のニュースがALS NEWS TODAYにおいて2017年に最もアクセスの多かった記事となりました。(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1284.html

・以上となります。例年の記事と違い、記事の重要度ではなく、アクセス数で順位がつけられたため、同じような内容が並ぶ結果となりました。個人的には、2018年にはNurOwn、ピモジド、Cu-ATSM、抗レトロウイルス剤、ibudilast、AMX0035、Q Cellなどの現在進行中の臨床試験の結果に期待したいところです。
今年も一年ありがとうございました。
・本年も当ブログをご訪問いただき、また多くのコメントをいただきありがとうございました。

・今年はBrainStorm社のNurOwn細胞の第3相試験の開始など再生医療領域での着実な進展がみられました。ALS NEWS TODAYで1年間のまとめ記事が例年でていますので、こちらが掲載されたら(昨年は年明けでした)また翻訳予定です。

・来年はALSの根治につながる良い情報をお伝えできることを念願します。今年は更新頻度が低下してしまいましたが、今後とも当ブログをよろしくお願いいたします。皆様が良い新年をお迎えになることをお祈りいたします。

管理人 HIDE
治療研究講演会(ショウジョウバエモデル)
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で、ALSの前臨床試験段階での動物実験でしばしば使用される、ショウジョウバエモデルにおけるALS研究の現状と展望並びにその有用性について、講演があります
詳細は以下です

■日時:平成30年1月14日(日)
    午後2時~3時30分終了予定
   (1時30分開場・受付開始)
■会場:京都アカデミアフォーラムin丸の内 大会議室D
(東京都千代田区丸の内1-5-1新丸の内ビルディング10階)
■講師:京都工芸繊維大学教授 山口 政光
■主催:国立大学法人京都工芸繊維大学
■参加費:無料
■参加申込 《氏名・種別(患者・家族・専門職・一般)・車椅子使用の有無・同行者がいる場合はその人数》をご明記の上、下記アドレス宛てメールにてお申し込み下さい。
e-mail:shoujoubae0114@gmail.com

詳しくはこちら。
http://alsjapan.org/2017/11/24/post-1444/

・まっしゃーさん、ありがとうございます。
武田製薬がMontreal Neurological InstituteとALS治療薬開発のために提携
・武田製薬の12月4日付Press Releaseからです

▽武田製薬はALS治療薬開発のためMontreal Neurological Instituteと提携を結ぶことを公表しました

▽武田製薬とはMontreal Neurological Instituteは今後3年間にわたって、ALS患者由来の細胞モデルなどを用いて、共同で治療薬の探索を行う予定とのことです

引用元
http://www.takedacanada.com/media/news-releases/2017/takeda-announces-research-collaboration-in-als-with-montreal-neurological-institute/
IBM Watsonの人工知能を用いてALSに関連する新たなRNA結合蛋白質を同定
▽ALSの病態においては多くのRNA結合蛋白質の発現量の変化が報告されています。これまでに11種類のRNA結合蛋白質の遺伝子変異がALS発症に関与しており、6つの変異を有さないRNA結合蛋白質が発現異常ないし分布異常を呈していることが報告されています

▽これまでにヒト遺伝子において少なくとも1542種類のRNA結合蛋白質が存在することが知られています。なお未知のALSの病態に関与するRNA結合蛋白質が存在していると考えられます

▽今回研究者らはIBM Watsonの人工知能を用いてALSの病態に関与するRNA結合蛋白質を探索しました。

▽その結果、新たに5つのRNA結合蛋白質(hnRNPU、Syncrip、RBMS3、Caprin-1、NUPL2)がALS患者において発現が有意に変化しているものとして同定されました。

▽以上の結果は、ALSの病態解明のために人工知能の活用が有望であることを示唆しており、今後の進展が期待されます

(この研究は、アメリカ Barrow Neurological InstituteのBakkarらにより報告され、平成29年11月13日付のActa Neuropathol誌に掲載されました)
Neurimmune社と小野製薬が抗体を用いたALS治療薬開発のため提携
・ALS NEWS TODAYの11月17日付記事からです

▽Neurimmune社と小野製薬はヒトモノクローナル抗体を用いたALSなど神経変性疾患の治療法開発のため提携することを公表しました

▽Neurimmune社は同社のリバース・トランスレーショナル・メディシン(RTM)技術を用いた先進的な抗体開発技術を有しています

▽この技術より選択性が高く、免疫原性の弱い抗体を開発することが可能となりました。

▽Neurimmune社は既にAL-S Pharma AGとよばれる事業にも参画しており、抗変異SOD1抗体であるAP101を開発しています

▽今回の提携によりさらに資金的に開発力が充実し、2018年にも最初の臨床試験実施を予定しています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/11/17/neurimmune-and-ono-pharmaceutical-partner-to-create-als-treatments-based-on-antibodies/
アイスバケツチャレンジ(IBC)グラント研究報告会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた情報です。

・11月19日日曜日、12:30-16:30、中央大学駿河台記念館610教室において、IBCグラント研究報告会が開催予定です。
・ネット中継もされるとのことです。詳細は以下ご参照ください
http://alsjapan.org/2017/10/20/post-1350/

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
コロンビア大学の研究者らがfacebook創始者の資金援助を得て全脊髄細胞の遺伝子発現アトラス作成へ
・ALS NEWS TODAYの10月20日付記事からです

▽コロンビア大学の研究者らは、脊髄の全細胞の遺伝子発現アトラス作成に対して、Facebookの創始者であるZuckerbergの助成金を獲得したことを公表しました。具体的な資金額は公表されていません。

▽脊髄においては多くの細胞が機能していますが、各々が病態に果たす役割はよくわかっていません。

▽このアトラスにより、脊髄損傷やALSなどの病態において、各細胞がどのような役割を果たしているかなどの病態解明につながることが期待されます。研究結果は無料で全世界に公表される予定です。

▽コロンビア大学の研究者らはPrecision Medicine(個別化医療)の促進にも関与しており、今後さらに病態解明につながることが期待されます。

▽Zuckerbergらの財団は今後10年間で疾病治療などに3000億円規模の投資を行う予定です

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/10/20/als-research-to-benefit-from-facebook-founder-funded-atlas-of-spinal-cord-cells/
ALSにおけるネット上の新規リソース
・ALS NEWS TODAYの10月24日付Dagmar Munn氏によるコラムです。Dagmar氏が最近みつけた新たなALSに関するネット上のリソースについての紹介です。
・アメリカでの田辺三菱製薬のサイトも紹介してあります。日本でも同社がALSステーションという情報サイトを運営しています。ALS最前線などの記事もあり、徐々に充実してきています。以下です
http://als-station.jp/index.html

アメリカのサイトはこちら(http://alspathways.com/)となります。

▽Dagmar氏自身ブログを運営しており、ALSに関する記事を掲載しています。英語ですが、ストレスマネジメントやユーモアに関する記事などがあります(英語です)
http://alsandwellness.blogspot.jp/

▽アメリカALS協会のスタッフであったKim Hughes氏が今年8月に開設したサイトYour ALS guideが紹介されていました(英語です)
http://www.youralsguide.com/

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/10/24/als-online-resources-high-marks/
日常生活の活力と健康度を高める3つの工夫
・ALS NEWS TODAYの10月3日付コラムからです。ALS当事者のDagmar Munn氏の寄稿です

▽私はALS患者となった最初の年にいくつかのことに気づきました。それは午後になると活力が低下するということです

▽眠気や集中力の低下、けだるさを感じていました。それらの症状はALSの随伴症状ともいえるものかもしれません

▽とりわけ、私が罹患した病初期においては、理学療法士がいうところの”付随的な活動(incidental activity)”が乏しい状態でした。この活動には、体位を変更する、呼吸を刺激する、精神的な小休止をとりいれる、などの単純な日常活動が含まれます。

▽カーテンを開ける、植物に水をあげる、ポストをチェックする、ゴミを捨てるなどもそのような活動の一部です。

▽今回は私が私自身の活力と健康度を向上させるために有用であった3つの工夫について共有したいと思います

(1)窓の外を眺める

・医師のEsther Sternberg氏は、その著書” Healing Space; The Science of Place and Well-Being”の中で、人が山や地平線、海、森林など自然の景色を眺めた際の反応について言及しています。人がそのような景色を眺めると、脳内の一部からエンドルフィンなどの物質が放出され、不安を緩和し、冷静な感覚を高めると述べています。
・もしあなたがコンピュータのスクリーンを長時間眺めているならば、30-45分おきにタイマーをセットし、窓の外を眺めるようにしてください。そのようにして、目に入る色や自然の美しさに気づくようにして、脳に小休止を与えてあげましょう。

(2)深呼吸をしましょう

・前傾姿勢での浅い呼吸は眠りを誘います。覚醒度を向上させ、疲労感と向き合うためには、適切な姿勢ですわり、胸郭が腹部を圧迫しないようして、深く長い呼吸ができるようにする必要があります。深い呼吸をするためのヒントが以下のNeuromuscular Reprogrammingの創始者であるJocelyn Olivier氏によるYouTube動画に示されています
https://www.youtube.com/watch?v=V7KXR7MNajM&feature=youtu.be
・このビデオにおいて、Jocelyn氏は息を吸うときに2つ数え、はくときに2つ数える。この動作を快適にできるまで繰り返し、次いで吸気時と呼気時に3つ数える。これが快適にできれば、さらに最後は4つ数えるまで行い、これを10-20呼吸繰り返す。などの例を挙げています。
・コンピュータに戻る際には良い姿勢を維持するようにし、快適に呼吸ができるように試みましょう。

(3)動かせるものは動かそう

・ALSにおいては、筋力の低下に伴い動きが減少し、そのことがさらに筋力低下を招くことが起こることがあります。(運動のしすぎは推奨されませんが)
・自力で動かすにせよ、他者に動かしてもらうにせよ、動かすこと自体に意義があることがあります。
・動かすことにより、関節の動きが滑らかになり、リンパ液の動きが活発になります。動かすことにより脳も刺激を受けて、精神的にも快適な状態になりうることもあります
・ストレッチや笑顔を作るなどちょっとした動きを試しましょう

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/10/03/3-things-you-can-do-to-boost-your-energy-and-well-being-als/
日本ALS協会の治験勉強会
・まっしゃーさんよりご提供いただいた話題です

・日本ALS協会主催で10月1日に厚労省や、東大遺伝子治療の郭先生など日本のALS研究の第一人者を招いた治験勉強会が開催されます

引用元
http://alsjapan.org/2017/09/01/post-1252/

・ネットでも中継されるようです。貴重な機会ですので興味のある方は是非ご参加、ご視聴ください。

・まっしゃーさん、ありがとうございました。
炎症性蛋白質の血中濃度がALSのバイオマーカーとなりうる可能性
・ALS NEWS TODAYの8月25日付記事からです

▽Scientific Reports誌に公表された報告によると、ALSにおいては炎症促進性サイトカインの血中濃度が上昇しており、バイオマーカーとなりうる可能性が示唆される結果が得られました

▽ALSにおいては中枢神経での炎症が起きていることを示唆する結果が多く報告されています。炎症反応を惹起する免疫系細胞の増加が中枢神経においてみられます。

▽さらに、中枢神経以外の末梢においても炎症が生じていることが報告されています。末梢でのサイトカインの上昇がみられるかどうかについては一定した結果がえられていません。

▽今回研究者らはこれまで報告された25の論文の結果を分析しました。その結果、炎症促進性サイトカインであるTNF-α、IL-6、IL-1β、IL-8およびVEGFなどが全体の平均として、末梢で増加していることがわかりました

▽これら炎症性サイトカインは、その他の神経変性疾患でも増加しており、特異的なものではありませんが、ALSにおいて炎症反応が増加していることを支持する証拠といえそうです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/25/als-patients-show-increased-blood-levels-of-inflammatory-molecules-new-study-shows/
研究者らが思考のみで演奏できる楽器を開発
・ALS NEWS TODAYの7月18日付記事からです

▽ワシントン大学の研究者らは、脳波を用いて、脳活動のみで演奏可能な楽器を開発しました

▽Encephalophoneとよばれるこの装置は、脳波のミューリズムと呼ばれる波形を読み取り、音に変換するものです

▽脳波を読み取る帽子を装着し、目を閉じて動作場面を想像します。この際に生じる脳波を音に変換します。

▽15名の被検者でテストを行ったところ、事前のトレーニングがなくても音楽を奏でることができたとのことです

▽今後リハビリ場面などでの臨床応用にむけての臨床試験も予定されているとのことです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/07/18/researchers-invent-musical-instrument-that-als-patients-can-play-with-their-mind/
ALSとともに生きる際にポジティブな考え方をいかにもつか
・ALS NEWS TODAYの6月20日付記事からです

▽ALS当事者からの寄稿です。

▽診断当初は不安でいっぱいでしたが、ポジティブ心理学の専門家からいくつかの考え方のコツを教わり、役に立ちました。それらのうちいくつかを紹介します

▽疾患について可能な限り多くの情報を学ぶ:正しい知識を身につけることにより、不合理な恐怖を払拭することができます。どのような選択枝があるのか、どのようなことに備えるべきかを知り、いくつかのもしもの場合のプランを考え、誰に相談すべきかを知っておくことは、偶発的な出来事に対処する際に役立ちます

▽マインドフルネスと感謝の練習をする:マインドフルであることを学ぶことは、あなたの考えを今にとどめることを意味します。このことにより過去やもしものシナリオの中でさまようことを防ぎます。感謝の気持ちは、自然におこりうる良い出来事への注意を高めます。

▽楽観的な人々に囲まれる:介助者や家族、友人たちは皆あなたの気分に影響します。ポジティブな影響のある人のそばですごしましょう

▽自分がどう感じているかをみつめる:3つの質問を自分に投げかける習慣をつけましょう。「何を感じているか」「何が必要か」「誰が助けになるか」です。例えば、「のどが渇いている」「飲み物がほしい」「介助者に伝えよう」という具合です。このことにより思考を現在にとどめ、自身の健康に関する重要なサインを見落とすことを防ぐことができます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/20/how-to-have-a-positive-mindset-while-living-with-als/
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